Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Multisenterforsøk med jern-derisomaltose hos barn 0 til

12. mars 2024 oppdatert av: Pharmacosmos A/S

En fase III, prospektiv, åpen, multisenterforsøk med ferri-derisomaltose hos barn 0 til

Flere kliniske studier er rapportert for ferri-derisomaltose hvor det har vist seg å tolereres godt og forbedre markører for IDA. Alle kliniske studier med ferri-derisomaltose er utført hos voksne, men IDA er ikke spesifikk for den voksne befolkningen. Faktisk vil barn sannsynligvis utvikle IDA på grunn av deres raske vekst.

Målet med denne studien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til intravenøs (IV) ferri-derisomaltose hos barn 0 til

Forsøkspersonene vil få ferri-derisomaltose/jernisomaltosid 1000 (Monoferric®/Monofer®), i enkeltdoser på 10 mg/kg eller 20 mg/kg med en maksimal dose på 1000 mg.

24 forsøkspersoner vil være en del av en PK-vurdering, noe som betyr at flere blodprøver vil bli tatt i løpet av den første uken etter behandling. Blodprøvene skal brukes til analyse av total jernmengde i blodet fra behandling gis til dag 7.

For det enkelte forsøksperson vil varigheten av utprøvingen være ca. 10 uker (inkludert en 14-dagers screeningperiode) og hvert forsøksperson vil delta på 6-9 besøk. Emner som vil bli inkludert i PK-vurderingene vil delta 8 (emner i alderen 6 til

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en kombinert klinisk farmakologi og fase III studie. Studien er en prospektiv, åpen, multisenterstudie. Barn 0 til

Totalt 200 fag vil bli påmeldt. Av disse vil 24 være en del av PK-vurderingen. PK-personer vil inngå i kohorter på 4 med den eldste aldersgruppen som den første og med ferri derisomaltose 10 mg/kg for å økes til 20 mg/kg for neste kohort. Dermed vil 12 forsøkspersoner bli behandlet med 10 mg/kg og de resterende 188 forsøkspersonene med 20 mg/kg.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

200

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Pharmacosmos A/S Clinical and Non-clinical Research
  • Telefonnummer: +4559485959
  • E-post: info@pharmacosmos.com

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33142
        • Rekruttering
        • Pharmacosmos Investigational Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Emner
  • Informert samtykke og samtykke fra barn, avhengig av alder, innhentet før prøverelaterte aktiviteter og vilje til å delta. LAR av forsøkspersonen må signere og datere ICF (i henhold til lokale krav). Barnet må signere og datere CAF eller gi muntlig samtykke, om nødvendig i henhold til lokale krav
  • IDA forårsaket av forskjellige etiologier som gastrointestinal sykdom, NDD-CKD eller andre tilstander som fører til IDA
  • Hb-konsentrasjon mindre enn 5. persentil for alders- og kjønnsspesifikt referanseområde (vedlegg B)

  • Personer med NDD-CKD (a) eller som er intolerante eller ikke reagerer på oralt jern (b):

    a) Emner med NDD-CKD:

  • TSAT ≤35 % eller s-ferritin
  • Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR)

  • Hvis på ESA, mottar stabil ESA-regime definert som dosejusteringer ikke mer enn

    ± 20 % i ≥8 uker før screening

    b) Personer med dokumentert historie med intoleranse eller manglende respons på oral jernbehandling i minst én måned før påmelding til prøve.

  • TSAT ≤20 % eller s-ferritin

Ekskluderingskriterier:

  • Anemi forårsaket av andre faktorer enn IDA ifølge Investigators vurdering
  • S-ferritin >600 ng/ml
  • Hb ≤5,0 g/dL
  • Overbelastning av jern eller forstyrrelser i utnyttelsen av jern (f.eks. hemokromatose og hemosiderose)
  • ALAT og/eller ASAT >2 ganger øvre normalgrense (f.eks. dekompensert levercirrhose eller aktiv hepatitt)
  • Gravide eller ammende kvinnelige emner. For å unngå graviditet må kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder bruke tilstrekkelig prevensjon (f. intrauterine enheter, hormonelle prevensjonsmidler eller dobbel barrieremetode) eller være avholdende under hele prøveperioden og 7 dager etter siste dosering. Fertilitet refererer til alle kvinnelige forsøkspersoner ≥12 år eller
  • Tidligere alvorlige overfølsomhetsreaksjoner mot eventuelle IV-jernforbindelser inkludert ferri-derisomaltose
  • Fikk et undersøkelsesmiddel innen 30 dager før screening
  • Behandling med IV jern innen 10 dager før screening
  • Behandling med blodoverføring, strålebehandling, kjemoterapi eller andre legemidler som undertrykker benmargen, og legemidler som har anemi som bivirkning innen 30 dager før screening
  • Planlagt elektiv kirurgi (eller planlagt kirurgi i løpet av prøveperioden) der betydelig blodtap forventes i løpet av de siste 30 dagene før screening
  • Enhver ikke-viral infeksjon (ikke-viral infeksjon som er fullstendig behandlet før baseline-besøket er akseptert)
  • Enhver annen laboratorieavvik, medisinsk tilstand eller psykiatriske lidelser som, etter etterforskerens oppfatning, vil sette forsøkspersonens sykdomsbehandling i fare eller kan føre til at forsøkspersonen ikke er i stand til å overholde prøvekravene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Jernsyre derisomaltose

Alle forsøkspersoner (totalt 200) vil bli behandlet med Ferric Derisomaltose. 12 forsøkspersoner (halvparten av de 24 forsøkspersonene som deltar i PK-delen av studien) vil bli behandlet med 10 mg/kg mens de resterende forsøkspersonene vil bli behandlet med 20 mg/kg.

.
Legemiddel: Jernsyre derisomaltose
Alle forsøkspersoner vil bli behandlet med Ferric derisomaltose 20 mg/kg ved baseline-besøk, bortsett fra 12 individer inkludert i PK-gruppen, som vil bli behandlet med 10 mg/kg
Andre navn:
  • Monofer®, Monoferric®

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av personer med en Hb-økning på ≥1 g/dL (NDD-CKD) eller 2 g/dL (intolerante eller ikke reagerer på oralt jern). Måling med blodprøve.
Tidsramme: Fra baseline når som helst fra uke 1 til uke 8
Hb (g/dL), måling ved blodprøveanalyse
Fra baseline når som helst fra uke 1 til uke 8

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid for å øke Hb ≥1 g/dL (NDD-CKD) eller 2 g/dL (intolerant eller reagerer ikke på oralt jern). Måling med blodprøve.
Tidsramme: Fra baseline når som helst fra uke 1 til uke 8
Hb (g/dL), måling ved blodprøveanalyse
Fra baseline når som helst fra uke 1 til uke 8
Forekomst av forsøkspersoner som oppnår et serum (s-) ferritin på ≥100 ng/ml. Måling med blodprøve.
Tidsramme: I uke 1, 2, 4 og 8
s-ferritin (ng/mL), måling ved blodprøveanalyse
I uke 1, 2, 4 og 8
Forekomst av forsøkspersoner som oppnår en TSAT på ≥35 % (NDD-CKD) eller ≥20 % (intolerante eller ikke reagerer på oralt jern). Måling med blodprøve.
Tidsramme: I uke 1, 2, 4 og 8
TSAT (%), måling ved blodprøveanalyse
I uke 1, 2, 4 og 8
Totale jern-PK-parametere: AUC0-∞
Tidsramme: Fra baseline til dag 7
Totalt jern (µg/dL), måling ved blodprøveanalyse
Fra baseline til dag 7
Totale jern-PK-parametere: AUC0-t
Tidsramme: Fra baseline til dag 7
Totalt jern (µg/dL), måling ved blodprøveanalyse
Fra baseline til dag 7
Totale jern-PK-parametere: Cmax
Tidsramme: Fra baseline til dag 7
Totalt jern (µg/dL), måling ved blodprøveanalyse
Fra baseline til dag 7
Totale jern-PK-parametere: Tmax
Tidsramme: Fra baseline til dag 7
Totalt jern (µg/dL), måling ved blodprøveanalyse
Fra baseline til dag 7
Totale jern-PK-parametere: Ke
Tidsramme: Fra baseline til dag 7
Totalt jern (µg/dL), måling ved blodprøveanalyse
Fra baseline til dag 7
Totale jern-PK-parametere: T½
Tidsramme: Fra baseline til dag 7
Totalt jern (µg/dL), måling ved blodprøveanalyse
Fra baseline til dag 7
Totale jern-PK-parametere: CL
Tidsramme: Fra baseline til dag 7
Totalt jern (µg/dL), måling ved blodprøveanalyse
Fra baseline til dag 7
Totale jern-PK-parametere: Vd
Tidsramme: Fra baseline til dag 7
Totalt jern (µg/dL), måling ved blodprøveanalyse
Fra baseline til dag 7
Type og forekomst av AE
Tidsramme: Fra baseline til uke 8
Enhver AE
Fra baseline til uke 8
Alvorlig eller alvorlig overfølsomhetsreaksjon
Tidsramme: Fra behandling (Baseline) til 24 timer
Enhver alvorlig eller alvorlig overfølsomhetsreaksjon
Fra behandling (Baseline) til 24 timer

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pharmacosmos A/S

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. november 2022

Primær fullføring (Antatt)

30. april 2024

Studiet fullført (Antatt)

30. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. november 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. desember 2021

Først lagt ut (Faktiske)

5. januar 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. mars 2024

Sist bekreftet

1. oktober 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • P-Monofer-PED-01
  • U1111-1266-9073 (Registeridentifikator: WHO)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Jernsyre derisomaltose

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Moldova

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere