Avoin 2. vaiheen tutkimus nemolitsumabin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on systeeminen skleroosi

Kokeellinen: nemolitsumabi

Lääke: nemolitsumabi

nemolitsumabi annetaan ihonalaisena injektiona

Perusarvon muutos muokatussa Rodnanin kokonaisihon paksuuspisteessä (Total mRSS) viikolla 24

Vertaile ennen hoitoa ja hoidon jälkeen saatua kokonaismRSS:ää 24. viikolla. Tutkija arvioi ihopaksuuden astetta 17 kohdassa (molempien käsien sormet, molempien käsien selkäpuolet, molemmat kyynärvarret, molemmat olkavarret, kasvot, rinnan etupuoli, vatsa, molemmat reidet, molemmat sääret ja molempien jalkojen selkäpuolet) 4-asteikolla 0–3; missä 0 = normaali iho, 1 = lievä paksuus, 2 = kohtalainen paksuus ja 3 = vaikea paksuus. KokonaismRSS on 17 kohdan mRSS:n summa.

Perusarvosta tapahtunut muutos modifioidussa Rodnan kokonaisihonpaksuuspisteessä (Total mRSS) viikolla 52

Vertaa ennen hoitoa ja hoidon jälkeen mitattua kokonaismRSS:ää viikolla 52. Tutkija arvioi ihopaksuuden astetta 17 kohdassa (molempien käsien sormet, molempien käsien selkäpuoli, molemmat kyynärvarret, molemmat olkavarsit, kasvot, rinnan etupuoli, vatsa, molemmat reidet, molemmat sääret ja molempien jalkojen selkäpuoli) käyttäen 4-portaista asteikkoa 0-3; missä 0 = normaali iho, 1 = lievä paksuus, 2 = kohtalainen paksuus ja 3 = vaikea paksuus. KokonaismRSS on 17 kohdan mRSS-arvojen summa.

Perusarvosta tapahtunut muutos Health Assessment Questionnaire Disability Index (HAQ-DI) -arvossa viikolla 24

Vertaa ennen hoitoa ja hoidon jälkeen HAQ-DI:tä viikolla 24. HAQ on kysely, jonka kroonista sairautta sairastavat potilaat vastaavat itse arvioidakseen fyysistä toimintakykyä päivittäisten toimintojen suhteen. Kysely koostuu 20 kysymyksestä, jotka on jaettu kahdeksaan luokkaan (pukeutuminen ja hygienia, seisominen, syöminen, käveleminen, peseytyminen, liikkuminen, tarttumisvoima ja muut), ja ne arvostellaan neliportaisella asteikolla 0:sta 3:een. 0 = ilman mitään vaikeuksia, 1 = jonkin verran vaikeuksia, 2 = paljon vaikeuksia ja 3 = ei pysty tekemään. Kunkin luokan korkein arvo on kyseisen luokan indeksi, ja näiden keskiarvo on HAQ-DI. Mitä korkeampi HAQ-DI, sitä suurempi on toimintakyvyn heikentymisen aste.

Perusarvon muutos terveyskyselyn toimintakyvyn indeksissä (HAQ-DI) viikolla 52

Vertaa ennen hoitoa ja hoidon jälkeen mitattua HAQ-DI:a viikolla 52. HAQ on kysely, jonka kroonista sairautta sairastavat potilaat vastaavat itse arvioidakseen fyysistä toimintakykyä päivittäisiin toimintoihin liittyen. Kysely koostuu 20 kysymyksestä, jotka on jaettu kahdeksaan kategoriaan (vaatetuminen ja siisteydenpito, seisominen, syöminen, käveleminen, hygienia, liikkuminen, tartuntavoima ja muut). Kysymykset arvioidaan neliportaisella asteikolla 0–3. 0 = ilman vaikeuksia, 1 = jonkin verran vaikeuksia, 2 = paljon vaikeuksia ja 3 = ei pysty tekemään. Kunkin kategorian korkein arvo on kyseisen kategorian indeksi, ja näiden keskiarvo on HAQ-DI. Mitä korkeampi HAQ-DI, sitä suurempi on toimintakyvyn heikentymisen aste.

Perusarvon muutos prosentuaalisessa pakkovitalikapasiteetissa (% FVC) viikolla 24

Vertaile ennen ja jälkeen hoidon %FVC:tä viikolla 24. %FVC on suhde mitattuun FVC:hen ennustettuun FVC:hen (ennustettu sukupuolen, iän ja pituuden perusteella).

Perusarvosta tapahtunut muutos prosentuaalisessa pakkovitaliteetissa (% FVC) viikolla 52

Vertaa ennen ja jälkeen hoidon %FVC:ta viikolla 52. %FVC on suhde mitattuun FVC:hen ennustettuun FVC:hen (ennustettu sukupuolen, iän ja pituuden perusteella).

Muutos lähtöarvosta keuhkojen hiilimonoksidin diffuusiokapasiteetin prosenttiosuudessa (%DLco) viikolla 24

Vertaa hoitoa edeltävää ja hoitoa seuraavaa %DLco:ta viikolla 24.
Keuhkojen diffuusiokapasiteetti viittaa kykyyn siirtää kaasuja, kuten happea, alveoleista alveolaarisiin kapillaareihin.
DLco mitetaan hiilimonoksidille (CO) ja ilmaistaan tilavuutena (ml) CO:sta, joka siirtyy alveolaari-ilmaa verestä minuutissa per 1 mmHg alveolaarista osapainetta.
%DLco on suhde todellisesti mitatusta DLco:sta ennustettuun DLco:hon (ennustettu iän, sukupuolen ja pituuden perusteella).

Muutos prosenttiosuuden diffuusiokapasiteetista perustasoon verrattuna keuhkojen hiilimonoksidin diffuusiokapasiteetissa (%DLco) viikolla 52

Vertaa hoitoa edeltävää ja jälkeistä %DLco:ta viikolla 52. Keuhkojen diffuusiokapasiteetti viittaa kykyyn siirtää kaasuja kuten happea alveoleista alveolaarisiin kapillaareihin. DLco mitetaan hiilimonoksidille (CO) ja ilmaistaan CO:n tilavuutena (ml), joka siirtyy alveolaariilimasta vereen minuutissa per 1 mmHg alveolaaripartiaalipaine. %DLco on mitatun DLco:n suhde ennustettuun DLco:hon (ennustettu iän, sukupuolen ja pituuden perusteella).

Lääkärin globaalin arvion muutos lähtöarvosta 24 viikon kohdalla

Vertaa lääkärin globaalia arviota ennen hoitoa ja hoidon jälkeen viikolla 24. Lääkärin globaali arvio on visuaalinen analogiasuikale, jolla hoitava lääkäri arvioi systemisen skleroosin tilaa vakavuuden, vaurion ja kokonaissairaustilan perusteella. 0 on paras tila ja 10 on huonoin tila.

Muutos lähtötasosta lääkärin globaalissa arvioinnissa viikolla 52

Vertaa hoitoa edeltävää ja hoitoa jälkeistä lääkärin globaalia arviota 52. viikolla. Lääkärin globaalissa arviossa käytetään visuaalista analogista asteikkoa, jolla hoitava lääkäri arvioi systeemisen skleroosin tilaa vakavuuden, vaurioitumisen ja yleisen sairaustilan perusteella. 0 on paras kunto ja 10 on huonoin kunto.

Muutos lähtöarvosta potilaan yleisarvioinnissa viikolla 24

Vertaa potilaan kokonaisarviointia ennen hoitoa ja hoidon jälkeen 24 viikon kohdalla. Potilaan kokonaisarviointi on visuaalinen analogiasuure, jossa potilaat arvioivat systeemisen skleroosin tilannettaan, 0 on paras ja 10 on huonoin.

Potilaan kokonaisarvion muutos lähtöarvosta viikolla 52

Vertaa potilaan kokonaisarviointia ennen ja jälkeen hoidon 52 viikon kohdalla.
Potilaan kokonaisarviointi on visuaalinen analogiaskaala, jossa potilaat arvioivat systeemisen skleroosin tilansa, 0 on paras ja 10 on huonoin.