Otevřená studie fáze 2 k posouzení účinnosti a bezpečnosti nemolizumabu u pacientů se systémovou sklerózou

Experimentální: nemolizumab

Lék: nemolizumab

nemolizumab bude podáván subkutánní injekcí

Změna oproti výchozí hodnotě v upraveném celkovém skóre tloušťky kůže podle Rodnana (celkové mRSS) v týdnu 24

Porovnejte celkové mRSS před léčbou a po léčbě ve 24. týdnu. Vyšetřující lékař posoudil stupeň ztluštění kůže pro každé ze 17 míst (prsty obou rukou, hřbety obou rukou, obě předloktí, obě paže, obličej, přední část hrudníku, břicho, obě stehna, obě lýtka a hřbety obou nohou) pomocí 4bodové stupnice od 0 do 3; kde 0 = normální kůže, 1 = mírné ztluštění, 2 = střední ztluštění a 3 = těžké ztluštění. Celkové mRSS je součet mRSS 17 míst

Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre tloušťky kůže podle modifikované Rodnanovy stupnice (celkové mRSS) v týdnu 52

Porovnejte celkové mRSS před léčbou a po léčbě v týdnu 52. Zkoušející posoudil stupeň ztluštění kůže pro každou ze 17 lokalit (prsty obou rukou, hřbet obou rukou, obě předloktí, obě paže, obličej, přední hruď, břicho, obě stehna, obě lýtka a hřbet obou nohou) pomocí 4bodové stupnice od 0 do 3; kde 0 = normální kůže, 1 = mírné ztluštění, 2 = střední ztluštění a 3 = těžké ztluštění. Celkové mRSS je součet mRSS všech 17 lokalit.

Změna oproti výchozí hodnotě v indexu zdravotního postižení dotazníku hodnocení zdraví (HAQ-DI) v týdnu 24

Porovnejte hodnoty HAQ-DI před léčbou a po léčbě v týdnu 24. HAQ je dotazník, který pacienti s chronickými onemocněními vyplňují sami, aby posoudili fyzickou funkci související s aktivitami každodenního života. Dotazník se skládá z 20 otázek rozdělených do osmi kategorií (oblékání a úprava zevnějšku, stání, jídlo, chůze, hygiena, pohyb, síla úchopu a ostatní), které jsou hodnoceny na čtyřbodové škále od 0 do 3. 0 = bez jakýchkoli obtíží, 1 = s určitými obtížemi, 2 = s velkými obtížemi a 3 = neschopen/neschopna provést. Nejvyšší hodnota v každé kategorii je index pro danou kategorii a průměr těchto hodnot je HAQ-DI. Čím vyšší je HAQ-DI, tím větší je stupeň funkčního postižení.

Změna oproti výchozí hodnotě v Indexu zdravotního postižení dotazníku zdravotního hodnocení (HAQ-DI) v týdnu 52

Porovnejte hodnoty HAQ-DI před léčbou a po léčbě v týdnu 52. HAQ je dotazník, který pacienti s chronickými onemocněními vyplňují sami, aby zhodnotili fyzickou funkci související s aktivitami každodenního života. Dotazník se skládá z 20 otázek rozdělených do osmi kategorií (oblékání a úprava zevnějšku, stání, jídlo, chůze, hygiena, pohyb, síla úchopu a další), které jsou hodnoceny na čtyřbodové škále od 0 do 3. 0 = bez jakýchkoli obtíží, 1 = s určitými obtížemi, 2 = s velkými obtížemi a 3 = neschopný provést. Nejvyšší hodnota v každé kategorii je index pro danou kategorii a průměr těchto hodnot je HAQ-DI. Čím vyšší je HAQ-DI, tím větší je stupeň funkčního poškození.

Změna od výchozí hodnoty procentuální nucené vitální kapacity (% FVC) v týdnu 24

Porovnejte %FVC před léčbou a po léčbě v týdnu 24. %FVC je poměr skutečně změřené FVC k předpokládané FVC (předpokládané na základě pohlaví, věku a výšky).

Změna oproti výchozí hodnotě v procentech nucené vitální kapacity (% FVC) v týdnu 52

Porovnejte %FVC před léčbou a po léčbě v týdnu 52. %FVC je poměr skutečně naměřeného FVC k predikovanému FVC (predikováno na základě pohlaví, věku a výšky).

Změna od výchozí hodnoty v procentech difuzní kapacity plic pro oxid uhelnatý (%DLco) ve 24. týdnu

Porovnejte %DLco před léčbou a po léčbě ve 24. týdnu. Plicní difuzní kapacita označuje schopnost dodávat plyny, jako je kyslík, z alveolů do alveolárních kapilár. DLco se měří pro oxid uhelnatý (CO) a vyjadřuje se jako objem (mL) CO, který se přenese z alveolárního vzduchu do krve za minutu na 1mmHg alveolárního parciálního tlaku. %DLco je poměr skutečně naměřeného DLco k predikovanému DLco (predikováno na základě věku, pohlaví a výšky)

Změna od výchozí hodnoty v procentech difuzní kapacity plic pro oxid uhelnatý (%DLco) v týdnu 52

Porovnejte pre- a post-terapeutický %DLco v týdnu 52. Plicní difuzní kapacita označuje schopnost zásobovat plyny, jako je kyslík, z alveolů do alveolárních kapilár. DLco se měří pro oxid uhelnatý (CO) a vyjadřuje se jako objem (mL) CO, který se přenáší z alveolárního vzduchu do krve za minutu na 1 mmHg alveolárního parciálního tlaku. %DLco je poměr skutečně naměřeného DLco k předpovězenému DLco (předpovězenému na základě věku, pohlaví a výšky)

Změna oproti výchozímu stavu v celkovém posouzení lékaře ve 24. týdnu

Porovnejte hodnocení celkového stavu pacienta lékařem před léčbou a po léčbě v týdnu 24. Hodnocení celkového stavu pacienta lékařem je vizuální analogová škála, na které ošetřující lékař hodnotí stav systémové sklerózy na základě závažnosti, poškození a celkového stavu onemocnění. 0 označuje nejlepší stav a 10 nejhorší stav.

Změna od výchozí hodnoty v posouzení lékaře po 52 týdnech

Porovnejte hodnocení celkového stavu pacienta lékařem před léčbou a po léčbě v týdnu 52. Hodnocení celkového stavu pacienta lékařem je vizuální analogová škála, na které ošetřující lékař hodnotí stav systémové sklerózy na základě závažnosti, poškození a celkového stavu onemocnění. 0 představuje nejlepší stav a 10 nejhorší stav.

Změna oproti výchozí hodnotě v globálním posouzení pacienta v týdnu 24

Porovnejte celkové hodnocení pacienta před a po léčbě ve 24. týdnu. Celkové hodnocení pacienta je vizuální analogová škála, na které pacienti hodnotí svůj stav systémové sklerodermie, přičemž 0 je nejlepší a 10 nejhorší.

Změna od výchozí hodnoty v hodnocení celkového stavu pacienta v 52. týdnu

Porovnejte celkové hodnocení pacienta před a po léčbě v 52. týdnu. Celkové hodnocení pacienta je vizuální analogová škála, na které pacienti hodnotí svůj stav systémové sklerodermie, přičemž 0 znamená nejlepší a 10 nejhorší.