0 至 0 岁儿童脱异麦芽糖铁的多中心试验
一项针对 0 至
已经报道了几项关于脱异麦芽糖铁的临床试验，其中它已被证明具有良好的耐受性并改善 IDA 标志物。 所有脱异麦芽糖铁的临床试验都是在成人中进行的，但是，IDA 并不特定于成人。 事实上，儿童由于生长速度快，很可能患上IDA。
本试验的目的是评估静脉注射 (IV) 脱异麦芽糖铁对 0 至 0 岁儿童的疗效和安全性
受试者将接受异麦芽糖铁/异麦芽糖苷铁 1000（Monoferric®/Monofer®），单次剂量为 10 mg/kg 或 20 mg/kg，最大剂量为 1000 mg。
24 名受试者将成为 PK 评估的一部分，这意味着将在治疗后的第一周内抽取更多血液样本。 血液样本将用于分析从治疗到第 7 天的血液中的总铁量。
对于个体受试者，试验持续时间约为 10 周（包括 14 天的筛选期），每个受试者将参加 6-9 次访问。 将包含在 PK 评估中的受试者将参加 8（6 岁至
研究概览
详细说明
这是一项结合临床药理学和 III 期研究。 该研究是一项前瞻性、开放标签、多中心研究。 儿童 0 至
总共将招收 200 名受试者。 其中 24 个将成为 PK 评估的一部分。 PK-受试者将被包括在 4 人的队列中，最年长的年龄组作为第一组，下一个队列的去异麦芽糖铁 10 mg/kg 增加到 20 mg/kg。 因此，12 名受试者将接受 10mg/kg 的治疗，其余 188 名受试者将接受 20mg/kg 的治疗。
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Pharmacosmos A/S Clinical and Non-clinical Research
- 电话号码：+4559485959
- 邮箱：info@pharmacosmos.com
学习地点
-
-
Florida
-
Miami、Florida、美国、33142
- 招聘中
- Pharmacosmos Investigational Site
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 科目
- 在任何与试验相关的活动和参与意愿之前获得与年龄相适应的知情同意和儿童同意。 受试者的 LAR 必须在 ICF 上签名并注明日期（根据当地要求）。 如果当地要求要求，孩子必须在 CAF 上签名并注明日期或提供口头同意
- 由不同病因引起的 IDA，例如胃肠道疾病、NDD-CKD 或导致 IDA 的其他情况
- Hb 浓度低于年龄和性别特定参考范围的第 5 个百分位数（附录 B）
患有 NDD-CKD (a) 或对口服铁剂不耐受或无反应的受试者 (b)：
a) 患有 NDD-CKD 的受试者：
- TSAT ≤35 % 或 s-铁蛋白
- 估计肾小球滤过率 (eGFR)
如果使用 ESA，接受稳定的 ESA 方案定义为剂量调整不超过
± 20 % 筛选前 ≥ 8 周
b) 在试验登记前至少一个月有记录的对口服铁剂治疗不耐受或无反应的受试者。
- TSAT ≤20 % 或 s-铁蛋白
排除标准：
- 根据研究者的判断，由 IDA 以外的因素引起的贫血
- S-铁蛋白 >600 ng/mL
- Hb ≤5.0 克/分升
- 铁过载或铁利用障碍（例如 血色素沉着症和含铁血黄素沉着症）
- ALAT 和/或 ASAT > 正常上限的 2 倍（例如 失代偿性肝硬化或活动性肝炎）
- 怀孕或哺乳的女性受试者。 为了避免怀孕，有生育能力的女性受试者必须采取适当的避孕措施（例如 宫内节育器、激素避孕药或双屏障法）或在整个试验期间和最后一次给药后 7 天停药。 生育潜力是指所有年龄≥12 岁或
- 以前对任何 IV 铁化合物（包括脱异麦芽糖铁）有过严重超敏反应
- 在筛选前 30 天内接受过研究药物
- 筛选前 10 天内接受静脉铁剂治疗
- 筛选前30天内接受过输血、放疗、化疗或其他抑制骨髓的药物治疗，以及有贫血副作用的药物治疗
- 预计在筛选前的最后 30 天内会出现大量失血的计划择期手术（或试验期间的计划手术）
- 任何非病毒感染（接受基线访视前已完全治疗的非病毒感染）
- 任何其他实验室异常、医疗状况或精神障碍，研究者认为这些异常、疾病或精神疾病将给受试者的疾病管理带来风险或可能导致受试者无法遵守试验要求
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：脱异麦芽糖铁
所有受试者（总共 200 名）都将接受脱麦芽糖铁治疗。 12 名受试者（参与试验 PK 部分的 24 名受试者中的一半）将接受 10mg/kg 的治疗，而其余受试者将接受 20mg/kg 的治疗。 . |
所有受试者将在基线访视时接受 20 mg/kg 脱异麦芽糖铁治疗，除了 PK 组中的 12 名受试者将接受 10 mg/kg 治疗
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Hb 增加≥1 g/dL (NDD-CKD) 或 2 g/dL（对口服铁剂不耐受或无反应）的受试者的发生率。通过血样测量。
大体时间：从第 1 周到第 8 周任何时间的基线
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Hb (g/dL)，通过血液样本分析测量
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从第 1 周到第 8 周任何时间的基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Hb 增加时间≥1 g/dL (NDD-CKD) 或 2 g/dL（对口服铁剂不耐受或无反应）。通过血样测量。
大体时间：从第 1 周到第 8 周任何时间的基线
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Hb (g/dL)，通过血液样本分析测量
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从第 1 周到第 8 周任何时间的基线
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达到≥100 ng/mL 血清 (s-) 铁蛋白的受试者的发生率。通过血样测量。
大体时间：在第 1、2、4 和 8 周
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s-铁蛋白 (ng/mL)，通过血样分析测量
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在第 1、2、4 和 8 周
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达到 TSAT ≥ 35 % (NDD-CKD) 或 ≥ 20 %（对口服铁剂不耐受或无反应）的受试者的发生率。通过血样测量。
大体时间：在第 1、2、4 和 8 周
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TSAT (%)，通过血液样本分析测量
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在第 1、2、4 和 8 周
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总铁PK参数：AUC0-∞
大体时间：从基线到第 7 天
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总铁 (µg/dL)，通过血样分析测量
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从基线到第 7 天
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总铁PK参数：AUC0-t
大体时间：从基线到第 7 天
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总铁 (µg/dL)，通过血样分析测量
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从基线到第 7 天
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总铁 PK 参数：Cmax
大体时间：从基线到第 7 天
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总铁 (µg/dL)，通过血样分析测量
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从基线到第 7 天
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总铁 PK 参数：Tmax
大体时间：从基线到第 7 天
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总铁 (µg/dL)，通过血样分析测量
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从基线到第 7 天
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总铁PK参数：Ke
大体时间：从基线到第 7 天
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总铁 (µg/dL)，通过血样分析测量
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从基线到第 7 天
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总铁 PK 参数：T½
大体时间：从基线到第 7 天
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总铁 (µg/dL)，通过血样分析测量
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从基线到第 7 天
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总铁 PK 参数：CL
大体时间：从基线到第 7 天
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总铁 (µg/dL)，通过血样分析测量
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从基线到第 7 天
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总铁PK参数：Vd
大体时间：从基线到第 7 天
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总铁 (µg/dL)，通过血样分析测量
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从基线到第 7 天
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AE 的类型和发生率
大体时间：从基线到第 8 周
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任何AE
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从基线到第 8 周
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严重或严重的超敏反应
大体时间：从治疗（基线）到 24 小时
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任何严重或严重的超敏反应
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从治疗（基线）到 24 小时
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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脱异麦芽糖铁的临床试验
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