Estudo TEMOkids: um estudo pediátrico de fase I para KIMOZO, suspensão oral de temozolomida
28 de julho de 2025 atualizado por: Orphelia Pharma
Estudo TEMOkids: um estudo de farmacocinética, aceitabilidade e segurança da população para KIMOZO, uma suspensão oral pediátrica de temozolomida
Estudo não randomizado, internacional, multicêntrico, aberto, de braço único para determinar os parâmetros farmacocinéticos (PK) de uma dose única de uma suspensão oral de temozolomida (KIMOZO) na população pediátrica com 1 ano de idade ou mais.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O estudo TEMOkids é um estudo internacional de fase 1 aberto, não randomizado, prospectivo, de braço único para determinar os parâmetros farmacocinéticos (PK) de uma dose única de uma suspensão oral de temozolomida (KIMOZO) na população pediátrica com 1 ano de idade e acabou.
Os pacientes serão submetidos a pelo menos um ciclo de tratamento de 21 ou 28 dias envolvendo a administração de uma suspensão oral de temozolomida (KIMOZO) por cinco dias consecutivos seguidos de um período de repouso de 16 ou 23 dias, com determinação dos parâmetros PK no primeiro tratamento dia.
Cinco (5) ciclos adicionais serão permitidos no regime de uso compassivo. O período de uso compassivo pode ser estendido a critério do investigador e de acordo com o patrocinador. Dados de segurança e atividade serão coletados durante o período de acompanhamento compassivo.
O estudo será realizado em vários locais espalhados pela Europa.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
49
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 13353
- Charite University Medicine Berlin
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Heidelberg, Alemanha, 69120
- Hopp Children's Cancer Center Heidelberg
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Barcelona, Espanha, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Lille, França, 59000
- Centre Oscar Lambret
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Lyon, França, 69008
- Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
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Marseille, França, 13005
- CHU Timone Enfants
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Paris, França, 75005
- Institut Curie
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Villejuif, França, 94800
- Gustave Roussy
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Utrecht, Holanda, 3584 CS
- Princess Maxima Center for Pediatric Oncology
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano a 17 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Doentes pediátricos com necessidade de temozolomida (todas as indicações com tratamento de 5 dias por ciclo de 21 ou 28 dias).
- Pacientes do sexo masculino e feminino com idade de 1 a menos de 18 anos
- Pacientes que assinaram o consentimento informado ou para os quais um, ambos os pais ou responsável legal (dependendo da legislação local) assinaram o consentimento informado.
- Pacientes com registros de cobertura por um seguro de saúde
- Expectativa de vida ≥ 3 meses
Função hematológica adequada:
- hemoglobina ≥ 80 g/L (suporte transfusional autorizado)
- contagem de neutrófilos ≥ 1,0 x 10e9 células/L
- contagem de plaquetas ≥ 100 x 10e9 células/L (sem suporte transfusional)
- em caso de envolvimento da medula óssea: neutrófilos ≥ 0,5 x 10e9 células/L e plaquetas ≥75 x 10e9 células/L
Função renal adequada:
- Depuração de creatina ≥ 60 mL/min.1,73m² de acordo com a fórmula de Schwartz [1] ou sua forma modificada [2]
Função hepática adequada:
- bilirrubina ≤1,5 x LSN
- AST e ALT ≤ 2,5 x LSN (AST, ALT 5xULN em caso de metástases hepáticas)
- Pontuação de Lansky ≥ 70%
Critério de exclusão:
- Doentes que são coadministrados no primeiro dia com valproato de sódio, uma vez que diminui a depuração da temozolomida
- Doentes com administração de temozolomida por tubo (naso)gástrico durante o primeiro ciclo de tratamento.
- Pacientes já inscritos em estudos que investigam a temozolomida ou outros novos medicamentos em investigação.
- Uma mulher pós-menarca com teste de gravidez de sangue/urina positivo na inclusão.
- Contra-indicação ou hipersensibilidade conhecida à temozolomida ou a qualquer substância quimicamente próxima
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Braço único
Temozolomida 40 mg/ml, suspensão oral
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Uma dose oral prescrita (intervalo de 75 a 200 mg/m2) uma vez ao dia por 5 dias
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Parâmetro farmacocinético da população: AUC24
Prazo: No Dia 1 do ciclo de tratamento 1 (cada ciclo é de 21 ou 28 dias) com amostras pós-dose coletadas em cerca de 0,15, 0,5, 1, 2,5 e 7 horas após a dose
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Estimado por uma análise populacional realizada com NONNEM (7,4)
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No Dia 1 do ciclo de tratamento 1 (cada ciclo é de 21 ou 28 dias) com amostras pós-dose coletadas em cerca de 0,15, 0,5, 1, 2,5 e 7 horas após a dose
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População Parâmetro farmacocinético: Cmax
Prazo: No Dia 1 do ciclo de tratamento 1 (cada ciclo é de 21 ou 28 dias) com amostras pós-dose coletadas em cerca de 0,15, 0,5, 1, 2,5 e 7 horas após a dose
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Estimado por uma análise populacional realizada com NONNEM (7,4)
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No Dia 1 do ciclo de tratamento 1 (cada ciclo é de 21 ou 28 dias) com amostras pós-dose coletadas em cerca de 0,15, 0,5, 1, 2,5 e 7 horas após a dose
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População Parâmetro farmacocinético: T1/2
Prazo: No Dia 1 do ciclo de tratamento 1 (cada ciclo é de 21 ou 28 dias) com amostras pós-dose coletadas em cerca de 0,15, 0,5, 1, 2,5 e 7 horas após a dose
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Estimado por uma análise populacional realizada com NONNEM (7,4)
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No Dia 1 do ciclo de tratamento 1 (cada ciclo é de 21 ou 28 dias) com amostras pós-dose coletadas em cerca de 0,15, 0,5, 1, 2,5 e 7 horas após a dose
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Aceitabilidade da suspensão oral de temozolomida: pontuação
Prazo: No Dia 1 e Dia 5 do ciclo de tratamento 1 (cada ciclo é de 21 ou 28 dias)
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Pontuação com uma ferramenta de avaliação padronizada: CAST - ClinSearch Acceptability Score Test®.
Esta ferramenta mede 9 drivers observacionais de aceitabilidade de drogas.
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No Dia 1 e Dia 5 do ciclo de tratamento 1 (cada ciclo é de 21 ou 28 dias)
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Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 6 meses, incluindo o período de uso compassivo
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Eventos adversos coletados diretamente pelos investigadores quando o paciente está hospitalizado e por meio do diário do paciente preenchido pelos cuidadores e medicamente controlado pelos investigadores quando o paciente está em casa
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Até a conclusão do estudo, uma média de 6 meses, incluindo o período de uso compassivo
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Atividade da suspensão oral de temozolomida
Prazo: No final de cada ciclo de tratamento de 21 ou 28 dias do período de uso compassivo
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Avaliação da atividade (resposta completa ou parcial, doença estável, progressão da doença)
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No final de cada ciclo de tratamento de 21 ou 28 dias do período de uso compassivo
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Samuel Abbou, MD, Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
16 de março de 2021
Conclusão Primária (Real)
15 de janeiro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
3 de julho de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de outubro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de outubro de 2020
Primeira postagem (Real)
30 de outubro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
31 de julho de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de julho de 2025
Última verificação
1 de julho de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ORP-TMZ-I- b
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .