Evolutionäre Therapie für Rhabdomyosarkom
24. November 2025 aktualisiert von: H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
Evolutionär inspirierte Therapie für neu diagnostiziertes, metastasiertes, fusionspositives Rhabdomyosarkom
Diese klinische Studie wird 4 verschiedene Strategien von Chemotherapieplänen bei neu diagnostizierten Teilnehmern mit metastasiertem fusionspositivem (alveolärem) Rhabdomyosarkom bewerten.
Der Teilnehmer und sein Arzt wählen aus: Arm A) einer First-Strike-Therapie, Arm B) einer First-Strike-Second-Strike-Therapie (Erhaltungstherapie), Arm C) einer adaptiv zeitgesteuerten Therapie und Arm D) einer konventionellen Chemotherapie.
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Bedingungen
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
12
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
- University of Alabama at Birmingham Comprehensive Cancer Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
- Children's Hospital of Colorado
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
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Florida
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Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
- University of Florida
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Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
- University of Miami - Sylvester Comprehensive Cancer Center
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St. Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
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Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
- Moffitt Cancer Center
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New York
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Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14263
- Roswell Park Comprehensive Cancer Center
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The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
- Montefiore Medical Cancer Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
- University of North Carolina Lineberger Comprehensive Cancer Center
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Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28204
- Carolinas Medical Center, Levine Cancer Institute
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Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
- Duke Children's Hospital
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
- Cleveland Clinic
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Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
- Vanderbilt - Ingram Cancer Center
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Texas
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Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- MD Anderson
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
- Primary Children's Medical Center/Utah
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Die Teilnehmer müssen eine neue histologische Diagnose von Rhabdomyosarkom haben
- Die Teilnehmer müssen eine FISH-, PCR- oder andere molekulare Bestätigung der PAX/FOXO1-Fusion gemäß institutionellen Standards haben
- Die Teilnehmer müssen über ausreichend Gewebe (bis zu 10 ungefärbte FFPE) für korrelative Tests verfügen
- Alle Teilnehmer müssen Fernmetastasen haben; entweder Biopsie-positiv oder PET-starke extranodale oder entfernte nodale Läsionen, die vom Prüfarzt als metastatische Erkrankung bestimmt wurden. Patienten mit einer einzelnen entfernten metastasierten Stelle, die vor Studieneintritt exzidiert wurde, sind geeignet
- Keine vorherige systemische Chemotherapie
- Teilnehmer, die in Arm B, Erhaltung, eingeschrieben sind, müssen in der Lage sein, Cyclophosphamid oral einzunehmen. Hinweis: Die enterale Verabreichung von Cyclophosphamid ist zulässig.
- Gebärfähige Männer und Frauen dürfen nur teilnehmen, wenn sie der Anwendung von mindestens zwei Verhütungsmethoden während und nach der Behandlung oder Abstinenz zugestimmt haben.
- Frauen im gebärfähigen Alter sollten für einen Zeitraum von 4 Monaten nach Abschluss der systematischen Verabreichung einer Chemotherapie die Empfängnisverhütung einhalten
- Männer, die mit Frauen im gebärfähigen Alter sexuell aktiv sind, sollten für einen Zeitraum von 4 Monaten nach Abschluss der systematischen Chemotherapie-Verabreichung an der Empfängnisverhütung festhalten
- Alle Patienten und/oder ihre Eltern oder Erziehungsberechtigten müssen in der Lage sein, eine schriftliche Einverständniserklärung oder ein Zustimmungsdokument zu verstehen und bereit zu sein, diese zu unterzeichnen.
Ausschlusskriterien:
- Teilnehmer mit regionalen Lymphknoten als einzigem Krankheitsort sind nicht teilnahmeberechtigt. Nur entfernte Knotenstellen sind förderfähig
- Teilnehmer, die andere Prüfsubstanzen für Rhabdomyosarkom erhalten, sind nicht teilnahmeberechtigt
- Die Teilnehmer dürfen keine zusätzlichen Medikamente erhalten, die speziell zur Behandlung von Krebs verabreicht werden. Alternative Medikamente, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Produkte auf Cannabisbasis, wären kein Ausschlussgrund
Teilnehmer sind nicht teilnahmeberechtigt, wenn sie unkontrollierte interkurrente Krankheiten haben, einschließlich, aber nicht beschränkt auf:
- anhaltende oder aktive Infektion, von der nicht erwartet wird, dass sie mit dem aktuellen Antibiotikaplan abklingt
- Herzrythmusstörung
- psychiatrische Erkrankungen/soziale Situationen, die die Erfüllung der Studienanforderungen einschränken würden
- Schwangere oder stillende Patientinnen sind nicht geeignet, da keine Informationen über menschliche fötale oder teratogene Toxizitäten vorliegen. Frauen im gebärfähigen Alter müssen innerhalb von 24 Stunden nach Beginn der Protokolltherapie einen negativen Serum- oder Urin-Schwangerschaftstest haben.
- Teilnehmer, die als nicht in der Lage angesehen werden, die Sicherheitsüberwachungsanforderungen der Studie zu erfüllen, sind nicht teilnahmeberechtigt
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Arm A – Erstschlag
Die Teilnehmer erhalten 42 Wochen lang herkömmliche Dosen von Vinorelbin, Actinomycin D und Cyclophosphamid
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IV über 60 Minuten mit einer Dosierung von 220 mg bis 1200 mg
IV-Push über 6-10 Minuten mit einer Dosierung zwischen 4 mg und 25 mg
Andere Namen:
Actinomycin D sollte nicht mit Bestrahlung verabreicht werden.
Wird über 3-5 Minuten intravenös verabreicht, wobei die Dosierung zwischen 0,025 mg und 0,045 mg liegt
Andere Namen:
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Experimental: Arm B – Zweiter Schlag – Wartung
Die Teilnehmer erhalten konventionelle Dosen von Vincristin/Actinomycin D/Cyclophosphamid (VAC) bis zum vollständigen Ansprechen (CR) für 12-42 Wochen und wechseln dann zu bis zu 2 Jahren Vinorelbin/oralem Cyclophoshamid
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IV über 60 Minuten mit einer Dosierung von 220 mg bis 1200 mg
IV-Push über 6-10 Minuten mit einer Dosierung zwischen 4 mg und 25 mg
Andere Namen:
Actinomycin D sollte nicht mit Bestrahlung verabreicht werden.
Wird über 3-5 Minuten intravenös verabreicht, wobei die Dosierung zwischen 0,025 mg und 0,045 mg liegt
Andere Namen:
IV-Push über 1 Minute mit einer Dosierung von 0,24 mg bis 1,5 mg
Basierend auf der Körperoberfläche (BSA), aufgerundet auf die nächsten 25 mg
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Experimental: Arm C – Adaptive Therapie
Therapie mit VAC, die basierend auf dem Ansprechen beginnt und stoppt, adaptives Timing der Therapie, mit einer verlängerten Zeit bis zur Progression anstelle des Ziels einer vollständigen Remission
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IV über 60 Minuten mit einer Dosierung von 220 mg bis 1200 mg
Actinomycin D sollte nicht mit Bestrahlung verabreicht werden.
Wird über 3-5 Minuten intravenös verabreicht, wobei die Dosierung zwischen 0,025 mg und 0,045 mg liegt
Andere Namen:
IV-Push über 1 Minute mit einer Dosierung von 0,24 mg bis 1,5 mg
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Aktiver Komparator: Arm - D Konventionelle Therapie
Die Teilnehmer erhalten eine Chemotherapie-Kombination basierend auf veröffentlichten Studien.
Ein Beispiel wäre 42 Wochen VAC, kann aber auch Irinotecan, Doxorubicin, Ifosfamid, Etoposid umfassen.
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IV über 60 Minuten mit einer Dosierung von 220 mg bis 1200 mg
Actinomycin D sollte nicht mit Bestrahlung verabreicht werden.
Wird über 3-5 Minuten intravenös verabreicht, wobei die Dosierung zwischen 0,025 mg und 0,045 mg liegt
Andere Namen:
IV-Push über 1 Minute mit einer Dosierung von 0,24 mg bis 1,5 mg
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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First Strike Event Kostenloses Überleben
Zeitfenster: Grundlinie bis 3 Jahre
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Bei Teilnehmern, die sich für die First-Strike-Behandlung entscheiden, wird das ereignisfreie Überleben 3 Jahre nach Beginn der Behandlung bewertet.
Das ereignisfreie Überleben ist definiert als die Zeit vom Behandlungsbeginn bis zum Ereignis, das (1) jegliches Wiederauftreten (lokal oder regional oder entfernt) und (2) Tod jeglicher Ursache umfasst.
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Grundlinie bis 3 Jahre
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Second Strike Event Kostenloses Überleben
Zeitfenster: Grundlinie bis 3 Jahre
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Bei Teilnehmern, die sich für die zweite Schlagbehandlung entscheiden, wird das ereignisfreie Überleben 3 Jahre nach Beginn der Behandlung bewertet.
Das ereignisfreie Überleben ist definiert als die Zeit vom Behandlungsbeginn bis zum Ereignis, das (1) jegliches Wiederauftreten (lokal oder regional oder entfernt) und (2) Tod jeglicher Ursache umfasst
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Grundlinie bis 3 Jahre
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Adaptive Therapy Event Kostenloses Überleben
Zeitfenster: Grundlinie bis 3 Jahre
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Bei Teilnehmern, die sich für die adaptive Therapie entscheiden, wird das ereignisfreie Überleben 3 Jahre nach Beginn der Behandlung bewertet.
Das ereignisfreie Überleben ist definiert als die Zeit vom Behandlungsbeginn bis zum Ereignis, das (1) eine Progression, die nicht auf eine zusätzliche VAC-Dosierung anspricht, und (2) den Tod aus irgendeinem Grund umfasst
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Grundlinie bis 3 Jahre
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Gesamtüberleben
Zeitfenster: 5 Jahre
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Der Endpunkt „Zeit bis zum Ereignis“ des Gesamtüberlebens ist definiert als die Zeitdauer von der Diagnose bis zum Tod oder der letzten Nachsorge, wobei das Ereignis der Tod jeglicher Ursache wäre
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5 Jahre
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Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse eines bestimmten Grades oder höher
Zeitfenster: Basiswert bis 5 Jahre
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Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen eines bestimmten Grades oder höher und hämatologischen/biochemischen Toxizitäten, basierend auf Labormessungen, wie von CTCAE v5.0 bewertet
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Basiswert bis 5 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Jonathan Metts, MD, Moffitt Cancer Center
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
29. Dezember 2020
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. August 2026
Studienabschluss (Geschätzt)
1. August 2027
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
11. Mai 2020
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
11. Mai 2020
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
14. Mai 2020
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
26. November 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
24. November 2025
Zuletzt verifiziert
1. November 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Neubildungen
- Neubildungen nach histologischem Typ
- Neubildungen, Binde- und Weichgewebe
- Neubildungen, Muskelgewebe
- Myosarkom
- Sarkom
- Rhabdomyosarkom
- Peptide
- Aminosäuren, Peptide und Proteine
- Organische Chemikalien
- Heterocyclische Verbindungen
- Heterocyclische Verbindungen, 2-Ring
- Heterocyclische Verbindungen, Fusionsring
- Kohlenwasserstoffe
- Alkaloide
- Polycyclische Verbindungen
- Indolen
- Phosphoramid -Senf
- Stickstoffsenfverbindungen
- Senfverbindungen
- Kohlenwasserstoffe, halogeniert
- Phosphoramide
- Organophosphorverbindungen
- Vinca -Alkaloide
- Secologanin Tryptaminalkaloide
- Indolalkaloide
- Indolizidine
- Indoliziner
- Makrocyclische Verbindungen
- Peptide, zyklisch
- Heterocyclische Verbindungen, 3-Ring
- Vinorelbin
- Cyclophosphamid
- Vincristin
- Dactinomycin
Andere Studien-ID-Nummern
- MCC-20339
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Ja
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