Badanie TEMOkids: Faza I badania pediatrycznego dla KIMOZO, zawiesina doustna temozolomidu
28 lipca 2025 zaktualizowane przez: Orphelia Pharma
Badanie TEMOkids: badanie farmakokinetyki populacyjnej, dopuszczalności i bezpieczeństwa stosowania temozolomidu w postaci zawiesiny doustnej u dzieci i młodzieży
Nierandomizowane, międzynarodowe, wieloośrodkowe, otwarte, jednoramienne badanie mające na celu określenie parametrów farmakokinetycznych (PK) pojedynczej dawki doustnej zawiesiny temozolomidu (KIMOZO) w populacji pediatrycznej w wieku 1 roku i starszej.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Badanie TEMOkids jest międzynarodowym, otwartym, nierandomizowanym, prospektywnym, jednoramiennym badaniem fazy 1, mającym na celu określenie parametrów farmakokinetycznych (PK) pojedynczej dawki temozolomidu w postaci zawiesiny doustnej (KIMOZO) w populacji pediatrycznej w wieku 1 roku i koniec.
Pacjenci będą poddani co najmniej jednemu 21-dniowemu lub 28-dniowemu cyklowi leczenia polegającemu na podawaniu doustnej zawiesiny temozolomidu (KIMOZO) przez pięć kolejnych dni, a następnie 16-dniowej lub 23-dniowej przerwie, z określeniem parametrów PK na pierwszym zabiegu dzień.
Pięć (5) dodatkowych cykli będzie dozwolonych w ramach programu leczenia indywidualnego. Okres współczucia może zostać przedłużony według uznania badacza i w porozumieniu ze sponsorem. Dane dotyczące bezpieczeństwa i aktywności będą gromadzone podczas współczującego okresu obserwacji.
Badanie odbędzie się w wielu miejscach w całej Europie.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
49
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Lille, Francja, 59000
- Centre Oscar Lambret
-
Lyon, Francja, 69008
- Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
-
Marseille, Francja, 13005
- CHU Timone Enfants
-
Paris, Francja, 75005
- Institut Curie
-
Villejuif, Francja, 94800
- Gustave Roussy
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
-
-
-
-
Utrecht, Holandia, 3584 CS
- Princess Maxima Center for Pediatric Oncology
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 13353
- Charite University Medicine Berlin
-
Heidelberg, Niemcy, 69120
- Hopp Children's Cancer Center Heidelberg
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Southampton, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 rok do 17 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci pediatryczni wymagający temozolomidu (wszystkie wskazania z 5-dniowym leczeniem w cyklu 21- lub 28-dniowym).
- Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku od 1 do mniej niż 18 lat
- Pacjenci, którzy podpisali świadomą zgodę lub dla których oboje rodzice lub opiekunowie prawni (w zależności od lokalnych przepisów) podpisali świadomą zgodę.
- Pacjenci posiadający dokumentację ubezpieczenia zdrowotnego
- Oczekiwana długość życia ≥ 3 miesiące
Odpowiednia funkcja hematologiczna:
- hemoglobina ≥ 80 g/l (dozwolone wspomaganie transfuzji)
- liczba neutrofili ≥ 1,0 x 10e9 komórek/l
- liczba płytek krwi ≥ 100 x 10e9 komórek/l (bez wspomagania transfuzją)
- w przypadku zajęcia szpiku: neutrofile ≥ 0,5 x 10e9 komórek/L i płytki krwi ≥75 x 10e9 komórek/L
Odpowiednia czynność nerek:
- Klirens kreatyny ≥ 60 ml/min.1,73m² według wzoru Schwartza [1] lub jego zmodyfikowanej postaci [2]
Odpowiednia czynność wątroby:
- bilirubina ≤1,5 x GGN
- AST i ALT ≤ 2,5 x GGN (AspAT, ALT 5 x GGN w przypadku przerzutów do wątroby)
- Wynik Lansky'ego ≥ 70%
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci, którym pierwszego dnia podaje się jednocześnie walproinian sodu, ponieważ zmniejsza on klirens temozolomidu
- Pacjenci z sondą (nosowo)żołądkową, której podawano temozolomid w pierwszym cyklu leczenia.
- Pacjenci już włączeni do badań dotyczących temozolomidu lub innych nowych leków eksperymentalnych.
- Samica po menarche z dodatnim wynikiem testu ciążowego z krwi/moczu w chwili włączenia.
- Znane przeciwwskazanie lub nadwrażliwość na temozolomid lub jakąkolwiek substancję chemicznie zbliżoną
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Pojedyncze ramię
Temozolomid 40 mg/ml, zawiesina doustna
|
Jedna przepisana dawka doustna (zakres od 75 do 200 mg/m2 pc.) raz dziennie przez 5 dni
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Populacja Parametr farmakokinetyczny: AUC24
Ramy czasowe: W dniu 1 cyklu leczenia 1 (każdy cykl trwa 21 lub 28 dni) z próbkami pobranymi po podaniu dawki około 0,15, 0,5, 1, 2,5 i 7 godzin po podaniu dawki
|
Oszacowane na podstawie analizy populacyjnej przeprowadzonej za pomocą NONMEM (7,4)
|
W dniu 1 cyklu leczenia 1 (każdy cykl trwa 21 lub 28 dni) z próbkami pobranymi po podaniu dawki około 0,15, 0,5, 1, 2,5 i 7 godzin po podaniu dawki
|
|
Populacja Parametr farmakokinetyczny: Cmax
Ramy czasowe: W dniu 1 cyklu leczenia 1 (każdy cykl trwa 21 lub 28 dni) z próbkami pobranymi po podaniu dawki około 0,15, 0,5, 1, 2,5 i 7 godzin po podaniu dawki
|
Oszacowane na podstawie analizy populacyjnej przeprowadzonej za pomocą NONMEM (7,4)
|
W dniu 1 cyklu leczenia 1 (każdy cykl trwa 21 lub 28 dni) z próbkami pobranymi po podaniu dawki około 0,15, 0,5, 1, 2,5 i 7 godzin po podaniu dawki
|
|
Populacja Parametr farmakokinetyczny: T1/2
Ramy czasowe: W dniu 1 cyklu leczenia 1 (każdy cykl trwa 21 lub 28 dni) z próbkami pobranymi po podaniu dawki około 0,15, 0,5, 1, 2,5 i 7 godzin po podaniu dawki
|
Oszacowane na podstawie analizy populacyjnej przeprowadzonej za pomocą NONMEM (7,4)
|
W dniu 1 cyklu leczenia 1 (każdy cykl trwa 21 lub 28 dni) z próbkami pobranymi po podaniu dawki około 0,15, 0,5, 1, 2,5 i 7 godzin po podaniu dawki
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Akceptowalność zawiesiny doustnej temozolomidu: punktacja
Ramy czasowe: W 1. i 5. dniu 1. cyklu leczenia (każdy cykl trwa 21 lub 28 dni)
|
Punktacja za pomocą standardowego narzędzia oceny: CAST - ClinSearch Acceptability Score Test®.
To narzędzie mierzy 9 obserwacyjnych czynników akceptowalności leków.
|
W 1. i 5. dniu 1. cyklu leczenia (każdy cykl trwa 21 lub 28 dni)
|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Przez ukończenie badania, średnio 6 miesięcy, wliczając w to okres współczucia
|
Zdarzenia niepożądane zbierane bezpośrednio przez badaczy, gdy pacjent jest hospitalizowany oraz poprzez dzienniczek pacjenta wypełniany przez opiekunów i kontrolowany medycznie przez badaczy, gdy pacjent jest w domu
|
Przez ukończenie badania, średnio 6 miesięcy, wliczając w to okres współczucia
|
|
Aktywność zawiesiny doustnej temozolomidu
Ramy czasowe: Pod koniec każdego 21- lub 28-dniowego cyklu leczenia w okresie współczucia
|
Ocena aktywności (całkowita lub częściowa odpowiedź, stabilizacja choroby, progresja choroby)
|
Pod koniec każdego 21- lub 28-dniowego cyklu leczenia w okresie współczucia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Samuel Abbou, MD, Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
16 marca 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
15 stycznia 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
3 lipca 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
20 października 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
29 października 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
30 października 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
31 lipca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
28 lipca 2025
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ORP-TMZ-I- b
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .