Terapia Evolutiva para Rabdomiossarcoma
24 de novembro de 2025 atualizado por: H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
Terapia inspirada na evolução para rabdomiossarcoma recém-diagnosticado, metastático e com fusão positiva
Este ensaio clínico avaliará 4 estratégias diferentes de esquemas de quimioterapia em participantes recém-diagnosticados com rabdomiossarcoma metastático de fusão positiva (alveolar).
O participante e seu médico escolherão entre: Braço A) uma terapia de primeiro ataque, Braço B) uma terapia de primeiro ataque-segundo ataque (manutenção), Braço C) uma terapia de tempo adaptativo e Braço D) quimioterapia convencional.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
12
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- University of Alabama at Birmingham Comprehensive Cancer Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital of Colorado
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami - Sylvester Comprehensive Cancer Center
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St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- Moffitt Cancer Center
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New York
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
- Roswell Park Comprehensive Cancer Center
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The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Montefiore Medical Cancer Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- University of North Carolina Lineberger Comprehensive Cancer Center
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
- Carolinas Medical Center, Levine Cancer Institute
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke Children's Hospital
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Cleveland Clinic
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt - Ingram Cancer Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- MD Anderson
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Primary Children's Medical Center/Utah
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Os participantes devem ter um novo diagnóstico histológico de rabdomiossarcoma
- Os participantes devem ter FISH, PCR ou outra confirmação molecular da fusão PAX/FOXO1 de acordo com os padrões institucionais
- Os participantes devem ter tecido suficiente (até 10 FFPE não corados) para testes correlativos
- Todos os participantes devem ter doença metastática distante; biópsia positiva ou lesões extranodais ávidas por PET ou lesões nodais distantes determinadas pelo investigador como doença metastática. Pacientes com um único local metastático distante que foi extirpado antes da entrada no estudo são elegíveis
- Sem quimioterapia sistêmica prévia
- Os participantes inscritos no Braço B, manutenção, devem poder tomar ciclofosfamida oral. Nota: a administração enteral de ciclofosfamida é permitida.
- Homens e mulheres com potencial reprodutivo não podem participar, a menos que tenham concordado com o uso de, no mínimo, dois métodos contraceptivos durante e após o tratamento ou abstinência.
- Mulheres com potencial para engravidar devem aderir à contracepção por um período de 4 meses após a conclusão da administração sistemática de quimioterapia
- Homens sexualmente ativos com mulheres em idade fértil devem aderir à contracepção por um período de 4 meses após a conclusão da administração sistemática de quimioterapia
- Todos os pacientes e/ou seus pais ou responsáveis legais devem ter a capacidade de entender e a vontade de assinar um consentimento informado por escrito ou documento de consentimento.
Critério de exclusão:
- Participantes com linfonodos regionais como o único local da doença não são elegíveis. Sites nodais distantes sozinhos são elegíveis
- Os participantes que estão recebendo qualquer outro agente experimental para rabdomiossarcoma não são elegíveis
- Os participantes não devem estar recebendo nenhum medicamento adicional administrado com o propósito específico de tratar o câncer. Medicamentos alternativos, incluindo, entre outros, produtos à base de cannabis, não seriam motivo de exclusão
Os participantes são inelegíveis se tiverem doença intercorrente não controlada, incluindo, entre outros:
- infecção contínua ou ativa não deve ser resolvida com o plano antibiótico atual
- Arritmia cardíaca
- doença psiquiátrica/situações sociais que limitariam a conformidade com os requisitos do estudo
- Pacientes grávidas ou amamentando não são elegíveis porque não há informações disponíveis sobre toxicidade fetal ou teratogênica humana. Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez de soro ou urina negativo dentro de 24 horas após o início da terapia de protocolo.
- Os participantes considerados incapazes de cumprir os requisitos de monitoramento de segurança do estudo não são elegíveis
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Braço A - Primeiro Golpe
Os participantes receberão 42 semanas de doses convencionais de vinorelbina, actinomicina D e ciclofosfamida
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IV durante 60 minutos com dosagem variando de 220mg a 1200mg
Injeção intravenosa de 6 a 10 minutos com dosagem variando de 4 mg a 25 mg
Outros nomes:
A actinomicina D não deve ser administrada com radiação.
Será administrado por via intravenosa durante 3-5 minutos com dosagem variando de 0,025 mg a 0,045 mg
Outros nomes:
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Experimental: Braço B - Segundo Golpe - Manutenção
Os participantes receberão doses convencionais de Vincristina/Actinomicina D/Ciclofosfamida (VAC) até a resposta completa (CR) por 12-42 semanas e depois mudarão para até 2 anos de vinorelbina/ciclofosfamida oral
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IV durante 60 minutos com dosagem variando de 220mg a 1200mg
Injeção intravenosa de 6 a 10 minutos com dosagem variando de 4 mg a 25 mg
Outros nomes:
A actinomicina D não deve ser administrada com radiação.
Será administrado por via intravenosa durante 3-5 minutos com dosagem variando de 0,025 mg a 0,045 mg
Outros nomes:
Empurrão IV durante 1 minuto com dosagem variando de 0,24mg até 1,5mg
Com base na área de superfície corporal (BSA) arredondada para 25 mg mais próxima
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Experimental: Braço C - Terapia Adaptativa
Terapia com VAC que inicia e para com base na resposta, tempo adaptativo da terapia, com um tempo prolongado de progressão em vez de meta de remissão completa
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IV durante 60 minutos com dosagem variando de 220mg a 1200mg
A actinomicina D não deve ser administrada com radiação.
Será administrado por via intravenosa durante 3-5 minutos com dosagem variando de 0,025 mg a 0,045 mg
Outros nomes:
Empurrão IV durante 1 minuto com dosagem variando de 0,24mg até 1,5mg
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Comparador Ativo: Braço - D Terapia Convencional
Os participantes receberão uma combinação de quimioterapia com base em estudos publicados.
Um exemplo seria 42 semanas de VAC, mas também pode incluir irinotecano, doxorrubicina, ifosfamida, etoposido.
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IV durante 60 minutos com dosagem variando de 220mg a 1200mg
A actinomicina D não deve ser administrada com radiação.
Será administrado por via intravenosa durante 3-5 minutos com dosagem variando de 0,025 mg a 0,045 mg
Outros nomes:
Empurrão IV durante 1 minuto com dosagem variando de 0,24mg até 1,5mg
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Sobrevivência livre do evento First Strike
Prazo: Linha de base até 3 anos
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Os participantes que escolherem o tratamento first strike terão a sobrevida livre de eventos avaliada 3 anos após o início do tratamento.
A sobrevida livre de eventos é definida como o tempo desde o início do tratamento até o evento que inclui (1) qualquer recorrência (local, regional ou distante) e (2) morte por qualquer causa.
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Linha de base até 3 anos
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Sobrevivência Livre do Evento Second Strike
Prazo: Linha de base até 3 anos
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Os participantes que escolherem o tratamento de segundo ataque terão a sobrevida livre de eventos avaliada em 3 anos após o início do tratamento.
A sobrevida livre de eventos é definida como o tempo desde o início do tratamento até o evento que inclui (1) qualquer recorrência (local, regional ou distante) e (2) morte por qualquer causa
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Linha de base até 3 anos
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Sobrevivência Livre de Evento de Terapia Adaptativa
Prazo: Linha de base até 3 anos
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Os participantes que escolherem a terapia adaptativa terão a sobrevida livre de eventos avaliada 3 anos após o início do tratamento.
A sobrevida livre de eventos é definida como o tempo desde o início do tratamento até o evento que inclui (1) progressão que não responde à dosagem adicional de VAC e (2) morte por qualquer causa
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Linha de base até 3 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Sobrevivência geral
Prazo: 5 anos
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O ponto final do tempo até o evento da sobrevida geral é definido como a duração do tempo desde o diagnóstico até a morte ou o último acompanhamento, em que o evento seria a morte por qualquer causa
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5 anos
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Eventos adversos relacionados ao tratamento de um certo grau ou superior
Prazo: Linha de base até 5 anos
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Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento de um determinado grau ou superior e toxicidades hematológicas/bioquímicas com base em medições laboratoriais avaliadas por CTCAE v5.0
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Linha de base até 5 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Jonathan Metts, MD, Moffitt Cancer Center
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
29 de dezembro de 2020
Conclusão Primária (Estimado)
1 de agosto de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de agosto de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de maio de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
11 de maio de 2020
Primeira postagem (Real)
14 de maio de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
26 de novembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
24 de novembro de 2025
Última verificação
1 de novembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Neoplasias
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias de Tecidos Conjuntivos e Moles
- Neoplasias, Tecido Muscular
- Miossarcoma
- Sarcoma
- Rabdomiossarcoma
- Peptídeos
- Aminoácidos, peptídeos e proteínas
- Produtos químicos orgânicos
- Compostos heterocíclicos
- Compostos heterocíclicos, 2 anel
- Compostos heterocíclicos, anel fundido
- Hidrocarbonetos
- Alcalóides
- Compostos policíclicos
- Indoles
- Mustarazas de fosforamida
- Compostos de mostarda de nitrogênio
- Compostos de mostarda
- Hidrocarbonetos, halogenados
- Fosforamidas
- Compostos organofosforos
- Alcalóides de Vinca
- Alcalóides de triptamina de secologanin
- Alcalóides indol
- Indolizidinas
- Indolizinas
- Compostos macrocíclicos
- Peptídeos, cíclicos
- Compostos heterocíclicos, 3 anel
- Vinorelbina
- Ciclofosfamida
- Vincristina
- Dactinomicina
Outros números de identificação do estudo
- MCC-20339
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
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