遺伝性出血性疾患におけるBT200

BT200 は、ヒト フォン ヴィレブランド因子 (VWF) の A1 ドメインに結合する PEG 化アプタマーです。 低用量では、BT200 は循環からの VWF 抗原 (VWF Ag) のクリアランスをブロックし、VWF Ag と第 VIII 因子 (FVIII) の両方の濃度を上昇させますが、どちらの活性にもほとんど影響を与えません。 高用量では、BT200 は VWF のクリアランスをブロックし、その活性も阻害しますが、それでも FVIII 活性は阻害しません。 したがって、低用量の BT200 は、遺伝性出血性疾患患者の VWF および/または FVIII の欠乏を修正するために使用できる可能性があります。 この研究は、そのような患者におけるBT200の関連用量と薬理活性を決定するための「バスケットデザイン」パイロット研究として設計されています。

このオープンバスケット研究では、以下の先天性血液凝固障害を有する最大 25 人の患者が含まれます。フォン・ヴィレブランド症候群 (VWD) 1型、「ビチェンツァ型」、およびVWD 2b型の患者。

参加者は、最初の週の 0 日目、4 日目、7 日目に BT200 を皮下投与し、その後、合計 5 週間、週に 1 回投与します。 9mgに。

その後、さらに 3 週間、週に 1 回血液サンプルを採取します (ウォッシュアウト段階)。

患者は、追加の薬物動態サブスタディに登録される場合があります。 この目的のために、約 3 つの血液サンプルを採取して、BT200 の影響下での置換 FVIII の半減期を推定します。

この研究の主な目的は、1 つまたは複数の遺伝性出血性疾患における BT200 のメカニズムの臨床的証拠を得ることです。