Evoluční terapie rabdomyosarkomu
24. listopadu 2025 aktualizováno: H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
Evoluční inspirovaná terapie pro nově diagnostikovaný, metastatický, fúzně pozitivní rabdomyosarkom
Tato klinická studie bude hodnotit 4 různé strategie schémat chemoterapie u nově diagnostikovaných účastníků s metastatickým fúzně pozitivním (alveolárním) rabdomyosarkomem.
Účastník a jeho lékař si vyberou z: ramene A) terapie prvním úderem, ramene B) terapie prvního úderu-druhého úderu (udržovací) terapie, ramene C) adaptivně načasované terapie a ramene D) konvenční chemoterapie.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
12
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
- University of Alabama at Birmingham Comprehensive Cancer Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- University of Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami - Sylvester Comprehensive Cancer Center
-
St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
- Moffitt Cancer Center
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Spojené státy, 14263
- Roswell Park Comprehensive Cancer Center
-
The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
- Montefiore Medical Cancer Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
- University of North Carolina Lineberger Comprehensive Cancer Center
-
Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
- Carolinas Medical Center, Levine Cancer Institute
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Vanderbilt - Ingram Cancer Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- MD Anderson
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
- Primary Children's Medical Center/Utah
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastníci musí mít novou histologickou diagnózu rabdomyosarkomu
- Účastníci musí mít FISH, PCR nebo jiné molekulární potvrzení fúze PAX/FOXO1 podle institucionálních standardů
- Účastníci musí mít dostatek tkáně (až 10 neobarvených FFPE) pro korelativní testování
- Všichni účastníci musí mít vzdálené metastatické onemocnění; buď biopsie pozitivní nebo PET avidní extranodální nebo vzdálené léze uzlin, které výzkumník určil jako metastatické onemocnění. Pacienti s jedním vzdáleným metastatickým místem, které bylo vyříznuto před vstupem do studie, jsou způsobilí
- Žádná předchozí systémová chemoterapie
- Účastníci zařazení do ramene B, údržba, musí být schopni perorálně užívat cyklofosfamid. Poznámka: enterální podání cyklofosfamidu je přípustné.
- Muži a ženy s reprodukčním potenciálem se nemohou zúčastnit, pokud nesouhlasili s používáním minimálně dvou metod antikoncepce během a po léčbě nebo abstinenci.
- Ženy ve fertilním věku by měly dodržovat antikoncepci po dobu 4 měsíců po ukončení systematického podávání chemoterapie
- Muži, kteří jsou sexuálně aktivní se ženami ve fertilním věku, by měli používat antikoncepci po dobu 4 měsíců po ukončení systematického podávání chemoterapie
- Všichni pacienti a/nebo jejich rodiče nebo zákonní zástupci musí mít schopnost porozumět písemnému informovanému souhlasu nebo souhlasnému dokumentu a být ochotni jej podepsat.
Kritéria vyloučení:
- Účastníci s regionálními lymfatickými uzlinami jako jediným místem onemocnění nejsou způsobilí. Pouze vzdálená uzlová místa jsou způsobilá
- Účastníci, kteří dostávají jiné vyšetřované látky pro rabdomyosarkom, nejsou způsobilí
- Účastníci nesmí dostávat žádné další léky podávané za konkrétním účelem léčby rakoviny. Alternativní léky, včetně, ale bez omezení na produkty na bázi konopí, by nebyly důvodem k vyloučení
Účastníci jsou nezpůsobilí, pokud mají nekontrolované interkurentní onemocnění, včetně, ale nejen:
- probíhající nebo aktivní infekce, u níž se neočekává, že se vyřeší současným antibiotickým plánem
- srdeční arytmie
- psychiatrické onemocnění/sociální situace, které by omezovaly dodržování studijních požadavků
- Pacientky, které jsou těhotné nebo kojící, nejsou způsobilé, protože nejsou dostupné informace o toxicitě pro lidský plod nebo teratogenní toxicitě. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v séru nebo moči do 24 hodin od zahájení protokolární terapie.
- Účastníci, kteří jsou považováni za neschopné splnit požadavky studie na monitorování bezpečnosti, nejsou způsobilí
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Rameno A – První úder
Účastníci dostanou 42 týdnů konvenčních dávek vinorelbinu, aktinomycinu D a cyklofosfamidu
|
IV po dobu 60 minut s dávkováním v rozmezí od 220 mg do 1200 mg
IV push po dobu 6-10 minut s dávkováním v rozmezí 4 mg-25 mg
Ostatní jména:
Actinomycin D by neměl být podáván s radiací.
Bude podáván intravenózně po dobu 3-5 minut s dávkováním v rozmezí od 0,025 mg do 0,045 mg
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Rameno B - Druhý úder - Údržba
Účastníci budou dostávat konvenční dávky vinkristinu/aktinomycinu D/cyklofosfamidu (VAC) až do úplné odpovědi (CR) po dobu 12–42 týdnů a poté přejdou až na 2 roky na vinorelbin/orální cyklofosfamid
|
IV po dobu 60 minut s dávkováním v rozmezí od 220 mg do 1200 mg
IV push po dobu 6-10 minut s dávkováním v rozmezí 4 mg-25 mg
Ostatní jména:
Actinomycin D by neměl být podáván s radiací.
Bude podáván intravenózně po dobu 3-5 minut s dávkováním v rozmezí od 0,025 mg do 0,045 mg
Ostatní jména:
IV push přes 1 minutu s dávkováním od 0,24 mg do 1,5 mg
Na základě plochy povrchu těla (BSA) zaokrouhleno na nejbližších 25 mg
|
|
Experimentální: Rameno C - Adaptivní terapie
Terapie s VAC, která začíná a končí na základě odpovědi, adaptivního načasování terapie, s prodlouženým časem do progrese spíše než cílem dosažení úplné remise
|
IV po dobu 60 minut s dávkováním v rozmezí od 220 mg do 1200 mg
Actinomycin D by neměl být podáván s radiací.
Bude podáván intravenózně po dobu 3-5 minut s dávkováním v rozmezí od 0,025 mg do 0,045 mg
Ostatní jména:
IV push přes 1 minutu s dávkováním od 0,24 mg do 1,5 mg
|
|
Aktivní komparátor: Ram - D konvenční terapie
Účastníci obdrží kombinaci chemoterapie na základě publikovaných studií.
Příkladem může být 42 týdnů VAC, ale může také zahrnovat irinotekan, doxorubicin, ifosfamid, etoposid.
|
IV po dobu 60 minut s dávkováním v rozmezí od 220 mg do 1200 mg
Actinomycin D by neměl být podáván s radiací.
Bude podáván intravenózně po dobu 3-5 minut s dávkováním v rozmezí od 0,025 mg do 0,045 mg
Ostatní jména:
IV push přes 1 minutu s dávkováním od 0,24 mg do 1,5 mg
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
První Strike Event Přežití zdarma
Časové okno: Výchozí stav do 3 let
|
Účastníci, kteří si zvolí léčbu první stávky, budou mít přežití bez příhody hodnocené 3 roky po zahájení léčby.
Přežití bez příhody je definováno jako doba od zahájení léčby do příhody, která zahrnuje (1) jakoukoli recidivu (lokální nebo regionální nebo vzdálenou) a (2) smrt z jakékoli příčiny.
|
Výchozí stav do 3 let
|
|
Second Strike Event Free Survival
Časové okno: Výchozí stav do 3 let
|
Účastníkům, kteří si zvolí druhou léčbu, bude přežití bez příhody hodnoceno 3 roky po zahájení léčby.
Přežití bez příhody je definováno jako doba od zahájení léčby do příhody, která zahrnuje (1) jakoukoli recidivu (lokální nebo regionální nebo vzdálenou) a (2) smrt z jakékoli příčiny
|
Výchozí stav do 3 let
|
|
Adaptivní terapie Event Free Survival
Časové okno: Výchozí stav do 3 let
|
Účastníci, kteří si zvolí adaptivní terapii, budou mít přežití bez příhody hodnocené 3 roky po zahájení léčby.
Přežití bez příhody je definováno jako doba od zahájení léčby do příhody, která zahrnuje (1) progresi, která nereaguje na další dávkování VAC, a (2) smrt z jakékoli příčiny
|
Výchozí stav do 3 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celkové přežití
Časové okno: 5 let
|
Koncový bod doby do události celkového přežití je definován jako doba trvání od diagnózy do smrti nebo posledního sledování, kdy by událostí byla smrt z jakékoli příčiny
|
5 let
|
|
Nežádoucí účinky související s léčbou určitého stupně nebo vyšší
Časové okno: Základní až 5 let
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou určitého stupně nebo vyšší a hematologickou/biochemickou toxicitou na základě laboratorních měření podle hodnocení CTCAE v5.0
|
Základní až 5 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Jonathan Metts, MD, Moffitt Cancer Center
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
29. prosince 2020
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. srpna 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. srpna 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
11. května 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
11. května 2020
První zveřejněno (Aktuální)
14. května 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
26. listopadu 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
24. listopadu 2025
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Novotvary
- Novotvary podle histologického typu
- Novotvary, pojivové a měkké tkáně
- Novotvary, svalová tkáň
- Myosarkom
- Sarkom
- Rabdomyosarkom
- Peptidy
- Aminokyseliny, peptidy a proteiny
- Organické chemikálie
- Heterocyklické sloučeniny
- Heterocyklické sloučeniny, 2-prsten
- Heterocyklické sloučeniny, fúzované kroužek
- Uhlovodíky
- Alkaloidy
- Polycyklické sloučeniny
- Indoly
- Fosforamidové hořčice
- Sloučeniny hořčice dusíku
- Hořčičné sloučeniny
- Uhlovodíky, halogenované
- Fosforamidy
- Organofosforové sloučeniny
- Vinca alkaloidy
- Alkaloidy tryptaminu sezologaninu
- Indolské alkaloidy
- Indolizidiny
- Indoliziny
- Makrocyklické sloučeniny
- Peptidy, cyklické
- Heterocyklické sloučeniny, 3-kroužek
- Vinorelbin
- Cyklofosfamid
- Vinkristine
- Daktinomycin
Další identifikační čísla studie
- MCC-20339
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .