Studie TEMOkids: Pediatrická studie fáze I pro KIMOZO, perorální suspenze temozolomidu
28. července 2025 aktualizováno: Orphelia Pharma
Studie TEMOkids: Populační farmakokinetická studie, studie přijatelnosti a bezpečnosti pro KIMOZO, pediatrickou perorální suspenzi temozolomidu
Nerandomizovaná, mezinárodní, multicentrická, otevřená, jednoramenná studie ke stanovení farmakokinetických (PK) parametrů jednorázové dávky perorální suspenze temozolomidu (KIMOZO) u pediatrické populace ve věku 1 roku a více.
Přehled studie
Detailní popis
Studie TEMOkids je mezinárodní otevřená, nerandomizovaná, prospektivní jednoramenná studie fáze 1 ke stanovení farmakokinetických (PK) parametrů jednorázové dávky perorální suspenze temozolomidu (KIMOZO) u pediatrické populace ve věku 1 roku a více.
Pacienti budou podrobeni alespoň jednomu 21 nebo 28dennímu léčebnému cyklu zahrnujícímu podávání perorální suspenze temozolomidu (KIMOZO) po dobu pěti po sobě jdoucích dnů, po kterých bude následovat 16 nebo 23denní období klidu, se stanovením PK parametrů při prvním ošetření. den.
V rámci režimu použití ze soucitu bude povoleno pět (5) dalších cyklů. Období použití ze soucitu může být prodlouženo podle uvážení zkoušejícího a po dohodě se sponzorem. Údaje o bezpečnosti a aktivitě budou shromažďovány během období následného sledování.
Studie se bude konat na několika místech po celé Evropě.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
49
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Lille, Francie, 59000
- Centre Oscar Lambret
-
Lyon, Francie, 69008
- Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
-
Marseille, Francie, 13005
- CHU Timone Enfants
-
Paris, Francie, 75005
- Institut Curie
-
Villejuif, Francie, 94800
- Gustave Roussy
-
-
-
-
-
Utrecht, Holandsko, 3584 CS
- Princess Maxima Center for Pediatric Oncology
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 13353
- Charite University Medicine Berlin
-
Heidelberg, Německo, 69120
- Hopp Children's Cancer Center Heidelberg
-
-
-
-
-
London, Spojené království, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Southampton, Spojené království, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok až 17 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pediatričtí pacienti, kteří potřebují temozolomid (všechny indikace s 5denní léčbou v 21denním nebo 28denním cyklu).
- Pacienti muži a ženy ve věku od 1 roku do méně než 18 let
- Pacienti, kteří podepsali informovaný souhlas nebo u kterých jeden z nich, oba rodiče nebo zákonný zástupce (v závislosti na místní legislativě) podepsali informovaný souhlas.
- Pacienti mající záznamy o pokrytí zdravotní pojišťovnou
- Předpokládaná délka života ≥ 3 měsíce
Přiměřená hematologická funkce:
- hemoglobin ≥ 80 g/l (podpora transfuze povolena)
- počet neutrofilů ≥ 1,0 x 10e9 buněk/l
- počet krevních destiček ≥ 100 x 10e9 buněk/l (bez transfuzní podpory)
- v případě postižení kostní dřeně: neutrofily ≥ 0,5 x 10e9 buněk/l a krevní destičky ≥75 x 10e9 buněk/l
Přiměřená funkce ledvin:
- Clearance kreatinu ≥ 60 ml/min.1,73 m² podle Schwartzova vzorce [1] nebo jeho upraveného tvaru [2]
Přiměřená funkce jater:
- bilirubin ≤ 1,5 x ULN
- AST a ALT ≤ 2,5 x ULN (AST, ALT 5 x ULN v případě jaterních metastáz)
- Lansky skóre ≥ 70 %
Kritéria vyloučení:
- Pacienti, kterým je první den současně podáván valproát sodný, protože snižuje clearance temozolomidu
- Pacienti, kterým byl temozolomid podáván během prvního cyklu léčby (naso)gastrickou sondou.
- Pacienti již byli zařazeni do studií zkoumajících temozolomid nebo jiné zkoumané nové léky.
- Žena po menarché s pozitivním těhotenským testem v krvi/moči při zařazení.
- Známá kontraindikace nebo přecitlivělost na temozolomid nebo jakoukoli chemicky blízkou látku
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Jednoruč
Temozolomide 40 mg/ml, perorální suspenze
|
Jedna předepsaná perorální dávka (rozmezí 75 až 200 mg/m2) jednou denně po dobu 5 dnů
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Populační farmakokinetický parametr: AUC24
Časové okno: V den 1 léčebného cyklu 1 (každý cyklus je 21 nebo 28 dní) se vzorky po dávce odebrané přibližně 0,15, 0,5, 1, 2,5 a 7 hodin po dávce
|
Odhaduje se populační analýzou provedenou s NONMEM (7.4)
|
V den 1 léčebného cyklu 1 (každý cyklus je 21 nebo 28 dní) se vzorky po dávce odebrané přibližně 0,15, 0,5, 1, 2,5 a 7 hodin po dávce
|
|
Populační farmakokinetický parametr: Cmax
Časové okno: V den 1 léčebného cyklu 1 (každý cyklus je 21 nebo 28 dní) se vzorky po dávce odebrané přibližně 0,15, 0,5, 1, 2,5 a 7 hodin po dávce
|
Odhaduje se populační analýzou provedenou s NONMEM (7.4)
|
V den 1 léčebného cyklu 1 (každý cyklus je 21 nebo 28 dní) se vzorky po dávce odebrané přibližně 0,15, 0,5, 1, 2,5 a 7 hodin po dávce
|
|
Populační farmakokinetický parametr: T1/2
Časové okno: V den 1 léčebného cyklu 1 (každý cyklus je 21 nebo 28 dní) se vzorky po dávce odebrané přibližně 0,15, 0,5, 1, 2,5 a 7 hodin po dávce
|
Odhaduje se populační analýzou provedenou s NONMEM (7.4)
|
V den 1 léčebného cyklu 1 (každý cyklus je 21 nebo 28 dní) se vzorky po dávce odebrané přibližně 0,15, 0,5, 1, 2,5 a 7 hodin po dávce
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Přijatelnost perorální suspenze temozolomidu: skóre
Časové okno: V 1. a 5. den léčebného cyklu 1 (každý cyklus je 21 nebo 28 dní)
|
Bodování pomocí standardizovaného nástroje hodnocení: CAST - ClinSearch Acceptability Score Test®.
Tento nástroj měří 9 pozorovacích faktorů přijatelnosti drog.
|
V 1. a 5. den léčebného cyklu 1 (každý cyklus je 21 nebo 28 dní)
|
|
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: Po dokončení studia v průměru 6 měsíců včetně období soucitného užívání
|
Nežádoucí příhody shromážděné přímo vyšetřovateli, když je pacient hospitalizován, a prostřednictvím deníku pacienta vyplněného pečovateli a lékařsky kontrolovaného vyšetřovateli, když je pacient doma
|
Po dokončení studia v průměru 6 měsíců včetně období soucitného užívání
|
|
Aktivita perorální suspenze temozolomidu
Časové okno: Na konci každého 21- nebo 28denního léčebného cyklu období užívání ze soucitu
|
Hodnocení aktivity (úplná nebo částečná odpověď, stabilní onemocnění, progrese onemocnění)
|
Na konci každého 21- nebo 28denního léčebného cyklu období užívání ze soucitu
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Samuel Abbou, MD, Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
16. března 2021
Primární dokončení (Aktuální)
15. ledna 2023
Dokončení studie (Aktuální)
3. července 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
20. října 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
29. října 2020
První zveřejněno (Aktuální)
30. října 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
31. července 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
28. července 2025
Naposledy ověřeno
1. července 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ORP-TMZ-I- b
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .