Um estudo aberto de fase 2 para avaliar a eficácia e a segurança do Nemolizumabe em indivíduos com esclerose sistêmica

Experimental: nemolizumabe

Medicamento: nemolizumabe

nemolizumabe será administrado por injeção subcutânea

Alteração em Relação à Linha de Base na Pontuação Total de Espessura da Pele Modificada de Rodnan (Total mRSS) na Semana 24

Compare a pontuação mRSS total pré e pós-tratamento na Semana 24. O investigador avaliou o grau de espessamento cutâneo em cada um dos 17 locais (dedos de ambas as mãos, dorso de ambas as mãos, ambos os antebraços, ambos os braços, face, tórax anterior, abdómen, ambas as coxas, ambas as pernas e dorso de ambos os pés) com uma escala de 4 pontos de 0 a 3; onde 0 = pele normal, 1 = espessamento ligeiro, 2 = espessamento moderado e 3 = espessamento grave. A pontuação mRSS total é a soma das pontuações mRSS dos 17 locais.

Alteração em Relação à Linha de Base no Score Total de Espessura da Pele Modificado de Rodnan (Total mRSS) na Semana 52

Compare o mRSS total pré- e pós-tratamento na Semana 52. O investigador avaliou o grau de espessamento cutâneo em cada um dos 17 locais (dedos de ambas as mãos, dorso de ambas as mãos, ambos os antebraços, ambos os braços, face, tórax anterior, abdómen, ambas as coxas, ambas as pernas e dorso de ambos os pés) com uma escala de 4 pontos de 0 a 3; em que 0 = pele normal, 1 = espessamento ligeiro, 2 = espessamento moderado e 3 = espessamento grave. O mRSS total é a soma do mRSS dos 17 locais.

Alteração em relação à Linha de Base no Índice de Incapacidade do Questionário de Avaliação de Saúde (HAQ-DI) na Semana 24

Compare o HAQ-DI antes e após o tratamento na Semana 24. O HAQ é um questionário que os doentes com doenças crónicas respondem para avaliar a função física relacionada com as atividades da vida diária. O questionário consiste em 20 perguntas divididas em oito categorias (vestir-se e cuidar da aparência, ficar de pé, comer, caminhar, higiene, movimento, força de preensão e outras), que são classificadas numa escala de quatro pontos de 0 a 3. 0 = sem qualquer dificuldade, 1 = com alguma dificuldade, 2 = com muita dificuldade e 3 = incapaz de fazer. O valor mais alto em cada categoria é o índice para essa categoria, e a média destes é o HAQ-DI. Quanto maior o HAQ-DI, maior o grau de incapacidade funcional.

Alteração em relação ao valor basal no Índice de Incapacidade do Questionário de Avaliação da Saúde (HAQ-DI) na Semana 52

Compare o HAQ-DI pré- e pós-tratamento na Semana 52. O HAQ é um questionário que os doentes com doenças crónicas respondem para avaliar a função física relacionada com as atividades da vida diária. O questionário consiste em 20 perguntas divididas em oito categorias (vestir-se e arranjar-se, levantar-se, comer, caminhar, higiene, movimento, força de preensão e outras), que são classificadas numa escala de quatro pontos de 0 a 3. 0 = sem qualquer dificuldade, 1 = com alguma dificuldade, 2 = com muita dificuldade e 3 = incapaz de fazer. O valor mais alto em cada categoria é o índice para essa categoria, e a média destes é o HAQ-DI. Quanto mais elevado o HAQ-DI, maior o grau de incapacidade funcional.

Variação em relação à Linha de Base na Percentagem da Capacidade Vital Forçada (% FVC) na Semana 24

Compare a %FVC pré- e pós-tratamento na Semana 24. %FVC é a razão entre a CVF medida e a CVF prevista (prevista com base no sexo, idade e altura).

Alteração em Relação à Linha de Base na Percentagem de Capacidade Vital Forçada (% FVC) na Semana 52

Compare o %FVC pré- e pós-tratamento na Semana 52. %FVC é a razão entre o FVC medido e o FVC previsto (previsto com base no género, idade e altura).

Alteração em Relação à Linha de Base na Capacidade de Difusão Pulmonar para Monóxido de Carbono (%DLco) na Semana 24

Compare os valores de %DLco pré e pós-tratamento na Semana 24. A capacidade de difusão pulmonar refere-se à capacidade de fornecer gases como oxigénio dos alvéolos para os capilares alveolares. A DLco é medida para o monóxido de carbono (CO) e é expressa como o volume (mL) de CO que se transfere do ar alveolar para o sangue por minuto por 1mmHg de pressão parcial alveolar. %DLco é a proporção entre a DLco realmente medida e a DLco prevista (prevista com base na idade, sexo e altura)

Alteração em Relação à Linha de Base na Percentagem de Capacidade de Difusão Pulmonar para Monóxido de Carbono (%DLco) na Semana 52

Compare os valores de %DLco pré- e pós-tratamento na Semana 52. A capacidade de difusão pulmonar refere-se à capacidade de fornecer gases como o oxigénio dos alvéolos para os capilares alveolares. O DLco é medido para monóxido de carbono (CO) e é expresso como o volume (mL) de CO que transfere do ar alveolar para o sangue por minuto por 1mmHg de pressão parcial alveolar. O %DLco é a relação entre o DLco medido real e o DLco previsto (previsto com base na idade, sexo e altura)

Alteração em Relação à Linha de Base na Avaliação Global do Médico na Semana 24

Compare a avaliação global do médico antes e após o tratamento na Semana 24. A avaliação global do médico é uma escala visual analógica na qual o médico assistente avalia a condição da esclerose sistémica com base na gravidade, danos e estado geral da doença. 0 corresponde à melhor condição e 10 à pior condição.

Alteração em Relação à Linha de Base na Avaliação Global do Médico na Semana 52

Compare a avaliação global do médico antes e após o tratamento na Semana 52. A avaliação global do médico é uma escala analógica visual na qual o médico assistente avalia a condição da esclerose sistémica com base na gravidade, danos e estado geral da doença. 0 é a melhor condição e 10 é a pior condição.

Alteração em Relação à Linha de Base na Avaliação Global do Doente na Semana 24

Compare a avaliação global do paciente antes e após o tratamento na Semana 24. A Avaliação Global do Paciente é uma escala analógica visual na qual os pacientes classificam a sua condição de esclerose sistémica, sendo 0 o melhor e 10 o pior.

Alteração em Relação à Linha de Base na Avaliação Global do Doente na Semana 52

Compare a avaliação global do paciente pré e pós-tratamento na Semana 52. A Avaliação Global do Paciente é uma escala analógica visual na qual os pacientes classificam a sua condição de esclerose sistémica, sendo 0 o melhor e 10 o pior.