Sperimentazione multicentrica del derisomaltosio ferrico nei bambini da 0 a
Uno studio di fase III, prospettico, in aperto, multicentrico sul derisomaltosio ferrico nei bambini da 0 a
Sono stati segnalati diversi studi clinici per il derisomaltosio ferrico in cui è stato dimostrato che è ben tollerato e migliora i marcatori di IDA. Tutti gli studi clinici con derisomaltosio ferrico sono stati condotti negli adulti, tuttavia, IDA non è specifico per la popolazione adulta. In effetti, è probabile che i bambini sviluppino IDA a causa della loro rapida crescita.
Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza del derisomaltosio ferrico per via endovenosa (IV) nei bambini da 0 a
I soggetti riceveranno derisomaltosio ferrico/ferro isomaltoside 1000 (Monoferric®/Monofer®), a dosi singole di 10 mg/kg o 20 mg/kg con una dose massima di 1000 mg.
24 soggetti faranno parte di una valutazione PK, il che significa che verranno prelevati più campioni di sangue entro la prima settimana dopo il trattamento. I campioni di sangue verranno utilizzati per l'analisi della quantità di ferro totale nel sangue dal trattamento al giorno 7.
Per il singolo soggetto, la durata della sperimentazione sarà di circa 10 settimane (compreso un periodo di screening di 14 giorni) e ciascun soggetto parteciperà a 6-9 visite. I soggetti che saranno inclusi nelle valutazioni PK parteciperanno a 8 (soggetti di età compresa tra 6 e
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio combinato di farmacologia clinica e di fase III. Lo studio è uno studio prospettico, in aperto, multicentrico. Bambini da 0 a
Saranno arruolati un totale di 200 soggetti. Di questi, 24 faranno parte della valutazione farmacocinetica. I soggetti PK saranno inclusi in coorti di 4 con il gruppo di età più anziano come primo e con derisomaltosio ferrico 10 mg/kg da aumentare a 20 mg/kg per la coorte successiva. Pertanto 12 soggetti saranno trattati con 10 mg/kg e i restanti 188 soggetti con 20 mg/kg.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Pharmacosmos A/S Clinical and Non-clinical Research
- Numero di telefono: +4559485959
- Email: info@pharmacosmos.com
Luoghi di studio
-
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Florida
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33142
- Reclutamento
- Pharmacosmos Investigational Site
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soggetti
- Consenso informato e assenso del minore, in base all'età, ottenuti prima di qualsiasi attività correlata allo studio e disponibilità a partecipare. LAR del soggetto deve firmare e datare l'ICF (secondo i requisiti locali). Il bambino deve firmare e datare il CAF o fornire il proprio assenso verbale, se richiesto in base ai requisiti locali
- IDA causato da diverse eziologie come malattie gastrointestinali, NDD-CKD o altre condizioni che portano a IDA
- Concentrazione di Hb inferiore al 5° percentile per l'intervallo di riferimento specifico per età e sesso (Appendice B)
Soggetti con NDD-CKD (a) o che sono intolleranti o non rispondono al ferro per via orale (b):
a) Soggetti con NDD-CKD:
- TSAT ≤35 % o s-ferritina
- Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR)
Se in ESA, ricevere un regime ESA stabile definito come aggiustamenti della dose non più di
± 20 % per ≥8 settimane prima dello screening
b) Soggetti con storia documentata di intolleranza o mancata risposta alla terapia con ferro orale per almeno un mese prima dell'arruolamento nello studio.
- TSAT ≤20 % o s-ferritina
Criteri di esclusione:
- Anemia causata da fattori diversi dall'IDA secondo il giudizio dello sperimentatore
- S-ferritina >600 ng/mL
- Hb≤5,0 g/dL
- Sovraccarico di ferro o disturbi nell'utilizzo del ferro (ad es. emocromatosi ed emosiderosi)
- ALAT e/o ASAT >2 volte il limite superiore della norma (ad es. cirrosi epatica scompensata o epatite attiva)
- Soggetti di sesso femminile in gravidanza o in allattamento. Al fine di evitare la gravidanza, le donne in età fertile devono utilizzare una contraccezione adeguata (ad es. dispositivi intrauterini, contraccettivi ormonali o metodo a doppia barriera) o essere astinenti durante l'intero periodo di prova e 7 giorni dopo l'ultima somministrazione. Il potenziale fertile si riferisce a tutti i soggetti di sesso femminile di età ≥12 anni o
- Precedenti gravi reazioni di ipersensibilità a qualsiasi composto del ferro EV incluso il derisomaltosio ferrico
- - Ricevuto un farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dello screening
- Trattamento con ferro EV entro 10 giorni prima dello screening
- Trattamento con trasfusioni di sangue, radioterapia, chemioterapia o altri farmaci che sopprimono il midollo osseo e farmaci che hanno l'anemia come effetto collaterale entro 30 giorni prima dello screening
- Chirurgia elettiva pianificata (o chirurgia pianificata durante il periodo di prova) in cui è prevista una significativa perdita di sangue negli ultimi 30 giorni prima dello screening
- Qualsiasi infezione non virale (infezione non virale che è stata completamente trattata prima che venga accettata la visita di riferimento)
- Qualsiasi altra anomalia di laboratorio, condizione medica o disturbo psichiatrico che, a giudizio dello sperimentatore, metterà a rischio la gestione della malattia del soggetto o potrebbe comportare che il soggetto non sia in grado di soddisfare i requisiti dello studio
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Derisomaltosio ferrico
Tutti i soggetti (per un totale di 200) saranno trattati con ferrico derisomaltosio. 12 soggetti (metà dei 24 soggetti che partecipano alla parte farmacocinetica dello studio) saranno trattati con 10 mg/kg mentre i restanti soggetti saranno trattati con 20 mg/kg. . |
Tutti i soggetti saranno trattati con derisomaltosio ferrico 20 mg/kg alla visita basale ad eccezione di 12 soggetti inclusi nel gruppo farmacocinetico, che saranno trattati con 10 mg/kg
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Incidenza di soggetti con un aumento di Hb ≥1 g/dL (NDD-CKD) o 2 g/dL (intolleranti o non responsivi al ferro per via orale). Misurazione mediante prelievo di sangue.
Lasso di tempo: Dal basale in qualsiasi momento dalla settimana 1 alla settimana 8
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Hb (g/dL), misurazione mediante analisi del campione di sangue
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Dal basale in qualsiasi momento dalla settimana 1 alla settimana 8
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tempo per aumentare l'Hb ≥1 g/dL (NDD-CKD) o 2 g/dL (intolleranti o non responsivi al ferro per via orale). Misurazione mediante prelievo di sangue.
Lasso di tempo: Dal basale in qualsiasi momento dalla settimana 1 alla settimana 8
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Hb (g/dL), misurazione mediante analisi del campione di sangue
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Dal basale in qualsiasi momento dalla settimana 1 alla settimana 8
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Incidenza di soggetti che raggiungono una (s-) ferritina sierica ≥100 ng/mL. Misurazione mediante prelievo di sangue.
Lasso di tempo: Alle settimane 1, 2, 4 e 8
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s-ferritina (ng/mL), misurazione mediante analisi del campione di sangue
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Alle settimane 1, 2, 4 e 8
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Incidenza di soggetti che raggiungono un TSAT ≥35% (NDD-CKD) o ≥20% (intolleranti o non responsivi al ferro per via orale). Misurazione mediante prelievo di sangue.
Lasso di tempo: Alle settimane 1, 2, 4 e 8
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TSAT (%), misurazione mediante analisi del campione di sangue
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Alle settimane 1, 2, 4 e 8
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Parametri farmacocinetici del ferro totale: AUC0-∞
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 7
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Ferro totale (µg/dL), misurazione mediante analisi del campione di sangue
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Dal basale al giorno 7
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Parametri farmacocinetici del ferro totale: AUC0-t
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 7
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Ferro totale (µg/dL), misurazione mediante analisi del campione di sangue
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Dal basale al giorno 7
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Parametri farmacocinetici del ferro totale: Cmax
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 7
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Ferro totale (µg/dL), misurazione mediante analisi del campione di sangue
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Dal basale al giorno 7
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Parametri PK del ferro totale: Tmax
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 7
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Ferro totale (µg/dL), misurazione mediante analisi del campione di sangue
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Dal basale al giorno 7
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Parametri farmacocinetici del ferro totale: Ke
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 7
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Ferro totale (µg/dL), misurazione mediante analisi del campione di sangue
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Dal basale al giorno 7
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Parametri farmacocinetici del ferro totale: T½
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 7
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Ferro totale (µg/dL), misurazione mediante analisi del campione di sangue
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Dal basale al giorno 7
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Parametri farmacocinetici del ferro totale: CL
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 7
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Ferro totale (µg/dL), misurazione mediante analisi del campione di sangue
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Dal basale al giorno 7
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Parametri farmacocinetici del ferro totale: Vd
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 7
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Ferro totale (µg/dL), misurazione mediante analisi del campione di sangue
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Dal basale al giorno 7
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Tipo e incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 8
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Qualsiasi AE
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Dal basale alla settimana 8
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Reazione di ipersensibilità grave o grave
Lasso di tempo: Dal trattamento (basale) a 24 ore
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Qualsiasi reazione di ipersensibilità grave o grave
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Dal trattamento (basale) a 24 ore
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- P-Monofer-PED-01
- U1111-1266-9073 (Identificatore di registro: WHO)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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