Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Terapia evolutiva para el rabdomiosarcoma

20 de febrero de 2024 actualizado por: H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Terapia inspirada en la evolución para el rabdomiosarcoma con fusión positiva, metastásico y recién diagnosticado

Este ensayo clínico evaluará 4 estrategias diferentes de programas de quimioterapia en participantes recién diagnosticados con rabdomiosarcoma (alveolar) positivo para fusión metastásico. El participante y su médico elegirán entre: Brazo A) una terapia de primer golpe, Brazo B) una terapia de primer golpe-segundo golpe (mantenimiento), Brazo C) una terapia de tiempo adaptativo y Brazo D) quimioterapia convencional.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

28

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • Reclutamiento
        • University of Alabama at Birmingham Comprehensive Cancer Center
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Elizabeth Alva, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Colorado
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Emily Blauel-Bocko, MD
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Reclutamiento
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Michael Scott Isakoff, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Reclutamiento
        • University of Florida
        • Contacto:
          • Ashley P Bayne
          • Número de teléfono: 352-265-0111
          • Correo electrónico: abayne@ufl.edu
        • Investigador principal:
          • Joanne P Lagmay, MD
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Reclutamiento
        • University of Miami - Sylvester Comprehensive Cancer Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Aditi Dhir, MD
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Reclutamiento
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Contacto:
          • Brittani Froug
          • Número de teléfono: 727-767-2428
          • Correo electrónico: BFroug1@jhmi.edu
        • Contacto:
          • Emily Riffle
          • Número de teléfono: 1 727-767-3987
          • Correo electrónico: ERiffle2@jhmi.edu
        • Investigador principal:
          • Jonathan Metts, MD
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Reclutamiento
        • Moffitt Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Jonathan Metts, MD
        • Contacto:
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Reclutamiento
        • Montefiore Medical Cancer Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Alice Lee, MD
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
        • Reclutamiento
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ajay Gupta, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Reclutamiento
        • University of North Carolina Lineberger Comprehensive Cancer Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Patrick Thompson, MD
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Reclutamiento
        • Carolinas Medical Center, Levine Cancer Institute
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Javier Oesterheld, MD
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Reclutamiento
        • Duke Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Lars Wagner, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Reclutamiento
        • Cleveland Clinic
        • Contacto:
          • Melissa Serna
          • Número de teléfono: 216-442-5806
          • Correo electrónico: Sernam3@ccf.org
        • Investigador principal:
          • Matteo Trucco, MD
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Reclutamiento
        • Nationwide Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Bhuvana Setty, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Reclutamiento
        • Vanderbilt - Ingram Cancer Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Scott Borinstein, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Reclutamiento
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Patrick Leavey, MD
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • MD Anderson
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jonathan Gill, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Reclutamiento
        • Primary Children's Medical Center/Utah
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Matthew Dietz, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los participantes deben tener un nuevo diagnóstico histológico de rabdomiosarcoma.
  • Los participantes deben tener FISH, PCR u otra confirmación molecular de la fusión PAX/FOXO1 según los estándares institucionales
  • Los participantes deben tener suficiente tejido (hasta 10 FFPE sin teñir) para las pruebas correlativas
  • Todos los participantes deben tener enfermedad metastásica a distancia; ya sea biopsia positiva o PET ávido extraganglionar o lesiones ganglionares distantes determinadas por el investigador como enfermedad metastásica. Los pacientes con un solo sitio metastásico a distancia que se haya extirpado antes del ingreso al estudio son elegibles
  • Sin quimioterapia sistémica previa
  • Los participantes inscritos en el Brazo B, mantenimiento, deben poder tomar ciclofosfamida oral. Nota: se permite la administración enteral de ciclofosfamida.
  • Los hombres y mujeres con potencial reproductivo no pueden participar a menos que hayan aceptado el uso de, como mínimo, dos métodos anticonceptivos durante y después del tratamiento o la abstinencia.
  • Las mujeres en edad fértil deben adherirse a la anticoncepción durante un período de 4 meses después de completar la administración sistemática de quimioterapia.
  • Los hombres sexualmente activos con mujeres en edad fértil deben adherirse a la anticoncepción durante un período de 4 meses después de completar la administración sistemática de quimioterapia.
  • Todos los pacientes y/o sus padres o tutores legales deben tener la capacidad de comprender y la voluntad de firmar un documento de consentimiento o asentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

  • Los participantes con ganglios linfáticos regionales como único sitio de la enfermedad no son elegibles. Solo los sitios nodales distantes son elegibles
  • Los participantes que estén recibiendo cualquier otro agente en investigación para el rabdomiosarcoma no son elegibles
  • Los participantes no deben recibir ningún medicamento adicional que se administre con el fin específico de tratar el cáncer. Los medicamentos alternativos, incluidos, entre otros, los productos a base de cannabis, no serían motivo de exclusión.

  • Los participantes no son elegibles si tienen enfermedades intercurrentes no controladas que incluyen, entre otras:

    • infección en curso o activa que no se espera que se resuelva con el plan antibiótico actual
    • arritmia cardiaca
    • enfermedad psiquiátrica/situaciones sociales que limitarían el cumplimiento de los requisitos del estudio
  • Las pacientes que están embarazadas o amamantando no son elegibles porque no hay información disponible sobre toxicidad fetal o teratogénica en humanos. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en suero u orina negativa dentro de las 24 horas posteriores al inicio de la terapia del protocolo.
  • Los participantes que se consideren incapaces de cumplir con los requisitos de control de seguridad del estudio no son elegibles

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Brazo A - Primer golpe
Los participantes recibirán 42 semanas de dosis convencionales de vinorelbina, actinomicina D y ciclofosfamida
Droga: Ciclofosfamida
IV durante 60 minutos con dosis que van desde 220 mg a 1200 mg
Droga: Vinorelbina
Empuje IV durante 6-10 minutos con dosis que van desde 4 mg-25 mg
Otros nombres:
  • Navelbine
Droga: Actinomicina D
La actinomicina D no debe administrarse con radiación. Se administrará por vía intravenosa durante 3 a 5 minutos con dosis que oscilan entre 0,025 mg y 0,045 mg.
Otros nombres:
  • Cosmegen
Experimental: Brazo B - Segundo disparo - Mantenimiento
Los participantes recibirán dosis convencionales de vincristina/actinomicina D/ciclofosfamida (VAC) hasta la respuesta completa (CR) durante 12 a 42 semanas y luego cambiarán a vinorelbina/ciclofosfamida oral durante un máximo de 2 años.
Droga: Ciclofosfamida
IV durante 60 minutos con dosis que van desde 220 mg a 1200 mg
Droga: Vinorelbina
Empuje IV durante 6-10 minutos con dosis que van desde 4 mg-25 mg
Otros nombres:
  • Navelbine
Droga: Actinomicina D
La actinomicina D no debe administrarse con radiación. Se administrará por vía intravenosa durante 3 a 5 minutos con dosis que oscilan entre 0,025 mg y 0,045 mg.
Otros nombres:
  • Cosmegen
Droga: Vincristina
Empuje IV durante 1 minuto con dosis que van desde 0,24 mg hasta 1,5 mg
Droga: Píldora de ciclofosfamida
Basado en el área de superficie corporal (BSA) redondeado a los 25 mg más cercanos
Experimental: Brazo C - Terapia adaptativa
Terapia con VAC que comienza y se detiene en función de la respuesta, tiempo de adaptación de la terapia, con un tiempo prolongado hasta la progresión en lugar de una meta de remisión completa
Droga: Ciclofosfamida
IV durante 60 minutos con dosis que van desde 220 mg a 1200 mg
Droga: Actinomicina D
La actinomicina D no debe administrarse con radiación. Se administrará por vía intravenosa durante 3 a 5 minutos con dosis que oscilan entre 0,025 mg y 0,045 mg.
Otros nombres:
  • Cosmegen
Droga: Vincristina
Empuje IV durante 1 minuto con dosis que van desde 0,24 mg hasta 1,5 mg
Comparador activo: Brazo - D Terapia Convencional
Los participantes recibirán una combinación de quimioterapia basada en ensayos publicados. Un ejemplo sería 42 semanas de VAC, pero también puede incluir irinotecán, doxorrubicina, ifosfamida, etopósido.
Droga: Ciclofosfamida
IV durante 60 minutos con dosis que van desde 220 mg a 1200 mg
Droga: Actinomicina D
La actinomicina D no debe administrarse con radiación. Se administrará por vía intravenosa durante 3 a 5 minutos con dosis que oscilan entre 0,025 mg y 0,045 mg.
Otros nombres:
  • Cosmegen
Droga: Vincristina
Empuje IV durante 1 minuto con dosis que van desde 0,24 mg hasta 1,5 mg

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Supervivencia libre del evento First Strike
Periodo de tiempo: Línea de base a 3 años
A los participantes que elijan el tratamiento de primer ataque se les evaluará la supervivencia libre de eventos a los 3 años después de iniciar el tratamiento. La supervivencia libre de eventos se define como el tiempo desde el inicio del tratamiento hasta el evento, que incluye (1) cualquier recurrencia (local, regional o distante) y (2) la muerte por cualquier causa.
Línea de base a 3 años
Supervivencia libre del evento Second Strike
Periodo de tiempo: Línea de base a 3 años
A los participantes que elijan el tratamiento de segundo golpe se les evaluará la supervivencia libre de eventos a los 3 años después de iniciar el tratamiento. La supervivencia libre de eventos se define como el tiempo desde el inicio del tratamiento hasta el evento que incluye (1) cualquier recurrencia (local, regional o distante) y (2) muerte por cualquier causa
Línea de base a 3 años
Supervivencia libre de eventos de terapia adaptativa
Periodo de tiempo: Línea de base a 3 años
A los participantes que elijan la terapia adaptativa se les evaluará la supervivencia libre de eventos a los 3 años después de iniciar el tratamiento. La supervivencia libre de eventos se define como el tiempo desde el inicio del tratamiento hasta el evento que incluye (1) la progresión que no responde a la dosificación adicional de VAC y (2) la muerte por cualquier causa
Línea de base a 3 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 5 años
El punto final de tiempo hasta el evento de supervivencia general se define como la duración del tiempo desde el diagnóstico hasta la muerte o el último seguimiento, donde el evento sería la muerte por cualquier causa.
5 años
Eventos adversos relacionados con el tratamiento de cierto grado o superior
Periodo de tiempo: Línea de base a 5 años
Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento de cierto grado o mayor y toxicidades hematológicas/bioquímicas según las mediciones de laboratorio evaluadas por CTCAE v5.0
Línea de base a 5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Colaboradores

National Pediatric Cancer Foundation

Investigadores

  • Investigador principal: Jonathan Metts, MD, Moffitt Cancer Center

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

27 de septiembre de 2020

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de mayo de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de mayo de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

14 de mayo de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

21 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de febrero de 2024

Última verificación

1 de febrero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MCC-20339

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Madagascar

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir