Studio TEMOkids: uno studio pediatrico di fase I per KIMOZO, sospensione orale di temozolomide
28 luglio 2025 aggiornato da: Orphelia Pharma
Studio TEMOkids: uno studio di farmacocinetica, accettabilità e sicurezza di popolazione per KIMOZO, una sospensione orale pediatrica di temozolomide
Studio non randomizzato, internazionale, multicentrico, in aperto, a braccio singolo per determinare i parametri farmacocinetici (PK) di una dose singola di una sospensione orale di temozolomide (KIMOZO) nella popolazione pediatrica di età pari o superiore a 1 anno.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Lo studio TEMOkids è uno studio internazionale di fase 1 in aperto, non randomizzato, prospettico, a braccio singolo per determinare i parametri farmacocinetici (PK) di una dose singola di una sospensione orale di temozolomide (KIMOZO) nella popolazione pediatrica di età pari o superiore a 1 anno e oltre.
I pazienti saranno sottoposti ad almeno un ciclo di trattamento di 21 o 28 giorni che prevede la somministrazione di una sospensione orale di temozolomide (KIMOZO) per cinque giorni consecutivi seguiti da un periodo di riposo di 16 o 23 giorni, con determinazione dei parametri farmacocinetici al primo trattamento giorno.
Cinque (5) cicli aggiuntivi saranno consentiti in regime di uso compassionevole. Il periodo di uso compassionevole potrebbe essere esteso a discrezione dello sperimentatore e in accordo con lo sponsor. I dati sulla sicurezza e sull'attività saranno raccolti durante il periodo di follow-up compassionevole.
Lo studio si terrà in più siti sparsi in tutta Europa.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
49
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Lille, Francia, 59000
- Centre Oscar Lambret
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Lyon, Francia, 69008
- Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
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Marseille, Francia, 13005
- CHU Timone Enfants
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Paris, Francia, 75005
- Institut Curie
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Villejuif, Francia, 94800
- Gustave Roussy
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Berlin, Germania, 13353
- Charite University Medicine Berlin
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Heidelberg, Germania, 69120
- Hopp Children's Cancer Center Heidelberg
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Utrecht, Olanda, 3584 CS
- Princess Maxima Center for Pediatric Oncology
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London, Regno Unito, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Southampton, Regno Unito, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
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Barcelona, Spagna, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 anno a 17 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti pediatrici che necessitano di temozolomide (tutte le indicazioni con trattamento di 5 giorni per ciclo di 21 o 28 giorni).
- Pazienti di sesso maschile e femminile di età compresa tra 1 e meno di 18 anni
- Pazienti che hanno firmato il consenso informato o per i quali uno, entrambi i genitori o il tutore legale (a seconda della legislazione locale) hanno firmato il consenso informato.
- Pazienti con record di copertura da parte di un'assicurazione sanitaria
- Aspettativa di vita ≥ 3 mesi
Adeguata funzionalità ematologica:
- emoglobina ≥ 80 g/L (supporto trasfusionale autorizzato)
- conta dei neutrofili ≥ 1,0 x 10e9 cellule/L
- conta piastrinica ≥ 100 x 10e9 cellule/L (senza supporto trasfusionale)
- in caso di coinvolgimento del midollo osseo: neutrofili ≥ 0,5 x 10e9 cellule/L e piastrine ≥75 x 10e9 cellule/L
Funzionalità renale adeguata:
- Clearance della creatina ≥ 60 ml/min.1,73 m² secondo la formula di Schwartz [1] o la sua forma modificata [2]
Funzionalità epatica adeguata:
- bilirubina ≤1,5 x ULN
- AST e ALT ≤ 2,5 x ULN (AST, ALT 5 x ULN in caso di metastasi epatiche)
- Punteggio Lansky ≥ 70%
Criteri di esclusione:
- Pazienti co-somministrati al primo giorno con valproato di sodio poiché riduce la clearance della temozolomide
- Pazienti con somministrazione sondino (naso)gastrico di temozolomide durante il primo ciclo di trattamento.
- Pazienti già arruolati in studi che studiano temozolomide o altri nuovi farmaci sperimentali.
- Una donna dopo il menarca con un test di gravidanza sangue/urina positivo all'inclusione.
- Controindicazione nota o ipersensibilità alla temozolomide o a qualsiasi sostanza chimicamente vicina
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Braccio singolo
Temozolomide 40 mg/ml, Sospensione orale
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Una dose orale prescritta (range da 75 a 200 mg/m2) una volta al giorno per 5 giorni
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Parametro farmacocinetico della popolazione: AUC24
Lasso di tempo: Al giorno 1 del ciclo di trattamento 1 (ogni ciclo è di 21 o 28 giorni) con campioni post-dose raccolti a circa 0,15, 0,5, 1, 2,5 e 7 ore dopo la dose
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Stimato da un'analisi di popolazione eseguita con NONMEM (7.4)
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Al giorno 1 del ciclo di trattamento 1 (ogni ciclo è di 21 o 28 giorni) con campioni post-dose raccolti a circa 0,15, 0,5, 1, 2,5 e 7 ore dopo la dose
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Parametro di Phamacokinetic di popolazione: Cmax
Lasso di tempo: Al giorno 1 del ciclo di trattamento 1 (ogni ciclo è di 21 o 28 giorni) con campioni post-dose raccolti a circa 0,15, 0,5, 1, 2,5 e 7 ore dopo la dose
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Stimato da un'analisi di popolazione eseguita con NONMEM (7.4)
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Al giorno 1 del ciclo di trattamento 1 (ogni ciclo è di 21 o 28 giorni) con campioni post-dose raccolti a circa 0,15, 0,5, 1, 2,5 e 7 ore dopo la dose
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Parametro farmacocinetico della popolazione: T1/2
Lasso di tempo: Al giorno 1 del ciclo di trattamento 1 (ogni ciclo è di 21 o 28 giorni) con campioni post-dose raccolti a circa 0,15, 0,5, 1, 2,5 e 7 ore dopo la dose
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Stimato da un'analisi di popolazione eseguita con NONMEM (7.4)
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Al giorno 1 del ciclo di trattamento 1 (ogni ciclo è di 21 o 28 giorni) con campioni post-dose raccolti a circa 0,15, 0,5, 1, 2,5 e 7 ore dopo la dose
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Accettabilità della sospensione orale di temozolomide: punteggio
Lasso di tempo: Al giorno 1 e al giorno 5 del ciclo di trattamento 1 (ogni ciclo è di 21 o 28 giorni)
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Punteggio con uno strumento di valutazione standardizzato: CAST - ClinSearch Acceptability Score Test®.
Questo strumento misura 9 determinanti osservazionali dell'accettabilità del farmaco.
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Al giorno 1 e al giorno 5 del ciclo di trattamento 1 (ogni ciclo è di 21 o 28 giorni)
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Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, una media di 6 mesi compreso il periodo di uso compassionevole
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Eventi avversi raccolti direttamente dagli investigatori quando il paziente è ricoverato in ospedale e attraverso il diario del paziente compilato dagli operatori sanitari e controllato dal punto di vista medico dagli investigatori quando il paziente è a casa
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Fino al completamento dello studio, una media di 6 mesi compreso il periodo di uso compassionevole
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Attività della sospensione orale di temozolomide
Lasso di tempo: Alla fine di ogni ciclo di trattamento di 21 o 28 giorni del periodo di uso compassionevole
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Valutazione dell'attività (risposta completa o parziale, malattia stabile, progressione della malattia)
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Alla fine di ogni ciclo di trattamento di 21 o 28 giorni del periodo di uso compassionevole
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Samuel Abbou, MD, Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
16 marzo 2021
Completamento primario (Effettivo)
15 gennaio 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
3 luglio 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
20 ottobre 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
29 ottobre 2020
Primo Inserito (Effettivo)
30 ottobre 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
31 luglio 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
28 luglio 2025
Ultimo verificato
1 luglio 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ORP-TMZ-I- b
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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