Estudio TEMOkids: un estudio pediátrico de fase I para KIMOZO, suspensión oral de temozolomida
28 de julio de 2025 actualizado por: Orphelia Pharma
Estudio TEMOkids: Estudio de farmacocinética, aceptabilidad y seguridad de la población para KIMOZO, una suspensión oral pediátrica de temozolomida
Estudio no aleatorizado, internacional, multicéntrico, abierto, de un solo grupo para determinar los parámetros farmacocinéticos (PK) de una dosis única de una suspensión oral de temozolomida (KIMOZO) en la población pediátrica de 1 año y más.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El estudio TEMOkids es un estudio internacional de fase 1, prospectivo, abierto, no aleatorizado, de un solo brazo para determinar los parámetros farmacocinéticos (PK) de una dosis única de una suspensión oral de temozolomida (KIMOZO) en la población pediátrica de 1 año de edad. y más.
Los pacientes estarán sujetos a al menos un ciclo de tratamiento de 21 o 28 días que implique la administración de una suspensión oral de temozolomida (KIMOZO) durante cinco días consecutivos seguidos de un período de descanso de 16 o 23 días, con determinación de los parámetros farmacocinéticos en el primer tratamiento. día.
Se permitirán cinco (5) ciclos adicionales bajo el régimen de uso compasivo. El período de uso compasivo podría extenderse a discreción del investigador y de acuerdo con el patrocinador. Los datos de seguridad y actividad se recopilarán durante el período de seguimiento compasivo.
El estudio se llevará a cabo en múltiples sitios repartidos por toda Europa.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
49
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 13353
- Charite University Medicine Berlin
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Heidelberg, Alemania, 69120
- Hopp Children's Cancer Center Heidelberg
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Barcelona, España, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Lille, Francia, 59000
- Centre Oscar Lambret
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Lyon, Francia, 69008
- Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
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Marseille, Francia, 13005
- CHU Timone Enfants
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Paris, Francia, 75005
- Institut Curie
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Villejuif, Francia, 94800
- Gustave Roussy
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Utrecht, Países Bajos, 3584 CS
- Princess Maxima Center for Pediatric Oncology
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año a 17 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes pediátricos que necesiten temozolomida (todas las indicaciones con tratamiento de 5 días por ciclo de 21 o 28 días).
- Pacientes masculinos y femeninos de 1 a menos de 18 años
- Pacientes que hayan firmado el consentimiento informado o para los cuales uno, ambos padres o tutor legal (según la legislación local) hayan firmado el consentimiento informado.
- Pacientes que tienen registros de cobertura por un seguro de salud
- Esperanza de vida ≥ 3 meses
Función hematológica adecuada:
- hemoglobina ≥ 80 g/L (apoyo transfusional autorizado)
- recuento de neutrófilos ≥ 1,0 x 10e9 células/L
- recuento de plaquetas ≥ 100 x 10e9 células/L (sin soporte transfusional)
- en caso de afectación de la médula ósea: neutrófilos ≥ 0,5 x 10e9 células/L y plaquetas ≥75 x 10e9 células/L
Función renal adecuada:
- Aclaramiento de creatina ≥ 60 mL/min.1,73m² según la fórmula de Schwartz [1] o su forma modificada [2]
Función hepática adecuada:
- bilirrubina ≤1,5 x LSN
- AST y ALT ≤ 2,5 x ULN (AST, ALT 5xULN en caso de metástasis hepáticas)
- Puntuación de Lansky ≥ 70%
Criterio de exclusión:
- Pacientes a los que se les administra de forma conjunta el primer día con valproato de sodio, ya que disminuye el aclaramiento de temozolomida
- Pacientes con administración de temozolomida por sonda (naso)gástrica durante el primer ciclo de tratamiento.
- Pacientes ya inscritos en estudios que investigan temozolomida u otros nuevos fármacos en investigación.
- Una mujer después de la menarquia con una prueba de embarazo en sangre/orina positiva en el momento de la inclusión.
- Contraindicación conocida o hipersensibilidad a la temozolomida o cualquier sustancia químicamente similar
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Brazo único
Temozolomida 40 mg/ml, Suspensión oral
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Una dosis oral prescrita (rango de 75 a 200 mg/m2) una vez al día durante 5 días
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Parámetro farmacocinético poblacional: AUC24
Periodo de tiempo: En el día 1 del ciclo de tratamiento 1 (cada ciclo es de 21 o 28 días) con muestras posteriores a la dosis recolectadas aproximadamente 0,15, 0,5, 1, 2,5 y 7 horas después de la dosis
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Estimado por un análisis de población realizado con NONMEM (7.4)
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En el día 1 del ciclo de tratamiento 1 (cada ciclo es de 21 o 28 días) con muestras posteriores a la dosis recolectadas aproximadamente 0,15, 0,5, 1, 2,5 y 7 horas después de la dosis
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Parámetro farmacocinético poblacional: Cmax
Periodo de tiempo: En el día 1 del ciclo de tratamiento 1 (cada ciclo es de 21 o 28 días) con muestras posteriores a la dosis recolectadas aproximadamente 0,15, 0,5, 1, 2,5 y 7 horas después de la dosis
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Estimado por un análisis de población realizado con NONMEM (7.4)
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En el día 1 del ciclo de tratamiento 1 (cada ciclo es de 21 o 28 días) con muestras posteriores a la dosis recolectadas aproximadamente 0,15, 0,5, 1, 2,5 y 7 horas después de la dosis
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Parámetro farmacocinético poblacional: T1/2
Periodo de tiempo: En el día 1 del ciclo de tratamiento 1 (cada ciclo es de 21 o 28 días) con muestras posteriores a la dosis recolectadas aproximadamente 0,15, 0,5, 1, 2,5 y 7 horas después de la dosis
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Estimado por un análisis de población realizado con NONMEM (7.4)
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En el día 1 del ciclo de tratamiento 1 (cada ciclo es de 21 o 28 días) con muestras posteriores a la dosis recolectadas aproximadamente 0,15, 0,5, 1, 2,5 y 7 horas después de la dosis
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Aceptabilidad de la suspensión oral de temozolomida: puntuación
Periodo de tiempo: En el día 1 y el día 5 del ciclo de tratamiento 1 (cada ciclo es de 21 o 28 días)
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Puntuación con una herramienta de evaluación estandarizada: CAST - ClinSearch Acceptability Score Test®.
Esta herramienta mide 9 impulsores observacionales de la aceptabilidad de los medicamentos.
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En el día 1 y el día 5 del ciclo de tratamiento 1 (cada ciclo es de 21 o 28 días)
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, un promedio de 6 meses, incluido el período de uso compasivo
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Los eventos adversos recopilados directamente por los investigadores cuando el paciente está hospitalizado y a través del diario del paciente completado por los cuidadores y controlado médicamente por los investigadores cuando el paciente está en casa.
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Hasta la finalización del estudio, un promedio de 6 meses, incluido el período de uso compasivo
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Actividad de la suspensión oral de temozolomida
Periodo de tiempo: Al final de cada ciclo de tratamiento de 21 o 28 días del período de uso compasivo
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Evaluación de la actividad (respuesta completa o parcial, enfermedad estable, progresión de la enfermedad)
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Al final de cada ciclo de tratamiento de 21 o 28 días del período de uso compasivo
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Samuel Abbou, MD, Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
16 de marzo de 2021
Finalización primaria (Actual)
15 de enero de 2023
Finalización del estudio (Actual)
3 de julio de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de octubre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de octubre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
30 de octubre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
31 de julio de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de julio de 2025
Última verificación
1 de julio de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ORP-TMZ-I- b
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .