Intermediate Expanded Access Protocol for ALS

Inklusjonskriterier:

1. Kunne forstå og gi skriftlig informert samtykke.
2. Mannlige eller kvinnelige deltakere i alderen 18 år eller eldre (inklusive) på tidspunktet for ALS-diagnose.
3. Deltakere hvis tilstander er definert som "definitiv ALS" eller "sannsynlig ALS" eller "mulig ALS" diagnostiske kriterier av de reviderte El Escorial-kriteriene som bestemt av en nevrolog som spesialiserer seg på ALS (f.
4. Deltakeren er i stand til å daglig innta 60 ml av undersøkelsesstoffsuspensjonen uten betydelig dysfagi, ELLER kan innta stoffet gjennom en gastrostomisonde.
5. Etter etterforskerens vurdering er deltakerens forventede overlevelse større enn seks måneder.
6. Deltakere som har etablert behandling hos en nevrolog ved det spesialiserte ALS-senteret som er involvert i studien og vil opprettholde denne kliniske behandlingen gjennom hele EAP.

Ekskluderingskriterier:

1. Deltaker med en historie med en klinisk signifikant eller ustabil medisinsk tilstand basert på etterforskerens vurdering som kan forstyrre vurderingen av studiemålene.
2. Basert på etterforskerens vurdering, deltakere som kan ha problemer med å overholde protokollen og/eller eventuelle studieprosedyrer.
3. Deltaker med klinisk signifikante abnormiteter i hematologi, blodkjemi, EKG eller fysisk undersøkelse som ikke ble løst ved baseline-besøket, som ifølge Investigator kan forstyrre EAP-deltakelse.

4. Deltakere med klinisk signifikant lever- eller nyredysfunksjon eller kliniske laboratoriefunn som vil begrense tolkningen av endring i lever- eller nyrefunksjon, eller de med lavt antall blodplater (< 150 x 109 per liter) eller eosinofili (absolutt eosinofiltall på

   • 500 eosinofiler per mikroliter) ved screening.
5. Deltakere med en tidligere historie med, eller positiv serologisk analyse for tilstedeværelse av HIV-infeksjon, eller laboratoriebevis på aktiv eller kronisk infeksjon med hepatitt C (HCV) eller hepatitt B (HBV). Merk at deltakere som er vaksinert for HBV og har påvisbare HB-antistoffer er ikke ekskludert med mindre de er positive for overflateantigen (HBsAg).
6. Deltakeren har deltatt i en hvilken som helst annen legemiddelutprøving (innen 4 uker før screening eller minst fem halve levetider av utprøvingsproduktet), med mindre det er gitt frafall etter sponsorens skjønn (f.eks. for andre legemiddelutprøvinger uten kjent interaksjon med CNM-Au8).
7. Kvinner som er gravide eller ammer eller planlegger å bli gravide i løpet av denne kliniske studien eller innen 6 måneder etter slutten av denne studien.
8. Kvinner i fertil alder, eller menn, som er uvillige eller ute av stand til å bruke aksepterte prevensjonsmetoder.
9. Historie om gullallergi.