Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Multi-center Trial van Ferric Derisomaltose bij kinderen 0 tot

12 maart 2024 bijgewerkt door: Pharmacosmos A/S

Een fase III, prospectief, open-label, multicenter onderzoek naar ferri-derisomaltose bij kinderen van 0 tot

Er zijn verschillende klinische onderzoeken gerapporteerd voor ferri-derisomaltose waarvan is aangetoond dat het goed wordt verdragen en de markers van IDA verbetert. Alle klinische onderzoeken met ferri-derisomaltose zijn uitgevoerd bij volwassenen, maar IDA is niet specifiek voor de volwassen populatie. In feite zullen kinderen waarschijnlijk IDA ontwikkelen vanwege hun snelle groei.

Het doel van dit onderzoek is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van intraveneus (IV) ferri-derisomaltose bij kinderen van 0 tot

De proefpersonen krijgen ferri-derisomaltose/ijzer-isomaltoside 1000 (Monoferric®/Monofer®), in enkelvoudige doses van 10 mg/kg of 20 mg/kg met een maximale dosis van 1000 mg.

24 proefpersonen zullen deel uitmaken van een PK-beoordeling, wat betekent dat er meer bloedmonsters zullen worden genomen in de eerste week na de behandeling. De bloedmonsters zullen worden gebruikt voor analyse van de hoeveelheid totaal ijzer in het bloed vanaf de behandeling tot dag 7.

Voor de individuele proefpersoon zal de proef ongeveer 10 weken duren (inclusief een screeningperiode van 14 dagen) en elke proefpersoon zal 6-9 bezoeken bijwonen. Proefpersonen die zullen worden opgenomen in de PK-beoordelingen zullen 8 bijwonen (proefpersonen van 6 tot

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een gecombineerde klinische farmacologische en fase III studie. De studie is een prospectieve, open-label, multi-center studie. Kinderen 0 t/m

In totaal zullen 200 proefpersonen worden ingeschreven. Hiervan zullen er 24 deel uitmaken van de PK-beoordeling. PK-proefpersonen zullen worden opgenomen in cohorten van 4 met de oudste leeftijdsgroep als eerste en met ijzer(III)derisomaltose 10 mg/kg te verhogen tot 20 mg/kg voor het volgende cohort. Zo zullen 12 proefpersonen worden behandeld met 10 mg/kg en de overige 188 proefpersonen met 20 mg/kg.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

200

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Pharmacosmos A/S Clinical and Non-clinical Research
  • Telefoonnummer: +4559485959
  • E-mail: info@pharmacosmos.com

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33142
        • Werving
        • Pharmacosmos Investigational Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • onderwerpen
  • Geïnformeerde toestemming en instemming van het kind, voor zover geschikt voor de leeftijd, verkregen voorafgaand aan alle onderzoeksgerelateerde activiteiten en bereidheid om deel te nemen. LAR van de proefpersoon moet de ICF ondertekenen en dateren (volgens lokale vereisten). Het kind moet het CAF ondertekenen en dateren of mondelinge toestemming geven, indien vereist volgens de lokale vereisten
  • IDA veroorzaakt door verschillende etiologieën zoals gastro-intestinale aandoeningen, NDD-CKD of andere aandoeningen die tot IDA leiden
  • Hb-concentratie lager dan het 5e percentiel voor leeftijds- en geslachtsspecifieke referentiewaarden (bijlage B)

  • Proefpersonen met NDD-CKD (a) of die intolerant zijn voor of niet reageren op oraal ijzer (b):

    a) Proefpersonen met NDD-CKD:

  • TSAT ≤35 % of s-ferritine
  • Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR)

  • Als u op ESA bent, wordt een stabiel ESA-regime gedefinieerd als dosisaanpassingen niet meer dan

    ± 20% gedurende ≥8 weken voorafgaand aan de screening

    b) Proefpersonen met een gedocumenteerde voorgeschiedenis van intolerantie voor of niet-reagerend op orale ijzertherapie gedurende ten minste één maand voorafgaand aan deelname aan het onderzoek.

  • TSAT ≤20 % of s-ferritine

Uitsluitingscriteria:

  • Bloedarmoede veroorzaakt door andere factoren dan IDA volgens het oordeel van de onderzoeker
  • S-ferritine >600 ng/ml
  • Hb ≤5,0 g/dL
  • IJzerstapeling of stoornissen in het gebruik van ijzer (bijv. hemochromatose en hemosiderose)
  • ALAT en/of ASAT >2 keer bovengrens van normaal (bijv. gedecompenseerde levercirrose of actieve hepatitis)
  • Zwangere of zogende vrouwelijke proefpersonen. Om zwangerschap te voorkomen, moeten vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden adequate anticonceptie gebruiken (bijv. intra-uteriene apparaten, hormonale anticonceptiva of dubbele barrièremethode) of onthouding gedurende de hele proefperiode en 7 dagen na de laatste dosering. Vruchtbaarheid verwijst naar alle vrouwelijke proefpersonen ≥12 jaar of ouder
  • Eerdere ernstige overgevoeligheidsreacties op IV-ijzerverbindingen, waaronder ferri-derisomaltose
  • Binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening een onderzoeksgeneesmiddel ontvangen
  • Behandeling met intraveneus ijzer binnen 10 dagen voorafgaand aan de screening
  • Behandeling met bloedtransfusie, radiotherapie, chemotherapie of andere beenmergonderdrukkende middelen en middelen met bloedarmoede als bijwerking binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening
  • Geplande electieve operatie (of geplande operatie tijdens de proefperiode) waarbij aanzienlijk bloedverlies wordt verwacht in de laatste 30 dagen voorafgaand aan de screening
  • Elke niet-virale infectie (niet-virale infectie die volledig is behandeld voordat het basisbezoek wordt geaccepteerd)
  • Elke andere laboratoriumafwijking, medische aandoening of psychiatrische stoornis die, naar de mening van de onderzoeker, de ziektebehandeling van de proefpersoon in gevaar brengt of ertoe kan leiden dat de proefpersoon niet in staat is om aan de onderzoeksvereisten te voldoen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: IJzer Derisomaltose

Alle proefpersonen (in totaal 200) zullen worden behandeld met Ferric Derisomaltose. 12 proefpersonen (de helft van de 24 proefpersonen die deelnemen aan het PK-gedeelte van de studie) zullen worden behandeld met 10 mg/kg, terwijl de overige proefpersonen zullen worden behandeld met 20 mg/kg.

.
Geneesmiddel: IJzer Derisomaltose
Alle proefpersonen zullen worden behandeld met ferri-derisomaltose 20 mg/kg tijdens het basisbezoek, behalve 12 proefpersonen in de PK-groep, die zullen worden behandeld met 10 mg/kg
Andere namen:
  • Monofer®, Monoferric®

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van proefpersonen met een Hb-toename van ≥1 g/dl (NDD-CKD) of 2 g/dl (intolerant of niet reagerend op oraal ijzer). Meting door bloedmonster.
Tijdsspanne: Vanaf baseline op elk moment van week 1 tot week 8
Hb (g/dL), meting door middel van bloedmonsteranalyse
Vanaf baseline op elk moment van week 1 tot week 8

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd om Hb te verhogen ≥1 g/dL (NDD-CKD) of 2 g/dL (intolerant of reageert niet op oraal ijzer). Meting door bloedmonster.
Tijdsspanne: Vanaf baseline op elk moment van week 1 tot week 8
Hb (g/dL), meting door middel van bloedmonsteranalyse
Vanaf baseline op elk moment van week 1 tot week 8
Incidentie van proefpersonen die een serum (s-)ferritine van ≥100 ng/ml bereiken. Meting door bloedmonster.
Tijdsspanne: In week 1, 2, 4 en 8
s-ferritine (ng/ml), meting door bloedmonsteranalyse
In week 1, 2, 4 en 8
Incidentie van proefpersonen die een TSAT bereiken van ≥35% (NDD-CKD) of ≥20% (intolerant of niet reagerend op oraal ijzer). Meting door bloedmonster.
Tijdsspanne: In week 1, 2, 4 en 8
TSAT (%), meting door bloedmonsteranalyse
In week 1, 2, 4 en 8
PK-parameters totaal ijzer: AUC0-∞
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 7
Totaal ijzer (µg/dL), meting door middel van bloedmonsteranalyse
Van baseline tot dag 7
PK-parameters totaal ijzer: AUC0-t
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 7
Totaal ijzer (µg/dL), meting door middel van bloedmonsteranalyse
Van baseline tot dag 7
PK-parameters totaal ijzer: Cmax
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 7
Totaal ijzer (µg/dL), meting door middel van bloedmonsteranalyse
Van baseline tot dag 7
PK-parameters totaal ijzer: Tmax
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 7
Totaal ijzer (µg/dL), meting door middel van bloedmonsteranalyse
Van baseline tot dag 7
PK-parameters totaal ijzer: Ke
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 7
Totaal ijzer (µg/dL), meting door middel van bloedmonsteranalyse
Van baseline tot dag 7
PK-parameters totaal ijzer: T½
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 7
Totaal ijzer (µg/dL), meting door middel van bloedmonsteranalyse
Van baseline tot dag 7
PK-parameters totaal ijzer: CL
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 7
Totaal ijzer (µg/dL), meting door middel van bloedmonsteranalyse
Van baseline tot dag 7
PK-parameters totaal ijzer: Vd
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 7
Totaal ijzer (µg/dL), meting door middel van bloedmonsteranalyse
Van baseline tot dag 7
Type en incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Van baseline tot week 8
Elke AE
Van baseline tot week 8
Ernstige of ernstige overgevoeligheidsreactie
Tijdsspanne: Van behandeling (Baseline) tot 24 uur
Elke ernstige of ernstige overgevoeligheidsreactie
Van behandeling (Baseline) tot 24 uur

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pharmacosmos A/S

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 november 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

30 april 2024

Studie voltooiing (Geschat)

30 juni 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 november 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 december 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 januari 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 oktober 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • P-Monofer-PED-01
  • U1111-1266-9073 (Register-ID: WHO)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op IJzer Derisomaltose

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in New Zealand

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren