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Multizentrische Studie mit Eisenderisomaltose bei Kindern von 0 bis

6. August 2026 aktualisiert von: Pharmacosmos A/S

Eine prospektive, offene, multizentrische Phase-III-Studie mit Eisen(III)-Derisomaltose bei Kindern von 0 bis

Es wurde über mehrere klinische Studien zu Eisenderisomaltose berichtet, in denen gezeigt wurde, dass es gut verträglich ist und die IDA-Marker verbessert. Alle klinischen Studien mit Eisenderisomaltose wurden an Erwachsenen durchgeführt, IDA ist jedoch nicht spezifisch für die erwachsene Population. Tatsächlich entwickeln Kinder aufgrund ihres schnellen Wachstums wahrscheinlich IDA.

Das Ziel dieser Studie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit von intravenöser (i.v.) Eisenderisomaltose bei Kindern im Alter von 0 bis 20 Jahren zu bewerten

Die Probanden erhalten Eisenderisomaltose/Eisenisomaltosid 1000 (Monoferric®/Monofer®) in Einzeldosen von 10 mg/kg oder 20 mg/kg mit einer maximalen Dosis von 1000 mg.

24 Probanden werden an einer PK-Beurteilung teilnehmen, was bedeutet, dass innerhalb der ersten Woche nach der Behandlung mehr Blutproben entnommen werden. Die Blutproben werden zur Analyse der Gesamteisenmenge im Blut von der Behandlung bis zum 7. Tag verwendet.

Für den einzelnen Probanden beträgt die Dauer der Studie ungefähr 10 Wochen (einschließlich einer 14-tägigen Screening-Periode) und jeder Proband wird an 6-9 Besuchen teilnehmen. Probanden, die in die PK-Bewertungen aufgenommen werden, nehmen an 8 (Probanden im Alter von 6 bis

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine kombinierte klinische Pharmakologie- und Phase-III-Studie. Die Studie ist eine prospektive, offene, multizentrische Studie. Kinder 0 bis

Insgesamt werden 200 Probanden eingeschrieben. Davon werden 24 Teil der PK-Bewertung sein. PK-Probanden werden in Kohorten von 4 aufgenommen, wobei die älteste Altersgruppe die erste ist und Eisenderisomaltose 10 mg/kg auf 20 mg/kg für die nächste Kohorte erhöht wird. Somit werden 12 Probanden mit 10 mg/kg und die restlichen 188 Probanden mit 20 mg/kg behandelt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

200

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Pharmacosmos A/S Clinical and Non-clinical Research
  • Telefonnummer: +4559485959
  • E-Mail: info@pharmacosmos.com

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33142
        • Rekrutierung
        • Pharmacosmos Investigational Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Themen
  • Einverständniserklärung und Zustimmung des Kindes, je nach Alter, eingeholt vor allen studienbezogenen Aktivitäten und Bereitschaft zur Teilnahme. LAR des Probanden muss die ICF unterzeichnen und datieren (gemäß den örtlichen Anforderungen). Das Kind muss das CAF unterschreiben und datieren oder mündlich zustimmen, falls dies gemäß den örtlichen Anforderungen erforderlich ist
  • IDA verursacht durch verschiedene Ätiologien wie Magen-Darm-Erkrankungen, NDD-CKD oder andere Bedingungen, die zu IDA führen
  • Hb-Konzentration kleiner als das 5. Perzentil für alters- und geschlechtsspezifischen Referenzbereich (Anhang B)

  • Patienten mit NDD-CKD (a) oder die intolerant sind oder nicht auf orales Eisen ansprechen (b):

    a) Probanden mit NDD-CKD:

  • TSAT ≤35 % oder s-Ferritin
  • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR)

  • Wenn Sie ESA einnehmen, erhalten Sie ein stabiles ESA-Regime, das als Dosisanpassung definiert ist, nicht mehr als

    ± 20 % für ≥ 8 Wochen vor dem Screening

    b) Probanden mit dokumentierter Vorgeschichte von Intoleranz oder fehlendem Ansprechen auf eine orale Eisentherapie für mindestens einen Monat vor Studieneinschluss.

  • TSAT ≤20 % oder s-Ferritin

Ausschlusskriterien:

  • Anämie, verursacht durch andere Faktoren als IDA, nach Einschätzung des Ermittlers
  • S-Ferritin >600 ng/ml
  • Hb ≤ 5,0 g/dl
  • Eisenüberladung oder Störungen der Eisenverwertung (z. Hämochromatose und Hämosiderose)
  • ALAT und/oder ASAT > 2-fache Obergrenze des Normalwerts (z. B. dekompensierte Leberzirrhose oder aktive Hepatitis)
  • Schwangere oder stillende weibliche Probanden. Um eine Schwangerschaft zu vermeiden, müssen weibliche Probandinnen im gebärfähigen Alter eine angemessene Empfängnisverhütung anwenden (z. Intrauterinpessaren, hormonelle Verhütungsmittel oder Doppelbarrieremethode) oder während der gesamten Studiendauer und 7 Tage nach der letzten Einnahme abstinent sein. Das gebärfähige Potenzial bezieht sich auf alle weiblichen Probanden im Alter von ≥ 12 Jahren oder
  • Frühere schwere Überempfindlichkeitsreaktionen auf alle intravenösen Eisenverbindungen, einschließlich Eisenderisomaltose
  • Erhalt eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening
  • Behandlung mit IV-Eisen innerhalb von 10 Tagen vor dem Screening
  • Behandlung mit Bluttransfusionen, Strahlentherapie, Chemotherapie oder anderen Arzneimitteln, die das Knochenmark unterdrücken, und Arzneimitteln, die Anämie als Nebenwirkung haben, innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening
  • Geplante elektive Operation (oder geplante Operation während der Testphase), bei der innerhalb der letzten 30 Tage vor dem Screening ein erheblicher Blutverlust zu erwarten ist
  • Jede nicht-virale Infektion (nicht-virale Infektion, die vollständig behandelt wurde, bevor der Basisbesuch akzeptiert wird)
  • Alle anderen Laboranomalien, Erkrankungen oder psychiatrischen Störungen, die nach Meinung des Prüfarztes das Krankheitsmanagement des Probanden gefährden oder dazu führen können, dass der Proband die Studienanforderungen nicht erfüllen kann

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Eisenderisomaltose

Alle Probanden (insgesamt 200) werden mit Ferric Derisomaltose behandelt. 12 Probanden (die Hälfte der 24 Probanden, die am PK-Teil der Studie teilnahmen) werden mit 10 mg/kg behandelt, während die restlichen Probanden mit 20 mg/kg behandelt werden.

.
Arzneimittel: Eisenderisomaltose
Alle Probanden werden bei der Grunduntersuchung mit 20 mg/kg Eisen(III)-Derisomaltose behandelt, mit Ausnahme von 12 Probanden der PK-Gruppe, die mit 10 mg/kg behandelt werden
Andere Namen:
  • Monofer®, Monoferric®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz von Patienten mit einem Hb-Anstieg von ≥ 1 g/dl (NDD-CKD) oder 2 g/dl (intolerant oder nicht ansprechend auf orales Eisen). Messung durch Blutprobe.
Zeitfenster: Von der Grundlinie zu einem beliebigen Zeitpunkt von Woche 1 bis Woche 8
Hb (g/dL), Messung durch Blutprobenanalyse
Von der Grundlinie zu einem beliebigen Zeitpunkt von Woche 1 bis Woche 8

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit zur Erhöhung des Hb auf ≥ 1 g/dl (NDD-CKD) oder 2 g/dl (intolerant oder spricht nicht auf orales Eisen an). Messung durch Blutprobe.
Zeitfenster: Von der Grundlinie zu einem beliebigen Zeitpunkt von Woche 1 bis Woche 8
Hb (g/dL), Messung durch Blutprobenanalyse
Von der Grundlinie zu einem beliebigen Zeitpunkt von Woche 1 bis Woche 8
Häufigkeit von Probanden, die ein (s-)Ferritin im Serum von ≥ 100 ng/ml erreichen. Messung durch Blutprobe.
Zeitfenster: In den Wochen 1, 2, 4 und 8
s-Ferritin (ng/mL), Messung durch Blutprobenanalyse
In den Wochen 1, 2, 4 und 8
Inzidenz von Personen, die eine TSAT von ≥ 35 % (NDD-CKD) oder ≥ 20 % (intolerant oder nicht ansprechbar auf orales Eisen) erreichen. Messung durch Blutprobe.
Zeitfenster: In den Wochen 1, 2, 4 und 8
TSAT (%), Messung durch Blutprobenanalyse
In den Wochen 1, 2, 4 und 8
Gesamteisen-PK-Parameter: AUC0-∞
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum 7. Tag
Gesamteisen (µg/dL), Messung durch Blutprobenanalyse
Von der Grundlinie bis zum 7. Tag
Gesamteisen-PK-Parameter: AUC0-t
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum 7. Tag
Gesamteisen (µg/dL), Messung durch Blutprobenanalyse
Von der Grundlinie bis zum 7. Tag
PK-Parameter des gesamten Eisens: Cmax
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum 7. Tag
Gesamteisen (µg/dL), Messung durch Blutprobenanalyse
Von der Grundlinie bis zum 7. Tag
PK-Parameter des gesamten Eisens: Tmax
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum 7. Tag
Gesamteisen (µg/dL), Messung durch Blutprobenanalyse
Von der Grundlinie bis zum 7. Tag
PK-Parameter des gesamten Eisens: Ke
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum 7. Tag
Gesamteisen (µg/dL), Messung durch Blutprobenanalyse
Von der Grundlinie bis zum 7. Tag
PK-Parameter des Gesamteisens: T½
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum 7. Tag
Gesamteisen (µg/dL), Messung durch Blutprobenanalyse
Von der Grundlinie bis zum 7. Tag
Gesamteisen PK-Parameter: CL
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum 7. Tag
Gesamteisen (µg/dL), Messung durch Blutprobenanalyse
Von der Grundlinie bis zum 7. Tag
PK-Parameter Gesamteisen: Vd
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum 7. Tag
Gesamteisen (µg/dL), Messung durch Blutprobenanalyse
Von der Grundlinie bis zum 7. Tag
Art und Häufigkeit von UEs
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 8
Irgendein AE
Von der Grundlinie bis Woche 8
Schwerwiegende oder schwere Überempfindlichkeitsreaktion
Zeitfenster: Von der Behandlung (Baseline) bis 24 Stunden
Jede schwerwiegende oder schwere Überempfindlichkeitsreaktion
Von der Behandlung (Baseline) bis 24 Stunden

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pharmacosmos A/S

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. November 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. April 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

30. April 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. November 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Dezember 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. Januar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • P-Monofer-PED-01
  • U1111-1266-9073 (Registrierungskennung: WHO)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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