Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evolutionær terapi for rhabdomyosarkom

24. november 2025 opdateret af: H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Evolutionær inspireret terapi for nyligt diagnosticeret, metastatisk, fusionspositivt rhabdomyosarkom

Dette kliniske forsøg vil evaluere 4 forskellige strategier for kemoterapiskemaer hos nydiagnosticerede deltagere med metastatisk Fusion Positivt (alveolært) rhabdomyosarkom. Deltageren og deres læge vil vælge mellem: Arm A) en første slag terapi, arm B) en første strejke-second strike (vedligeholdelse) terapi, arm C) en adaptivt tidsbestemt terapi og arm D) konventionel kemoterapi.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • University of Alabama at Birmingham Comprehensive Cancer Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami - Sylvester Comprehensive Cancer Center
      • St. Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • Moffitt Cancer Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14263
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Montefiore Medical Cancer Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina Lineberger Comprehensive Cancer Center
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
        • Carolinas Medical Center, Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke Children's Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt - Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • MD Anderson
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Primary Children's Medical Center/Utah

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagerne skal have en ny histologisk diagnose af rhabdomyosarkom
  • Deltagerne skal have FISH, PCR eller anden molekylær bekræftelse af PAX/FOXO1-fusion i henhold til institutionelle standarder
  • Deltagerne skal have tilstrækkeligt væv (op til 10 ufarvede FFPE) til korrelativ testning
  • Alle deltagere skal have fjernmetastatisk sygdom; enten biopsipositive eller PET-ivrige ekstranodale eller fjerne nodale læsioner, som af investigator er bestemt til at være metastatisk sygdom. Patienter med et enkelt fjernt metastatisk sted, der er blevet skåret ud før studiestart er kvalificerede
  • Ingen forudgående systemisk kemoterapi
  • Deltagere, der er tilmeldt Arm B, vedligeholdelse, skal kunne tage oralt cyclophosphamid. Bemærk: enteral administration af cyclophosphamid er tilladt.
  • Mænd og kvinder med reproduktionspotentiale må ikke deltage, medmindre de har accepteret brugen af ​​mindst to præventionsmetoder under og efter behandling eller afholdenhed.
  • Kvinder i den fødedygtige alder bør følge prævention i en periode på 4 måneder efter afslutning af systematisk kemoterapiadministration
  • Mænd, der er seksuelt aktive med kvinder i den fødedygtige alder, bør følge prævention i en periode på 4 måneder efter afslutning af systematisk kemoterapiadministration
  • Alle patienter og/eller deres forældre eller værger skal have evnen til at forstå og være villige til at underskrive et skriftligt informeret samtykke eller et samtykkedokument.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagere med regionale lymfeknuder som det eneste sygdomssted er ikke kvalificerede. Fjerntliggende knudepunkter alene er berettigede
  • Deltagere, der modtager andre undersøgelsesmidler for rhabdomyosarkom, er ikke kvalificerede
  • Deltagerne må ikke modtage yderligere medicin, der gives med det specifikke formål at behandle kræft. Alternativ medicin, herunder, men ikke begrænset til, cannabisbaserede produkter ville ikke være en grund til udelukkelse

  • Deltagere er ikke berettigede, hvis de har ukontrolleret interkurrent sygdom, herunder, men ikke begrænset til:

    • igangværende eller aktiv infektion forventes ikke at forsvinde med den nuværende antibiotikaplan
    • hjertearytmi
    • psykiatrisk sygdom/sociale situationer, der ville begrænse overholdelse af studiekrav
  • Patienter, der er gravide eller ammer, er ikke berettigede, fordi der ikke er tilgængelig information om human føtal eller teratogene toksicitet. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ serum- eller uringraviditetstest inden for 24 timer efter start af protokolbehandling.
  • Deltagere, der anses for ude af stand til at overholde sikkerhedsovervågningskravene i undersøgelsen, er ikke kvalificerede

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Arm A - Første slag
Deltagerne vil modtage 42 ugers konventionelle doser af vinorelbin, actinomycin D og cyclophosphamid
Medicin: Cyclofosfamid
IV over 60 minutter med dosering fra 220 mg til 1200 mg
Medicin: Vinorelbin
IV-skub over 6-10 minutter med dosering fra 4mg-25mg
Andre navne:
  • Navlebine
Medicin: Actinomycin D
Actinomycin D bør ikke gives sammen med stråling. Vil blive indgivet gennem IV over 3-5 minutter med dosering fra 0,025mg-0,045mg
Andre navne:
  • Cosmegen
Eksperimentel: Arm B - Andet slag - Vedligeholdelse
Deltagerne vil modtage konventionelle doser af Vincristine/Actinomycin D/Cyclophosphamid (VAC) indtil fuldstændig respons (CR) i 12-42 uger og derefter skifte til op til 2 års vinorelbin/oral cyclophoshamid
Medicin: Cyclofosfamid
IV over 60 minutter med dosering fra 220 mg til 1200 mg
Medicin: Vinorelbin
IV-skub over 6-10 minutter med dosering fra 4mg-25mg
Andre navne:
  • Navlebine
Medicin: Actinomycin D
Actinomycin D bør ikke gives sammen med stråling. Vil blive indgivet gennem IV over 3-5 minutter med dosering fra 0,025mg-0,045mg
Andre navne:
  • Cosmegen
Medicin: Vincristine
IV-skub over 1 minut med dosering fra 0,24 mg op til 1,5 mg
Medicin: Cyclophosphamid pille
Baseret på Body Surface Area (BSA) rund til nærmeste 25 mg
Eksperimentel: Arm C - Adaptiv terapi
Terapi med VAC, der starter og stopper baseret på respons, adaptiv timing af terapi, med en forlænget tid til progression snarere end et fuldstændigt remissionsmål
Medicin: Cyclofosfamid
IV over 60 minutter med dosering fra 220 mg til 1200 mg
Medicin: Actinomycin D
Actinomycin D bør ikke gives sammen med stråling. Vil blive indgivet gennem IV over 3-5 minutter med dosering fra 0,025mg-0,045mg
Andre navne:
  • Cosmegen
Medicin: Vincristine
IV-skub over 1 minut med dosering fra 0,24 mg op til 1,5 mg
Aktiv komparator: Arm - D Konventionel terapi
Deltagerne vil modtage en kombination af kemoterapi baseret på offentliggjorte forsøg. Et eksempel ville være 42 ugers VAC, men kan også omfatte irinotecan, doxorubicin, ifosfamid, etoposid.
Medicin: Cyclofosfamid
IV over 60 minutter med dosering fra 220 mg til 1200 mg
Medicin: Actinomycin D
Actinomycin D bør ikke gives sammen med stråling. Vil blive indgivet gennem IV over 3-5 minutter med dosering fra 0,025mg-0,045mg
Andre navne:
  • Cosmegen
Medicin: Vincristine
IV-skub over 1 minut med dosering fra 0,24 mg op til 1,5 mg

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
First Strike Event Gratis overlevelse
Tidsramme: Baseline til 3 år
Deltagere, der vælger den første strejkebehandling, vil få vurderet eventfri overlevelse 3 år efter påbegyndelse af behandlingen. Begivenhedsfri overlevelse er defineret som tid fra behandlingsstart til hændelse, som inkluderer (1) ethvert tilbagefald (lokalt eller regionalt eller fjernt) og (2) dødsfald på grund af en hvilken som helst årsag.
Baseline til 3 år
Second Strike Event Gratis overlevelse
Tidsramme: Baseline til 3 år
Deltagere, der vælger den anden strejke-behandling, vil få vurderet begivenhedsfri overlevelse 3 år efter påbegyndelse af behandlingen. Begivenhedsfri overlevelse er defineret som tid fra behandlingsstart til hændelse, der inkluderer (1) ethvert tilbagefald (lokalt eller regionalt eller fjernt) og (2) dødsfald på grund af en hvilken som helst årsag
Baseline til 3 år
Adaptiv terapi begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: Baseline til 3 år
Deltagere, der vælger den adaptive terapi, vil få vurderet hændelsesfri overlevelse 3 år efter påbegyndelse af behandlingen. Hændelsesfri overlevelse er defineret som tid fra behandlingsstart til hændelse, som inkluderer (1) progression, der ikke reagerer på yderligere VAC-dosering og (2) død på grund af en hvilken som helst årsag
Baseline til 3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse
Tidsramme: 5 år
Tid til hændelse endepunktet for samlet overlevelse er defineret som varigheden af ​​tiden fra diagnose til død eller sidste opfølgning, hvor hændelsen ville være død af enhver årsag
5 år
Behandlingsrelaterede bivirkninger af en bestemt grad eller højere
Tidsramme: Baseline til 5 år
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger af en vis grad eller højere og hæmatologisk/biokemisk toksicitet baseret på laboratoriemålinger vurderet af CTCAE v5.0
Baseline til 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Samarbejdspartnere

National Pediatric Cancer Foundation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jonathan Metts, MD, Moffitt Cancer Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. december 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. maj 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. maj 2020

Først opslået (Faktiske)

14. maj 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MCC-20339

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner