Et åbent, fase 2-studie for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​Nemolizumab hos forsøgspersoner med systemisk sklerose

Eksperimentel: nemolizumab

Medicin: nemolizumab

nemolizumab vil blive administreret subkutan injektion

Ændring fra baseline i Modified Rodnan Total Skin Thickness Score (Total mRSS) ved uge 24

Sammenlign total mRSS før og efter behandling i uge 24. Undersøgeren vurderede graden af hudtykkelse for hvert af 17 områder (fingre på begge hænder, handryg på begge hænder, begge underarme, begge overarme, ansigt, forreste brystkasse, mave, begge lår, begge underben og fodsryg på begge fødder) med en 4-punkts skala fra 0 til 3; hvor 0 = normal hud, 1 = mild tykkelse, 2 = moderat tykkelse og 3 = svær tykkelse. Den totale mRSS er summen af mRSS for de 17 områder.

Ændring fra baseline i modificeret Rodnan total hudtykkelsesscore (Total mRSS) ved uge 52

Sammenlign total mRSS før og efter behandling i uge 52. Undersøgeren vurderede graden af hudtykkelse for hver af 17 lokaliteter (fingre på begge hænder, rygside af begge hænder, begge underarme, begge overarme, ansigt, forreste brystkasse, mave, begge lår, begge underben og rygside af begge fødder) med en 4-punkts skala fra 0 til 3; hvor 0 = normal hud, 1 = mild tykkelse, 2 = moderat tykkelse og 3 = svær tykkelse. Den totale mRSS er summen af mRSS for 17 lokaliteter.

Ændring fra baseline i Health Assessment Questionnaire Disability Index (HAQ-DI) ved uge 24

Sammenlign HAQ-DI før og efter behandling i uge 24. HAQ er et spørgeskema, som patienter med kroniske sygdomme selv udfylder for at vurdere fysisk funktion i forhold til daglige aktiviteter. Spørgeskemaet består af 20 spørgsmål opdelt i otte kategorier (påklædning og pleje, ståen, spisning, gang, hygiejne, bevægelse, grebstyrke og andre), som vurderes på en firepunkts skala fra 0 til 3. 0 = uden nogen vanskelighed, 1 = med nogle vanskeligheder, 2 = med store vanskeligheder og 3 = ude af stand til at gøre det. Den højeste værdi i hver kategori er indekset for den pågældende kategori, og gennemsnittet af disse er HAQ-DI. Jo højere HAQ-DI, desto større er graden af funktionsnedsættelse.

Ændring fra baseline i Health Assessment Questionnaire Disability Index (HAQ-DI) i uge 52

Sammenlign præ- og post-behandlings HAQ-DI i uge 52. HAQ er et spørgeskema, som patienter med kroniske sygdomme selv besvarer for at vurdere fysisk funktion i forhold til aktiviteter i det daglige liv. Spørgeskemaet består af 20 spørgsmål fordelt på otte kategorier (påklædning og pleje, stående, spisning, gang, hygiejne, bevægelse, grebstyrke og andre), som vurderes på en firepunkts skala fra 0 til 3. 0 = uden nogen besvær, 1 = med noget besvær, 2 = med meget besvær og 3 = ude af stand til at gøre det. Den højeste værdi i hver kategori er indekset for den pågældende kategori, og gennemsnittet af disse er HAQ-DI. Jo højere HAQ-DI, jo større er graden af funktionel nedsættelse.

Ændring fra baseline i procent af tvungent vitalkapacitet (% FVC) ved uge 24

Sammenlign præ- og postbehandling %FVC i uge 24. %FVC er forholdet mellem den faktisk målte FVC og den forventede FVC (forventet baseret på køn, alder og højde).

Ændring fra baseline i procenttvungen vitalkapacitet (% FVC) ved uge 52

Sammenlign præ- og postbehandlings %FVC i uge 52. %FVC er forholdet mellem den faktiske målte FVC og den forventede FVC (forventet baseret på køn, alder og højde).

Ændring fra baseline i procent diffusionskapacitet i lungerne for carbonmonoxid (%DLco) ved uge 24

Sammenlign præ- og postbehandling %DLco i uge 24. Pulmonal diffusionskapacitet refererer til evnen til at tilføre gasser såsom ilt fra alveolerne til de alveolære kapillærer. DLco måles for kulilte (CO) og udtrykkes som volumen (mL) af CO, der overføres fra alveolær luft til blodet pr. minut pr. 1mmHg alveolært partialtryk. %DLco er forholdet mellem den faktisk målte DLco og den forudsagte DLco (forudsagt baseret på alder, køn og højde)

Ændring fra baseline i procentvis diffusionskapacitet af lungerne for kulilte (%DLco) i uge 52

Sammenlign %DLco før og efter behandling i uge 52. Pulmonal diffusionskapacitet refererer til evnen til at tilføre gasser såsom ilt fra alveolerne til de alveolære kapillærer. DLco måles for carbonmonoxid (CO) og udtrykkes som volumen (mL) af CO, der overføres fra alveolærluft til blodet pr. minut pr. 1mmHg alveolær deltryk. %DLco er forholdet mellem den faktisk målte DLco og den forudsagte DLco (forudsagt baseret på alder, køn og højde)

Ændring fra baseline i Physician's Global Assessment ved uge 24

Sammenlign lægens globale vurdering før og efter behandling i uge 24. Lægens globale vurdering er en visuel analog skala, hvor den behandlende læge vurderer systemisk skleroses tilstand baseret på sværhedsgrad, skade og den samlede sygdomsstatus. 0 er den bedste tilstand og 10 er den værste tilstand.

Ændring fra baseline i lægens globale vurdering ved uge 52

Sammenlign lægens globale vurdering før og efter behandling i uge 52. Lægens globale vurdering er en visuel analog skala, hvor behandlende læge vurderer tilstanden af systemisk sklerose baseret på sværhedsgrad, skade og den samlede sygdomsstatus. 0 er den bedste tilstand og 10 er den værste tilstand.

Ændring fra baseline i patientens globale vurdering ved uge 24

Sammenlign patientens globale vurdering før og efter behandling i uge 24. Patientens globale vurdering er en visuel analog skala, hvor patienter vurderer deres systemisk sklerose-tilstand, hvor 0 er den bedste og 10 er den værste.

Ændring fra baseline i patientens globale vurdering ved uge 52

Sammenlign patientens globale vurdering før og efter behandling i uge 52. Patientens globale vurdering er en visuel analog skala, hvor patienterne bedømmer deres systemisk sklerose-tilstand, hvor 0 er den bedste og 10 er den værste.