Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

BT200 u dědičných poruch krvácení

10. listopadu 2021 aktualizováno: Ulla Derhaschnig, MD, Medical University of Vienna

Fáze 2a studie vícedávkového koše bezpečnosti, snášenlivosti a farmakologické aktivity BT200 u pacientů s dědičnými poruchami krvácení

BT200 je PEGylovaný aptamer, který se váže na doménu A1 lidského von Willebrandova faktoru (VWF). V nízkých dávkách blokuje BT200 clearance antigenu VWF (VWF Ag) z oběhu a způsobuje zvýšení koncentrací jak VWF Ag, tak faktoru VIII (FVIII), ale má zanedbatelný vliv na aktivitu obou. Při vyšších dávkách blokuje BT200 clearance VWF a také inhibuje jeho aktivitu, ale stále neinhibuje aktivitu FVIII. Nízká dávka BT200 by proto mohla být potenciálně použita ke korekci deficitu VWF a/nebo FVIII u pacientů s dědičnými poruchami krvácení. Tato studie je navržena jako „basket design“ pilotní studie ke stanovení relevantní dávky a farmakologické aktivity BT200 u takových pacientů.

V této otevřené košové studii má být zahrnuto až 25 pacientů s následujícími vrozenými poruchami srážlivosti krve: Pacienti s hemofilií A, heterozygotní přenašeči hemofilie A se subnormálními hladinami FVIII; pacienti s von Willebrandovým syndromem (VWD) typu 1, "Vicenza typ" a s VWD typu 2b.

Účastníci budou dostávat BT200 subkutánně v den 0, den 4 a den 7 v prvním týdnu a poté jednou týdně po dobu celkem pěti týdnů - zpočátku v dávce 3 mg, poté v týdnu 3 individuálně po odpovědi v dávce 3 do 9 mg.

Následně jsou odebírány vzorky krve jednou týdně po dobu dalších tří týdnů (fáze vymytí).

Pacienti mohou být zařazeni do další farmakokinetické dílčí studie. Za tímto účelem se odebírají přibližně tři vzorky krve, aby se odhadl poločas substituovaného FVIII pod vlivem BT200.

Primárním cílem této studie je získat klinický důkaz mechanismu BT200 u jedné nebo více dědičných krvácivých poruch.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

26

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko, A-1090
        • Medical University of Vienna

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 66 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení: Aby byli pacienti způsobilí pro tuto studii, musí splňovat všechna následující kritéria pro zařazení:

  1. Dědičná krvácivá porucha:

    • Vrozená hemofilie A bez inhibitorů s profylaktickým léčebným režimem
    • Heterozygotní nositelé hemofilie A se subnormálními hladinami FVIII
    • VWD typ 1, typ "Vicenza".
    • VWD typ 2b
  2. Muž nebo žena, věk ≥18-70 let při screeningu
  3. Pokud je žena, musí být po menopauze nebo chirurgicky sterilizována
  4. Umět porozumět a dát informovaný souhlas
  5. Schopný spolupracovat se zkoušejícím, splnit požadavky studie a dokončit celou sekvenci procedur souvisejících s protokolem -

Kritéria vyloučení: Pacienti splňující kterékoli z následujících kritérií budou ze studie vyloučeni:

  1. Klinicky významná anamnéza nebo probíhající chronické onemocnění, které by ohrozilo bezpečnost pacienta nebo ohrozilo kvalitu údajů odvozených z jeho/její účasti v této studii
  2. Anamnéza spontánních (ne s FVIII nebo FEIBA souvisejících) žilních nebo arteriálních tromboembolických příhod
  3. Anamnéza významné lékové alergie nebo anafylaktických reakcí
  4. Zneužívání návykových látek, duševní onemocnění nebo jakýkoli důvod, který podle úsudku zkoušejícího činí nepravděpodobným, že by pacient byl schopen plně dodržovat postupy studie
  5. Užívání léků během 2 týdnů před začátkem studie, které podle úsudku zkoušejícího může nepříznivě ovlivnit pohodu pacienta nebo integritu výsledků studie
  6. Současná léčba jinými experimentálními léky nebo účast v jiné klinické studii s jakýmkoli hodnoceným lékem během 30 dnů nebo 5 poločasů eliminace (podle toho, co je delší) před zahájením léčby -

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba

Subkutánní (SC) injekce:

Dávka BT200 3 mg v den 0, den 4 a znovu v den 7 Dávka BT200 titrovaná poté mezi 3 a 9 mg ve dnech 14, 21 a 28. Předpokládá se, že úpravy dávky budou prováděny po 2 mg krocích. Dávka 9 mg bude aplikována 28. den pouze za výjimečných okolností, pokud nebudou 21. den pozorovány žádné relevantní změny farmakodynamických a bezpečnostních parametrů.
Lék: BT200
BT200 je PEGylovaný syntetický RNA oligonukleotid

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hemofilie A
Časové okno: Výchozí stav do 4 týdnů po podání
zvýšení aktivity FVIII
Výchozí stav do 4 týdnů po podání
VWD typ 1
Časové okno: Výchozí stav do 4 týdnů po podání
zvýšení aktivity FVIII
Výchozí stav do 4 týdnů po podání
VWD typ 2b
Časové okno: Výchozí stav do 4 týdnů po podání
zvýšení počtu krevních destiček a/nebo aktivity FVIII
Výchozí stav do 4 týdnů po podání

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetické (PK) Naměřená koncentrace BT200 (a odvozené PK parametry)
Časové okno: Výchozí stav do 4 týdnů po podání
Naměřená koncentrace BT200
Výchozí stav do 4 týdnů po podání
Farmakodynamika
Časové okno: Výchozí stav do 4 týdnů po podání
PFA-100
Výchozí stav do 4 týdnů po podání
Farmakodynamika
Časové okno: Výchozí stav do 4 týdnů po podání
Vícedeskový elektrodový agregometr destiček (indukovaný ristocetinem)
Výchozí stav do 4 týdnů po podání
Farmakodynamika
Časové okno: Výchozí stav do 4 týdnů po podání
Antigen VWF
Výchozí stav do 4 týdnů po podání
Farmakodynamika
Časové okno: Výchozí stav do 4 týdnů po podání
Stanovení kofaktoru VWF:ristocetin
Výchozí stav do 4 týdnů po podání
Farmakodynamika
Časové okno: Výchozí stav do 4 týdnů po podání
Činnost VWF
Výchozí stav do 4 týdnů po podání
Farmakodynamika
Časové okno: Výchozí stav do 4 týdnů po podání
VWF kolagenový vazebný test
Výchozí stav do 4 týdnů po podání
Farmakodynamika
Časové okno: Výchozí stav do 4 týdnů po podání
ELISA pro nenavázanou doménu VWF-A1
Výchozí stav do 4 týdnů po podání
Farmakodynamika
Časové okno: Výchozí stav do 4 týdnů po podání
VWF propeptid
Výchozí stav do 4 týdnů po podání
Farmakodynamika
Časové okno: Výchozí stav do 4 týdnů po podání
Fibrin D-dimer
Výchozí stav do 4 týdnů po podání
Farmakodynamika
Časové okno: Výchozí stav do 4 týdnů po podání
Protrombinový fragment (F1.2)
Výchozí stav do 4 týdnů po podání
Farmakodynamika
Časové okno: Výchozí stav do 4 týdnů po podání
Rotační trombelastometrie
Výchozí stav do 4 týdnů po podání
Farmakodynamika
Časové okno: Výchozí stav do 4 týdnů po podání
Test pevnosti sraženiny
Výchozí stav do 4 týdnů po podání
Farmakodynamika
Časové okno: Výchozí stav do 4 týdnů po podání
Kalibrovaný trombogramový test
Výchozí stav do 4 týdnů po podání

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková bezpečnost a snášenlivost BT200
Časové okno: Výchozí stav do 4 týdnů po podání
Závažné nežádoucí účinky související s lékem (AE)
Výchozí stav do 4 týdnů po podání
Celková bezpečnost a snášenlivost BT200
Časové okno: Výchozí stav do 4 týdnů po podání
Vzorce závažných nebo nezávažných nežádoucích účinků souvisejících s léčivem a/nebo klinicky relevantních laboratorních abnormalit, vitálních funkcí nebo fyzických nálezů naznačujících toxicitu BT200 pro jeden nebo více specifických cílových orgánů
Výchozí stav do 4 týdnů po podání
Celková bezpečnost a snášenlivost BT200
Časové okno: Výchozí stav do 4 týdnů po podání
Klinicky zjevné krvácení hodnocené pomocí skóre krvácení Mezinárodní mezinárodní společnosti pro trombózu a hemostázu (ISTH)
Výchozí stav do 4 týdnů po podání

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Medical University of Vienna

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Ulla Derhaschnig, MD, MU Vienna, Dept. of Clinical Pharmacology

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. prosince 2020

Primární dokončení (Aktuální)

10. září 2021

Dokončení studie (Aktuální)

10. září 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. prosince 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. prosince 2020

První zveřejněno (Aktuální)

21. prosince 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. listopadu 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. listopadu 2021

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BT200-02

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na BT200

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit