TEMOkids-tutkimus: I vaiheen pediatrinen tutkimus KIMOZO:lle, temotsolomidin oraalinen suspensio
maanantai 28. heinäkuuta 2025 päivittänyt: Orphelia Pharma
TEMOkids-tutkimus: Populaatiofarmakokinetiikka, hyväksyttävyys ja turvallisuustutkimus KIMOZO:lle, temozolomidin lasten oraalisuspensiolle
Ei-satunnaistettu, kansainvälinen, monikeskus, avoin, yksihaarainen tutkimus temotsolomidin oraalisuspension (KIMOZO) kerta-annoksen farmakokineettisten (PK) parametrien määrittämiseksi 1-vuotiailla ja sitä vanhemmilla lapsiväestöllä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
TEMOkids-tutkimus on kansainvälinen avoin, ei-satunnaistettu, prospektiivinen, yhden haaran vaiheen 1 tutkimus, jossa määritetään temotsolomidin oraalisuspension (KIMOZO) kerta-annoksen farmakokineettiset (PK) parametrit 1-vuotiailla lapsilla. ja yli.
Potilaille tehdään vähintään yksi 21 tai 28 päivän hoitojakso, johon kuuluu temotsolomidi-oraalisuspension (KIMOZO) antaminen viiden peräkkäisen päivän ajan, jota seuraa 16 tai 23 päivän lepojakso ja PK-parametrit määritetään ensimmäisellä hoidolla. päivä.
Viisi (5) lisäsykliä sallitaan erityiskäytön mukaisesti. Erityiskäyttöjaksoa voidaan pidentää tutkijan harkinnan mukaan ja toimeksiantajan suostumuksella. Turvallisuus- ja aktiivisuustietoja kerätään myötätuntoisen seurantajakson aikana.
Tutkimus toteutetaan useissa paikoissa eri puolilla Eurooppaa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
49
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Utrecht, Alankomaat, 3584 CS
- Princess Maxima Center for Pediatric Oncology
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
-
-
-
-
Lille, Ranska, 59000
- Centre Oscar Lambret
-
Lyon, Ranska, 69008
- Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
-
Marseille, Ranska, 13005
- CHU Timone Enfants
-
Paris, Ranska, 75005
- Institut Curie
-
Villejuif, Ranska, 94800
- Gustave Roussy
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
- Charite University Medicine Berlin
-
Heidelberg, Saksa, 69120
- Hopp Children's Cancer Center Heidelberg
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Temotsolomidia tarvitsevat lapsipotilaat (kaikki indikaatiot 5 päivän hoidolla 21 tai 28 päivän sykliä kohti).
- Mies- ja naispotilaat 1–18-vuotiaat
- Potilaat, jotka ovat allekirjoittaneet tietoisen suostumuksen tai joiden toinen, molemmat vanhemmat tai laillinen huoltaja (paikallisesta lainsäädännöstä riippuen) on allekirjoittanut tietoisen suostumuksen.
- Potilaat, joilla on tiedot sairausvakuutuksesta
- Elinajanodote ≥ 3 kuukautta
Riittävä hematologinen toiminta:
- hemoglobiini ≥ 80 g/l (siirtotuki sallittu)
- neutrofiilien määrä ≥ 1,0 x 10e9 solua/l
- verihiutaleiden määrä ≥ 100 x 10e9 solua/l (ilman verensiirtotukea)
- jos luuydin vaikuttaa: neutrofiilit ≥ 0,5 x 10e9 solua/l ja verihiutaleet ≥ 75 x 10e9 solua/l
Riittävä munuaisten toiminta:
- Kreatiinin puhdistuma ≥ 60 ml/min.1,73 m² Schwartzin kaavan [1] tai sen muunnetun muodon [2] mukaan
Riittävä maksan toiminta:
- bilirubiini ≤ 1,5 x ULN
- ASAT ja ALT ≤ 2,5 x ULN (AST, ALT 5 x ULN maksametastaasien tapauksessa)
- Lansky-pisteet ≥ 70 %
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joille ensimmäisenä päivänä annetaan samanaikaisesti natriumvalproaattia, koska se vähentää temotsolomidin puhdistumaa
- Potilaat, joille annettiin temotsolomidia (nenä)mahaletku ensimmäisen hoitojakson aikana.
- Potilaat, jotka ovat jo ilmoittautuneet temotsolomidia tai muita uusia tutkittavia lääkkeitä koskeviin tutkimuksiin.
- Kuukautisten jälkeinen nainen, jolla on positiivinen veren/virtsan raskaustesti sisällyttämisen yhteydessä.
- Tunnettu vasta-aihe tai yliherkkyys temotsolomidille tai mille tahansa kemiallisesti läheiselle aineelle
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Yksi käsi
Temotsolomidi 40 mg/ml, oraalisuspensio
|
Yksi määrätty oraalinen annos (vaihteluväli 75-200 mg/m2) kerran päivässä 5 päivän ajan
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Populaatio Phamakokineettinen parametri: AUC24
Aikaikkuna: Hoitosyklin 1 päivänä 1 (kukin sykli on 21 tai 28 päivää) annoksen jälkeisiä näytteitä kerättäessä noin 0,15, 0,5, 1, 2,5 ja 7 tuntia annoksen jälkeen
|
Arvioitu NONMEM:llä tehdyllä populaatioanalyysillä (7.4)
|
Hoitosyklin 1 päivänä 1 (kukin sykli on 21 tai 28 päivää) annoksen jälkeisiä näytteitä kerättäessä noin 0,15, 0,5, 1, 2,5 ja 7 tuntia annoksen jälkeen
|
|
Populaatio Phamakokineettinen parametri: Cmax
Aikaikkuna: Hoitosyklin 1 päivänä 1 (kukin sykli on 21 tai 28 päivää) annoksen jälkeisiä näytteitä kerättäessä noin 0,15, 0,5, 1, 2,5 ja 7 tuntia annoksen jälkeen
|
Arvioitu NONMEM:llä tehdyllä populaatioanalyysillä (7.4)
|
Hoitosyklin 1 päivänä 1 (kukin sykli on 21 tai 28 päivää) annoksen jälkeisiä näytteitä kerättäessä noin 0,15, 0,5, 1, 2,5 ja 7 tuntia annoksen jälkeen
|
|
Populaatio Phamakokineettinen parametri: T1/2
Aikaikkuna: Hoitosyklin 1 päivänä 1 (kukin sykli on 21 tai 28 päivää) annoksen jälkeisiä näytteitä kerättäessä noin 0,15, 0,5, 1, 2,5 ja 7 tuntia annoksen jälkeen
|
Arvioitu NONMEM:llä tehdyllä populaatioanalyysillä (7.4)
|
Hoitosyklin 1 päivänä 1 (kukin sykli on 21 tai 28 päivää) annoksen jälkeisiä näytteitä kerättäessä noin 0,15, 0,5, 1, 2,5 ja 7 tuntia annoksen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Temotsolomidin oraalisuspension hyväksyttävyys: pisteet
Aikaikkuna: Hoitosyklin 1 päivänä 1 ja päivänä 5 (kukin sykli on 21 tai 28 päivää)
|
Pisteytys standardoidulla arviointityökalulla: CAST - ClinSearch Acceptability Score Test®.
Tämä työkalu mittaa yhdeksää lääkkeiden hyväksyttävyyden havainnollistavaa tekijää.
|
Hoitosyklin 1 päivänä 1 ja päivänä 5 (kukin sykli on 21 tai 28 päivää)
|
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Tutkimuksen päättymisen aikana keskimäärin 6 kuukautta, mukaan lukien käyttöjakso
|
Haittatapahtumat, jotka tutkijat keräävät suoraan, kun potilas on sairaalahoidossa, ja hoitajien täyttämän potilaspäiväkirjan kautta ja tutkijoiden lääketieteellisessä valvonnassa potilaan ollessa kotona
|
Tutkimuksen päättymisen aikana keskimäärin 6 kuukautta, mukaan lukien käyttöjakso
|
|
Temotsolomidin oraalisuspension vaikutus
Aikaikkuna: Jokaisen erityiskäyttöjakson 21 tai 28 päivän hoitojakson lopussa
|
Aktiivisuuden arviointi (täydellinen tai osittainen vaste, vakaa sairaus, taudin eteneminen)
|
Jokaisen erityiskäyttöjakson 21 tai 28 päivän hoitojakson lopussa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Samuel Abbou, MD, Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 16. maaliskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 15. tammikuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 3. heinäkuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 20. lokakuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 29. lokakuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 30. lokakuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 31. heinäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 28. heinäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. heinäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ORP-TMZ-I- b
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .