Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

BT200 w dziedzicznych zaburzeniach krwotocznych

10 listopada 2021 zaktualizowane przez: Ulla Derhaschnig, MD, Medical University of Vienna

Faza 2a wielodawkowego badania koszykowego bezpieczeństwa, tolerancji i aktywności farmakologicznej BT200 u pacjentów z dziedzicznymi zaburzeniami krzepnięcia

BT200 jest aptamerem PEGylowanym, który wiąże się z domeną A1 ludzkiego czynnika von Willebranda (VWF). W niskich dawkach BT200 blokuje klirens antygenu VWF (VWF Ag) z krążenia i powoduje wzrost stężenia zarówno VWF Ag, jak i czynnika VIII (FVIII), ale ma znikomy wpływ na aktywność któregokolwiek z nich. W wyższych dawkach BT200 blokuje klirens VWF, a także hamuje jego aktywność, ale nadal nie hamuje aktywności czynnika VIII. Dlatego niska dawka BT200 mogłaby potencjalnie być stosowana do korygowania niedoboru VWF i/lub FVIII u pacjentów z dziedzicznymi skazami krwotocznymi. Badanie to zostało zaprojektowane jako badanie pilotażowe „projektu koszyka” w celu określenia odpowiedniej dawki i aktywności farmakologicznej BT200 u takich pacjentów.

Do tego otwartego badania koszykowego należy włączyć maksymalnie 25 pacjentów z następującymi wrodzonymi zaburzeniami krzepnięcia krwi: Pacjenci z hemofilią A, heterozygotycznymi nosicielami hemofilii A z niższymi poziomami czynnika VIII; pacjentów z zespołem von Willebranda (VWD) typu 1, „typu Vicenzy” oraz z VWD typu 2b.

Uczestnicy otrzymają BT200 podskórnie w dniu 0, dniu 4 i dniu 7 w pierwszym tygodniu, a następnie raz w tygodniu łącznie przez pięć tygodni - początkowo w dawce 3 mg, następnie w tygodniu 3 indywidualnie po uzyskaniu odpowiedzi w dawce 3 do 9 mg.

Następnie próbki krwi są pobierane raz w tygodniu przez kolejne trzy tygodnie (faza wypłukiwania).

Pacjenci mogą zostać włączeni do dodatkowego badania podrzędnego dotyczącego farmakokinetyki. W tym celu pobiera się około trzech próbek krwi w celu oszacowania okresu półtrwania podstawionego FVIII pod wpływem BT200.

Głównym celem tego badania jest uzyskanie klinicznego dowodu mechanizmu działania BT200 w jednej lub kilku dziedzicznych skazach krwotocznych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

26

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Vienna, Austria, A-1090
        • Medical University of Vienna

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 66 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria włączenia: Aby kwalifikować się do tego badania, pacjenci muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria włączenia:

  1. Dziedziczna skaza krwotoczna:

    • Wrodzona hemofilia A bez inhibitorów z reżimem leczenia profilaktycznego
    • Heterozygotyczni nosiciele hemofilii A z niższymi poziomami FVIII
    • VWD typ 1, typ „Vicenza”.
    • VWD typ 2b
  2. Mężczyzna lub kobieta, wiek ≥18-70 lat w momencie badania przesiewowego
  3. Jeśli jest kobietą, musi być po menopauzie lub wysterylizowana chirurgicznie
  4. Potrafi zrozumieć i wyrazić świadomą zgodę
  5. Zdolność do współpracy z Badaczem, spełnienia wymagań badania i wykonania pełnej sekwencji procedur związanych z protokołem -

Kryteria wykluczenia: Pacjenci spełniający którekolwiek z poniższych kryteriów zostaną wykluczeni z badania:

  1. Klinicznie istotna historia medyczna lub trwająca przewlekła choroba, która mogłaby zagrozić bezpieczeństwu pacjenta lub pogorszyć jakość danych uzyskanych z jego udziału w tym badaniu
  2. Historia medyczna spontanicznych (niezwiązanych z FVIII lub FEIBA) żylnych lub tętniczych zdarzeń zakrzepowo-zatorowych
  3. Historia znaczącej alergii na lek lub reakcji anafilaktycznych
  4. Nadużywanie substancji psychoaktywnych, choroba psychiczna lub jakikolwiek inny powód, który w ocenie badacza sprawia, że ​​jest mało prawdopodobne, aby pacjent był w stanie w pełni zastosować się do procedur badania
  5. Stosowanie leków w okresie 2 tygodni przed rozpoczęciem badania, które w ocenie Badacza może niekorzystnie wpłynąć na dobro pacjenta lub rzetelność wyników badania
  6. Jednoczesne leczenie innymi lekami eksperymentalnymi lub udział w innym badaniu klinicznym z jakimkolwiek badanym lekiem w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania w fazie eliminacji (w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) przed rozpoczęciem leczenia -

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie

Wstrzyknięcie podskórne (SC):

Dawka BT200 3 mg w Dniu 0, Dniu 4 i ponownie w Dniu 7 Dawka BT200 stopniowo zwiększana w zakresie od 3 do 9 mg w Dniach 14, 21 i 28. Przewiduje się, że dostosowanie dawki będzie wykonywane w krokach co 2 mg. Dawka 9 mg zostanie zastosowana w 28. dniu wyłącznie w wyjątkowych okolicznościach, jeśli w 21. dniu nie zostaną zaobserwowane żadne istotne zmiany parametrów farmakodynamicznych i parametrów bezpieczeństwa.
Lek: BT200
BT200 to PEGylowany syntetyczny oligonukleotyd RNA

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Hemofilia A
Ramy czasowe: Linia bazowa przez 4 tygodnie po podaniu
wzrost aktywności czynnika VIII
Linia bazowa przez 4 tygodnie po podaniu
VWD typu 1
Ramy czasowe: Linia bazowa przez 4 tygodnie po podaniu
wzrost aktywności czynnika VIII
Linia bazowa przez 4 tygodnie po podaniu
VWD typ 2b
Ramy czasowe: Linia bazowa przez 4 tygodnie po podaniu
zwiększenie liczby płytek krwi i (lub) aktywności czynnika VIII
Linia bazowa przez 4 tygodnie po podaniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Farmakokinetyka (PK) Zmierzone stężenie BT200 (i pochodne parametry PK)
Ramy czasowe: Linia bazowa przez 4 tygodnie po podaniu
Zmierzone stężenie BT200
Linia bazowa przez 4 tygodnie po podaniu
Farmakodynamika
Ramy czasowe: Linia bazowa przez 4 tygodnie po podaniu
PFA-100
Linia bazowa przez 4 tygodnie po podaniu
Farmakodynamika
Ramy czasowe: Linia bazowa przez 4 tygodnie po podaniu
Agregometr płytek krwi z elektrodą wielopłytkową (indukowany rystocetyną)
Linia bazowa przez 4 tygodnie po podaniu
Farmakodynamika
Ramy czasowe: Linia bazowa przez 4 tygodnie po podaniu
Antygen VWF
Linia bazowa przez 4 tygodnie po podaniu
Farmakodynamika
Ramy czasowe: Linia bazowa przez 4 tygodnie po podaniu
Test kofaktora VWF: rystocetyna
Linia bazowa przez 4 tygodnie po podaniu
Farmakodynamika
Ramy czasowe: Linia bazowa przez 4 tygodnie po podaniu
Działalność WF
Linia bazowa przez 4 tygodnie po podaniu
Farmakodynamika
Ramy czasowe: Linia bazowa przez 4 tygodnie po podaniu
Test wiązania kolagenu VWF
Linia bazowa przez 4 tygodnie po podaniu
Farmakodynamika
Ramy czasowe: Linia bazowa przez 4 tygodnie po podaniu
ELISA dla niezwiązanej domeny VWF-A1
Linia bazowa przez 4 tygodnie po podaniu
Farmakodynamika
Ramy czasowe: Linia bazowa przez 4 tygodnie po podaniu
Propeptyd VWF
Linia bazowa przez 4 tygodnie po podaniu
Farmakodynamika
Ramy czasowe: Linia bazowa przez 4 tygodnie po podaniu
D-dimer fibryny
Linia bazowa przez 4 tygodnie po podaniu
Farmakodynamika
Ramy czasowe: Linia bazowa przez 4 tygodnie po podaniu
Fragment protrombiny (F1.2)
Linia bazowa przez 4 tygodnie po podaniu
Farmakodynamika
Ramy czasowe: Linia bazowa przez 4 tygodnie po podaniu
Trombelastometria rotacyjna
Linia bazowa przez 4 tygodnie po podaniu
Farmakodynamika
Ramy czasowe: Linia bazowa przez 4 tygodnie po podaniu
Test wytrzymałości skrzepu
Linia bazowa przez 4 tygodnie po podaniu
Farmakodynamika
Ramy czasowe: Linia bazowa przez 4 tygodnie po podaniu
Kalibrowany test trombogramu
Linia bazowa przez 4 tygodnie po podaniu

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólne bezpieczeństwo i tolerancja BT200
Ramy czasowe: Linia bazowa przez 4 tygodnie po podaniu
Poważne zdarzenia niepożądane związane z lekiem (AE)
Linia bazowa przez 4 tygodnie po podaniu
Ogólne bezpieczeństwo i tolerancja BT200
Ramy czasowe: Linia bazowa przez 4 tygodnie po podaniu
Wzory poważnych lub nieciężkich zdarzeń niepożądanych związanych z lekiem i/lub istotnych klinicznie nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych, oznakach życiowych lub objawach fizycznych sugerujących występowanie toksyczności BT200 w jednym lub kilku określonych narządach docelowych
Linia bazowa przez 4 tygodnie po podaniu
Ogólne bezpieczeństwo i tolerancja BT200
Ramy czasowe: Linia bazowa przez 4 tygodnie po podaniu
Klinicznie ewidentne krwawienie oceniane przy użyciu wskaźnika krwawienia Międzynarodowego Towarzystwa ds. Zakrzepicy i Hemostazy (ISTH)
Linia bazowa przez 4 tygodnie po podaniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Medical University of Vienna

Śledczy

  • Główny śledczy: Ulla Derhaschnig, MD, MU Vienna, Dept. of Clinical Pharmacology

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 grudnia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 września 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

10 września 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 grudnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 grudnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 grudnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 listopada 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 listopada 2021

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BT200-02

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Badania kliniczne na BT200

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Colombia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj