Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wieloośrodkowe badanie derisomaltozy żelazowej u dzieci w wieku od 0 do

12 marca 2024 zaktualizowane przez: Pharmacosmos A/S

Faza III, prospektywne, otwarte, wieloośrodkowe badanie derisomaltozy żelazowej u dzieci w wieku od 0 do

Zgłoszono kilka badań klinicznych dotyczących derisomaltozy żelazowej, w których wykazano, że jest ona dobrze tolerowana i poprawia markery IDA. Wszystkie badania kliniczne derisomaltozy żelazowej przeprowadzono u dorosłych, jednak IDA nie jest specyficzna dla populacji dorosłych. W rzeczywistości dzieci prawdopodobnie rozwiną IDA ze względu na ich szybki wzrost.

Celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa dożylnej (IV) derisomaltozy żelazowej u dzieci w wieku od 0 do

Osobnicy otrzymają derisomaltozę żelazową/izomaltozyd żelaza 1000 (Monoferric®/Monofer®), w pojedynczych dawkach 10 mg/kg lub 20 mg/kg z maksymalną dawką 1000 mg.

24 pacjentów zostanie poddanych ocenie farmakokinetycznej, co oznacza, że ​​w ciągu pierwszego tygodnia po leczeniu zostanie pobranych więcej próbek krwi. Próbki krwi zostaną wykorzystane do analizy ilości żelaza całkowitego we krwi z leczenia podanego do dnia 7.

W przypadku pojedynczego pacjenta czas trwania badania wyniesie około 10 tygodni (w tym 14-dniowy okres przesiewowy), a każdy uczestnik weźmie udział w 6-9 wizytach. Osoby, które zostaną uwzględnione w ocenie PK, wezmą udział w 8 (osobach w wieku od 6 do 10 lat).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to połączenie farmakologii klinicznej i badania III fazy. Badanie jest prospektywne, otwarte, wieloośrodkowe. Dzieci od 0 do

W sumie zapisanych zostanie 200 przedmiotów. Spośród nich 24 będą częścią oceny PK. Pacjenci z PK zostaną włączeni do kohort 4-osobowych z najstarszą grupą wiekową jako pierwszą iz 10 mg/kg derisomaltozy żelazowej, które zostanie zwiększone do 20 mg/kg dla następnej kohorty. Tak więc 12 osobników będzie leczonych dawką 10 mg/kg, a pozostałych 188 osobników dawką 20 mg/kg.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

200

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Pharmacosmos A/S Clinical and Non-clinical Research
  • Numer telefonu: +4559485959
  • E-mail: info@pharmacosmos.com

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33142
        • Rekrutacyjny
        • Pharmacosmos Investigational Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Przedmioty
  • Świadoma zgoda i zgoda dziecka, odpowiednio do wieku, uzyskane przed jakimikolwiek czynnościami związanymi z badaniem i chęć udziału. LAR podmiotu musi podpisać i opatrzyć datą ICF (zgodnie z lokalnymi wymogami). Dziecko musi podpisać i opatrzyć datą CAF lub przedstawić ustną zgodę, jeśli jest to wymagane zgodnie z lokalnymi wymogami
  • IDA spowodowane różnymi etiologiami, takimi jak choroba przewodu pokarmowego, NDD-CKD lub inne stany prowadzące do IDA
  • Stężenie Hb poniżej 5. percentyla dla przedziału referencyjnego dla wieku i płci (Załącznik B)

  • Pacjenci z NDD-CKD (a) lub nietolerujący lub niereagujący na doustne żelazo (b):

    a) Pacjenci z NDD-CKD:

  • TSAT ≤35% lub s-ferrytyna
  • Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR)

  • Jeśli na ESA, stabilny schemat ESA zdefiniowany jako dostosowanie dawki nie więcej niż

    ± 20% przez ≥8 tygodni przed badaniem przesiewowym

    b) Pacjenci z udokumentowaną historią nietolerancji lub braku reakcji na doustną terapię żelazem przez co najmniej jeden miesiąc przed włączeniem do badania.

  • TSAT ≤20% lub s-ferrytyna

Kryteria wyłączenia:

  • Niedokrwistość spowodowana czynnikami innymi niż IDA w ocenie Badacza
  • S-ferrytyna >600 ng/ml
  • Hb ≤5,0 g/dl
  • Przeładowanie żelazem lub zaburzenia w wykorzystaniu żelaza (np. hemochromatoza i hemosyderoza)
  • ALAT i/lub ASAT >2 razy górna granica normy (np. niewyrównana marskość wątroby lub czynne zapalenie wątroby)
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią. W celu uniknięcia ciąży kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować odpowiednią antykoncepcję (np. wkładki wewnątrzmaciczne, hormonalne środki antykoncepcyjne lub metoda podwójnej bariery) lub zachować abstynencję przez cały okres badania i 7 dni po przyjęciu ostatniej dawki. Zdolność do zajścia w ciążę odnosi się do wszystkich kobiet w wieku ≥12 lat lub
  • Wcześniejsze ciężkie reakcje nadwrażliwości na jakiekolwiek związki żelaza podawane dożylnie, w tym derisomaltozę żelazową
  • Otrzymał badany lek w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
  • Leczenie żelazem dożylnym w ciągu 10 dni przed badaniem przesiewowym
  • Leczenie transfuzją krwi, radioterapią, chemioterapią lub innymi lekami hamującymi czynność szpiku kostnego oraz lekami, których skutkiem ubocznym jest niedokrwistość w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
  • Planowana planowana operacja (lub planowana operacja w okresie próbnym), w przypadku której spodziewana jest znaczna utrata krwi w ciągu ostatnich 30 dni przed badaniem przesiewowym
  • Jakakolwiek infekcja niewirusowa (infekcja niewirusowa, która została w pełni wyleczona przed zaakceptowaniem wizyty wyjściowej)
  • Wszelkie inne nieprawidłowości laboratoryjne, stan medyczny lub zaburzenia psychiczne, które w opinii Badacza będą stanowić zagrożenie dla leczenia choroby uczestnika lub mogą spowodować, że uczestnik nie będzie w stanie spełnić wymagań badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Derisomaltoza żelazowa

Wszyscy pacjenci (w sumie 200) będą leczeni derisomaltozą żelazową. 12 uczestników (połowa z 24 pacjentów biorących udział w części PK badania) otrzyma dawkę 10 mg/kg, podczas gdy pozostali uczestnicy otrzymają dawkę 20 mg/kg.

.
Lek: Derisomaltoza żelazowa
Wszyscy pacjenci będą leczeni derisomaltozą żelazową w dawce 20 mg/kg podczas wizyty początkowej, z wyjątkiem 12 pacjentów włączonych do grupy PK, którzy będą leczeni dawką 10 mg/kg
Inne nazwy:
  • Monofer®, Monoferric®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania pacjentów ze wzrostem Hb o ≥1 g/dl (NDD-CKD) lub 2 g/dl (nietolerancja lub brak reakcji na żelazo podawane doustnie). Pomiar za pomocą próbki krwi.
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w dowolnym momencie od tygodnia 1 do tygodnia 8
Hb (g/dl), pomiar za pomocą analizy próbki krwi
Od punktu początkowego w dowolnym momencie od tygodnia 1 do tygodnia 8

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do zwiększenia Hb ≥1 g/dl (NDD-CKD) lub 2 g/dl (nietolerancja lub brak reakcji na żelazo podawane doustnie). Pomiar za pomocą próbki krwi.
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w dowolnym momencie od tygodnia 1 do tygodnia 8
Hb (g/dl), pomiar za pomocą analizy próbki krwi
Od punktu początkowego w dowolnym momencie od tygodnia 1 do tygodnia 8
Częstość występowania pacjentów, u których stężenie (s-)ferrytyny w surowicy wynosi ≥100 ng/ml. Pomiar za pomocą próbki krwi.
Ramy czasowe: W 1, 2, 4 i 8 tygodniu
s-ferrytyna (ng/ml), pomiar za pomocą analizy próbki krwi
W 1, 2, 4 i 8 tygodniu
Częstość występowania pacjentów, którzy osiągnęli TSAT ≥35% (NDD-CKD) lub ≥20% (nietolerancja lub brak reakcji na żelazo podawane doustnie). Pomiar za pomocą próbki krwi.
Ramy czasowe: W 1, 2, 4 i 8 tygodniu
TSAT (%), pomiar za pomocą analizy próbki krwi
W 1, 2, 4 i 8 tygodniu
Parametry PK całkowitego żelaza: AUC0-∞
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do dnia 7
Żelazo całkowite (µg/dL), pomiar za pomocą analizy próbki krwi
Od linii podstawowej do dnia 7
Parametry PK całkowitego żelaza: AUC0-t
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do dnia 7
Żelazo całkowite (µg/dL), pomiar za pomocą analizy próbki krwi
Od linii podstawowej do dnia 7
Parametry PK żelaza całkowitego: Cmax
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do dnia 7
Żelazo całkowite (µg/dL), pomiar za pomocą analizy próbki krwi
Od linii podstawowej do dnia 7
Parametry PK żelaza całkowitego: Tmax
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do dnia 7
Żelazo całkowite (µg/dL), pomiar za pomocą analizy próbki krwi
Od linii podstawowej do dnia 7
Całkowite parametry PK żelaza: Ke
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do dnia 7
Żelazo całkowite (µg/dL), pomiar za pomocą analizy próbki krwi
Od linii podstawowej do dnia 7
Całkowite parametry żelaza PK: T½
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do dnia 7
Żelazo całkowite (µg/dL), pomiar za pomocą analizy próbki krwi
Od linii podstawowej do dnia 7
Całkowite parametry PK żelaza: CL
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do dnia 7
Żelazo całkowite (µg/dL), pomiar za pomocą analizy próbki krwi
Od linii podstawowej do dnia 7
Parametry PK żelaza całkowitego: Vd
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do dnia 7
Żelazo całkowite (µg/dL), pomiar za pomocą analizy próbki krwi
Od linii podstawowej do dnia 7
Typ i częstość występowania zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do tygodnia 8
Dowolny AE
Od linii podstawowej do tygodnia 8
Ciężka lub ciężka reakcja nadwrażliwości
Ramy czasowe: Od leczenia (linia podstawowa) do 24 godzin
Jakakolwiek poważna lub ciężka reakcja nadwrażliwości
Od leczenia (linia podstawowa) do 24 godzin

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pharmacosmos A/S

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 listopada 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 kwietnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 listopada 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 grudnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 stycznia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 października 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • P-Monofer-PED-01
  • U1111-1266-9073 (Identyfikator rejestru: WHO)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Derisomaltoza żelazowa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bangladesh

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj