Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Multicentrická studie železité derisomaltózy u dětí 0 až

6. srpna 2026 aktualizováno: Pharmacosmos A/S

Fáze III, prospektivní, otevřená, multicentrická studie železité derisomaltózy u dětí 0 až

Bylo popsáno několik klinických studií pro železitou derisomaltózu, kde bylo prokázáno, že je dobře snášena a zlepšuje markery IDA. Všechny klinické studie s železitou derisomaltózou byly provedeny u dospělých, nicméně IDA není specifická pro dospělou populaci. Ve skutečnosti se u dětí pravděpodobně rozvine IDA kvůli jejich rychlému růstu.

Cílem této studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost intravenózní (IV) železité derisomaltózy u dětí od 0 do

Subjekty dostanou železitou derisomaltózu/isomaltosid železa 1000 (Monoferric®/Monofer®) v jednotlivých dávkách 10 mg/kg nebo 20 mg/kg s maximální dávkou 1000 mg.

24 subjektů bude součástí hodnocení PK, což znamená, že během prvního týdne po léčbě bude odebráno více vzorků krve. Vzorky krve budou použity pro analýzu množství celkového železa v krvi z léčby, která je podávána 7. den.

U jednotlivého subjektu bude trvání studie přibližně 10 týdnů (včetně 14denního screeningového období) a každý subjekt se zúčastní 6-9 návštěv. Subjektů, které budou zahrnuty do hodnocení PK, se zúčastní 8 (subjekty ve věku 6 až 6 let

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o kombinovanou studii klinické farmakologie a fáze III. Studie je prospektivní, otevřená, multicentrická studie. Děti 0 až

Celkem bude zapsáno 200 předmětů. Z toho 24 bude součástí hodnocení PK. PK-subjekty budou zahrnuty do kohort po 4 s nejstarší věkovou skupinou jako první as železitou derisomaltózou 10 mg/kg, která bude zvýšena na 20 mg/kg pro další kohortu. Tedy 12 subjektů bude léčeno dávkou 10 mg/kg a zbývajících 188 subjektů dávkou 20 mg/kg.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

200

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Pharmacosmos A/S Clinical and Non-clinical Research
  • Telefonní číslo: +4559485959
  • E-mail: info@pharmacosmos.com

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33142
        • Nábor
        • Pharmacosmos Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Předměty
  • Informovaný souhlas a souhlas dítěte, podle věku, získaný před jakoukoli činností související se studiem a ochotou se zúčastnit. LAR subjektu musí podepsat a uvést datum ICF (podle místních požadavků). Dítě musí podepsat a uvést datum CAF nebo poskytnout ústní souhlas, pokud to vyžadují místní požadavky
  • IDA způsobená různými etiologiemi, jako je gastrointestinální onemocnění, NDD-CKD nebo jiné stavy vedoucí k IDA
  • Koncentrace Hb nižší než 5. percentil pro referenční rozmezí specifické pro věk a pohlaví (příloha B)

  • Subjekty s NDD-CKD (a) nebo osoby, které netolerují nebo nereagují na perorální železo (b):

    a) Subjekty s NDD-CKD:

  • TSAT ≤ 35 % nebo s-feritin
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR)

  • Pokud na ESA, příjem stabilního režimu ESA definovaného jako úprava dávky ne více než

    ± 20 % po dobu ≥ 8 týdnů před screeningem

    b) Subjekty s dokumentovanou anamnézou intolerance nebo nereagování na perorální terapii železem po dobu alespoň jednoho měsíce před zařazením do studie.

  • TSAT ≤ 20 % nebo s-feritin

Kritéria vyloučení:

  • Anémie způsobená jinými faktory než IDA podle úsudku vyšetřovatele
  • S-feritin >600 ng/ml
  • Hb ≤ 5,0 g/dl
  • Přetížení železem nebo poruchy ve využití železa (např. hemochromatóza a hemosideróza)
  • ALAT a/nebo AST > 2násobek horní hranice normálu (např. dekompenzovaná jaterní cirhóza nebo aktivní hepatitida)
  • Těhotné nebo kojící ženy. Aby se zabránilo otěhotnění, musí ženy ve fertilním věku používat vhodnou antikoncepci (např. nitroděložní tělíska, hormonální antikoncepce nebo dvoubariérová metoda) nebo abstinovat během celého zkušebního období a 7 dní po poslední dávce. Plodný potenciál se týká všech žen ve věku ≥ 12 let nebo
  • Předchozí závažné reakce z přecitlivělosti na jakékoli IV sloučeniny železa včetně železité derisomaltózy
  • Do 30 dnů před screeningem jsem obdržel testovaný lék
  • Léčba IV železem během 10 dnů před screeningem
  • Léčba krevní transfuzí, radioterapií, chemoterapií nebo jinými léky, které potlačují kostní dřeň, a léky, které mají anémii jako vedlejší účinek do 30 dnů před screeningem
  • Plánovaná elektivní operace (nebo plánovaná operace během zkušebního období), kde se očekává významná ztráta krve během posledních 30 dnů před screeningem
  • Jakákoli nevirová infekce (nevirová infekce, která byla plně léčena před přijetím základní návštěvy)
  • Jakékoli jiné laboratorní abnormality, zdravotní stav nebo psychiatrické poruchy, které podle názoru zkoušejícího ohrozí zvládání onemocnění subjektu nebo mohou vést k tomu, že subjekt nebude schopen splnit požadavky studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ferric Derisomaltóza

Všichni jedinci (celkem 200) budou léčeni Ferric Derisomaltózou. 12 subjektů (polovina z 24 subjektů účastnících se PK části studie) bude léčeno dávkou 10 mg/kg, zatímco zbývající subjekty budou léčeny dávkou 20 mg/kg.

.
Lék: Ferric Derisomaltóza
Všichni jedinci budou léčeni železitou derisomaltózou 20 mg/kg při vstupní návštěvě kromě 12 subjektů zařazených do PK-skupiny, kteří budou léčeni 10 mg/kg
Ostatní jména:
  • Monofer®, Monoferric®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt subjektů se zvýšením Hb ≥1 g/dl (NDD-CKD) nebo 2 g/dl (netolerující nebo nereagující na perorální železo). Měření krevním vzorkem.
Časové okno: Od výchozího stavu kdykoli od týdne 1 do týdne 8
Hb (g/dl), měření analýzou krevních vzorků
Od výchozího stavu kdykoli od týdne 1 do týdne 8

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas ke zvýšení Hb ≥ 1 g/dl (NDD-CKD) nebo 2 g/dl (netolerantní nebo nereagující na perorální železo). Měření krevním vzorkem.
Časové okno: Od výchozího stavu kdykoli od týdne 1 do týdne 8
Hb (g/dl), měření analýzou krevních vzorků
Od výchozího stavu kdykoli od týdne 1 do týdne 8
Výskyt jedinců, kteří dosáhli sérového (s-) feritinu ≥100 ng/ml. Měření krevním vzorkem.
Časové okno: V týdnech 1, 2, 4 a 8
s-feritin (ng/ml), měření analýzou krevních vzorků
V týdnech 1, 2, 4 a 8
Výskyt subjektů, které dosáhnou TSAT ≥35 % (NDD-CKD) nebo ≥20 % (netolerují nebo nereagují na perorální železo). Měření krevním vzorkem.
Časové okno: V týdnech 1, 2, 4 a 8
TSAT (%), měření analýzou krevních vzorků
V týdnech 1, 2, 4 a 8
Celkové PK parametry železa: AUC0-∞
Časové okno: Od základní linie do dne 7
Celkové železo (µg/dl), měření analýzou krevního vzorku
Od základní linie do dne 7
PK parametry celkového železa: AUC0-t
Časové okno: Od základní linie do dne 7
Celkové železo (ug/dl), měření analýzou krevního vzorku
Od základní linie do dne 7
Celkové parametry PK železa: Cmax
Časové okno: Od základní linie do dne 7
Celkové železo (µg/dl), měření analýzou krevního vzorku
Od základní linie do dne 7
Celkové parametry PK železa: Tmax
Časové okno: Od základní linie do dne 7
Celkové železo (µg/dl), měření analýzou krevního vzorku
Od základní linie do dne 7
Celkové parametry PK železa: Ke
Časové okno: Od základní linie do dne 7
Celkové železo (µg/dl), měření analýzou krevního vzorku
Od základní linie do dne 7
Celkové parametry PK železa: T½
Časové okno: Od základní linie do dne 7
Celkové železo (µg/dl), měření analýzou krevního vzorku
Od základní linie do dne 7
Celkové parametry PK železa: CL
Časové okno: Od základní linie do dne 7
Celkové železo (µg/dl), měření analýzou krevního vzorku
Od základní linie do dne 7
Celkové parametry PK železa: Vd
Časové okno: Od základní linie do dne 7
Celkové železo (µg/dl), měření analýzou krevního vzorku
Od základní linie do dne 7
Typ a výskyt AE
Časové okno: Od základního stavu do týdne 8
Jakýkoli AE
Od základního stavu do týdne 8
Závažná nebo závažná hypersenzitivní reakce
Časové okno: Od ošetření (základní linie) do 24 hodin
Jakákoli závažná nebo závažná hypersenzitivní reakce
Od ošetření (základní linie) do 24 hodin

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pharmacosmos A/S

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. listopadu 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. dubna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. dubna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. listopadu 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. prosince 2021

První zveřejněno (Aktuální)

5. ledna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • P-Monofer-PED-01
  • U1111-1266-9073 (Identifikátor registru: WHO)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit