Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Multicenterforsøg med ferri-derisomaltose hos børn 0 til

12. marts 2024 opdateret af: Pharmacosmos A/S

Et fase III, prospektivt, åbent, multicenterforsøg med ferri-derisomaltose hos børn 0 til

Adskillige kliniske forsøg er blevet rapporteret for ferri-derisomaltose, hvor det har vist sig at være veltolereret og at forbedre markører for IDA. Alle kliniske forsøg med ferri-derisomaltose er blevet udført hos voksne, men IDA er ikke specifik for den voksne befolkning. Faktisk er det sandsynligt, at børn udvikler IDA på grund af deres hurtige vækst.

Formålet med dette forsøg er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​intravenøs (IV) ferri-derisomaltose hos børn 0 til

Forsøgspersonerne vil modtage ferri-derisomaltose/jernisomaltosid 1000 (Monoferric®/Monofer®), i enkeltdoser på 10 mg/kg eller 20 mg/kg med en maksimal dosis på 1000 mg.

24 forsøgspersoner vil indgå i en PK-vurdering, hvilket betyder, at der vil blive taget flere blodprøver inden for den første uge efter behandlingen. Blodprøverne vil blive brugt til analyse af mængden af ​​total jern i blodet fra behandlingen gives til dag 7.

For det enkelte forsøgsperson vil forsøgets varighed være cirka 10 uger (inklusive en 14-dages screeningsperiode), og hvert forsøgsperson vil deltage i 6-9 besøg. Forsøgspersoner, der vil blive inkluderet i PK-vurderingerne, deltager i 8 (fag i alderen 6 til

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et kombineret klinisk farmakologi- og fase III-studie. Undersøgelsen er en prospektiv, åben-label, multi-center undersøgelse. Børn 0 til

I alt vil der blive tilmeldt 200 fag. Heraf vil 24 indgå i PK-vurderingen. Farmakokinetiske forsøgspersoner vil blive inkluderet i kohorter på 4 med den ældste aldersgruppe som den første og med ferri derisomaltose 10 mg/kg øges til 20 mg/kg for den næste kohorte. Således vil 12 forsøgspersoner blive behandlet med 10 mg/kg og de resterende 188 forsøgspersoner med 20 mg/kg.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

200

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Pharmacosmos A/S Clinical and Non-clinical Research
  • Telefonnummer: +4559485959
  • E-mail: info@pharmacosmos.com

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33142
        • Rekruttering
        • Pharmacosmos Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Emner
  • Informeret samtykke og samtykke fra børn, som alderssvarende, indhentet før alle forsøgsrelaterede aktiviteter og villighed til at deltage. LAR for forsøgspersonen skal underskrive og datere ICF (i henhold til lokale krav). Barnet skal underskrive og datere CAF eller give mundtlig samtykke, hvis det kræves i henhold til lokale krav
  • IDA forårsaget af forskellige ætiologier såsom mave-tarmsygdom, NDD-CKD eller andre tilstande, der fører til IDA
  • Hb-koncentration mindre end 5. percentilen for alders- og kønsspecifikt referenceområde (bilag B)

  • Personer med NDD-CKD (a) eller som er intolerante eller ikke reagerer på oralt jern (b):

    a) Emner med NDD-CKD:

  • TSAT ≤35 % eller s-ferritin
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR)

  • Hvis på ESA, modtager stabil ESA-regime defineret som dosisjusteringer ikke mere end

    ± 20 % i ≥8 uger før screening

    b) Personer med dokumenteret historie med intolerance eller manglende respons på oral jernbehandling i mindst en måned før tilmelding til forsøget.

  • TSAT ≤20 % eller s-ferritin

Ekskluderingskriterier:

  • Anæmi forårsaget af andre faktorer end IDA ifølge Investigators vurdering
  • S-ferritin >600 ng/ml
  • Hb ≤5,0 g/dL
  • Overbelastning af jern eller forstyrrelser i udnyttelsen af ​​jern (f.eks. hæmokromatose og hæmosiderose)
  • ALAT og/eller ASAT >2 gange øvre normalgrænse (f.eks. dekompenseret levercirrhose eller aktiv hepatitis)
  • Gravide eller ammende kvindelige emner. For at undgå graviditet skal kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder anvende passende prævention (f. intrauterine anordninger, hormonelle præventionsmidler eller dobbeltbarrieremetode) eller være afholdende i hele forsøgsperioden og 7 dage efter den sidste dosis. Den fødedygtige potentiale refererer til alle kvindelige forsøgspersoner ≥12 år eller
  • Tidligere alvorlige overfølsomhedsreaktioner over for eventuelle IV-jernforbindelser inklusive ferri-derisomaltose
  • Modtog et forsøgslægemiddel inden for 30 dage før screening
  • Behandling med IV jern inden for 10 dage før screening
  • Behandling med blodtransfusion, strålebehandling, kemoterapi eller andre lægemidler, der undertrykker knoglemarven, og lægemidler, der har anæmi som bivirkning inden for 30 dage før screening
  • Planlagt elektiv operation (eller planlagt operation i forsøgsperioden), hvor der forventes betydeligt blodtab inden for de sidste 30 dage før screening
  • Enhver ikke-viral infektion (ikke-viral infektion, der er blevet fuldt behandlet før baseline-besøget, accepteres)
  • Enhver anden laboratorieabnormitet, medicinsk tilstand eller psykiatriske lidelser, som efter efterforskerens mening vil bringe forsøgspersonens sygdomsbehandling i fare eller kan resultere i, at forsøgspersonen ikke er i stand til at overholde forsøgets krav

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ferric Derisomaltose

Alle forsøgspersoner (i alt 200) vil blive behandlet med Ferric Derisomaltose. 12 forsøgspersoner (halvdelen af ​​de 24 forsøgspersoner, der deltager i PK-delen af ​​forsøget) vil blive behandlet med 10 mg/kg, mens de resterende forsøgspersoner vil blive behandlet med 20 mg/kg.

.
Medicin: Ferric Derisomaltose
Alle forsøgspersoner vil blive behandlet med Ferric derisomaltose 20 mg/kg ved baseline besøg undtagen 12 forsøgspersoner inkluderet i PK-gruppen, som vil blive behandlet med 10 mg/kg
Andre navne:
  • Monofer®, Monoferric®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af forsøgspersoner med en Hb-stigning på ≥1 g/dL (NDD-CKD) eller 2 g/dL (intolerante eller ikke reagerer på oralt jern). Måling ved blodprøve.
Tidsramme: Fra baseline til enhver tid fra uge 1 til uge 8
Hb (g/dL), måling ved blodprøveanalyse
Fra baseline til enhver tid fra uge 1 til uge 8

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til at øge Hb ≥1 g/dL (NDD-CKD) eller 2 g/dL (intolerant eller ikke reagerer på oralt jern). Måling ved blodprøve.
Tidsramme: Fra baseline til enhver tid fra uge 1 til uge 8
Hb (g/dL), måling ved blodprøveanalyse
Fra baseline til enhver tid fra uge 1 til uge 8
Forekomst af forsøgspersoner, der opnår et serum (s-) ferritin på ≥100 ng/ml. Måling ved blodprøve.
Tidsramme: I uge 1, 2, 4 og 8
s-ferritin (ng/ml), måling ved blodprøveanalyse
I uge 1, 2, 4 og 8
Forekomst af forsøgspersoner, der opnår en TSAT på ≥35 % (NDD-CKD) eller ≥20 % (intolerante eller ikke reagerer på oralt jern). Måling ved blodprøve.
Tidsramme: I uge 1, 2, 4 og 8
TSAT (%), måling ved blodprøveanalyse
I uge 1, 2, 4 og 8
Samlede jern-PK-parametre: AUC0-∞
Tidsramme: Fra baseline til dag 7
Totalt jern (µg/dL), måling ved blodprøveanalyse
Fra baseline til dag 7
Samlede jern-PK-parametre: AUC0-t
Tidsramme: Fra baseline til dag 7
Totalt jern (µg/dL), måling ved blodprøveanalyse
Fra baseline til dag 7
Samlede jern-PK-parametre: Cmax
Tidsramme: Fra baseline til dag 7
Totalt jern (µg/dL), måling ved blodprøveanalyse
Fra baseline til dag 7
Samlede jern-PK-parametre: Tmax
Tidsramme: Fra baseline til dag 7
Totalt jern (µg/dL), måling ved blodprøveanalyse
Fra baseline til dag 7
Samlede jern-PK-parametre: Ke
Tidsramme: Fra baseline til dag 7
Totalt jern (µg/dL), måling ved blodprøveanalyse
Fra baseline til dag 7
Samlede jern-PK-parametre: T½
Tidsramme: Fra baseline til dag 7
Totalt jern (µg/dL), måling ved blodprøveanalyse
Fra baseline til dag 7
Samlede jern-PK-parametre: CL
Tidsramme: Fra baseline til dag 7
Totalt jern (µg/dL), måling ved blodprøveanalyse
Fra baseline til dag 7
Samlede jern-PK-parametre: Vd
Tidsramme: Fra baseline til dag 7
Totalt jern (µg/dL), måling ved blodprøveanalyse
Fra baseline til dag 7
Type og forekomst af AE'er
Tidsramme: Fra baseline til uge 8
Enhver AE
Fra baseline til uge 8
Alvorlig eller svær overfølsomhedsreaktion
Tidsramme: Fra behandling (Baseline) til 24 timer
Enhver alvorlig eller svær overfølsomhedsreaktion
Fra behandling (Baseline) til 24 timer

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pharmacosmos A/S

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. november 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. april 2024

Studieafslutning (Anslået)

30. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. november 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. december 2021

Først opslået (Faktiske)

5. januar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. marts 2024

Sidst verificeret

1. oktober 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • P-Monofer-PED-01
  • U1111-1266-9073 (Registry Identifier: WHO)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Ferric Derisomaltose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Brazil

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner