Otwarte badanie fazy 2 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo nemolizumabu u pacjentów z twardziną układową

Eksperymentalny: nemolizumab

Lek: nemolizumab

nemolizumab będzie podawany we wstrzyknięciu podskórnym

Zmiana od wartości wyjściowej w zmodyfikowanym całkowitym wyniku grubości skóry Rodnana (całkowity mRSS) w 24. tygodniu

Porównaj całkowity wynik mRSS przed i po leczeniu w 24. tygodniu. Badacz ocenił stopień pogrubienia skóry w każdym z 17 obszarów (palce obu rąk, grzbiet obu rąk, oba przedramiona, oba ramiona, twarz, przednia część klatki piersiowej, brzuch, oba uda, obie podudzia i grzbiet obu stóp) w skali 4-punktowej od 0 do 3; gdzie 0 = normalna skóra, 1 = łagodne pogrubienie, 2 = umiarkowane pogrubienie i 3 = ciężkie pogrubienie. Całkowity wynik mRSS to suma mRSS z 17 obszarów.

Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w zmodyfikowanym całkowitym wskaźniku grubości skóry Rodnana (całkowity mRSS) w 52. tygodniu

Porównaj całkowity wynik mRSS przed i po leczeniu w 52. tygodniu. Badacz oceniał stopień pogrubienia skóry dla każdego z 17 obszarów (palce obu dłoni, grzbiety obu dłoni, oba przedramiona, oba ramiona, twarz, przednia część klatki piersiowej, brzuch, oba uda, obie podudzia oraz grzbiety obu stóp) przy użyciu 4-punktowej skali od 0 do 3; gdzie 0 = normalna skóra, 1 = łagodne pogrubienie, 2 = umiarkowane pogrubienie, a 3 = ciężkie pogrubienie. Całkowity wynik mRSS to suma wyników mRSS z 17 obszarów.

Zmiana od wartości wyjściowej wskaźnika niepełnosprawności kwestionariusza oceny stanu zdrowia (HAQ-DI) w 24. tygodniu

Porównaj wyniki HAQ-DI przed i po leczeniu w 24. tygodniu. HAQ to kwestionariusz, który pacjenci z chorobami przewlekłymi wypełniają samodzielnie w celu oceny funkcji fizycznej związanej z czynnościami życia codziennego. Kwestionariusz składa się z 20 pytań podzielonych na osiem kategorii (ubieranie się i pielęgnacja, stanie, jedzenie, chodzenie, higiena, ruch, siła chwytu oraz inne), które są oceniane w czterostopniowej skali od 0 do 3. 0 = bez trudności, 1 = z pewnymi trudnościami, 2 = z dużymi trudnościami, 3 = niezdolny do wykonania. Najwyższa wartość w każdej kategorii jest wskaźnikiem dla tej kategorii, a średnia z nich to HAQ-DI. Im wyższy wskaźnik HAQ-DI, tym większy stopień upośledzenia funkcjonalnego.

Zmiana względem wartości wyjściowej w Indeksie Niepełnosprawności Kwestionariusza Oceny Stanu Zdrowia (HAQ-DI) w 52. tygodniu

Porównaj wyniki HAQ-DI przed leczeniem i po leczeniu w 52. tygodniu. HAQ to kwestionariusz, który pacjenci z chorobami przewlekłymi wypełniają samodzielnie, aby ocenić funkcję fizyczną związaną z codziennymi czynnościami. Kwestionariusz składa się z 20 pytań podzielonych na osiem kategorii (ubieranie się i pielęgnacja, stanie, jedzenie, chodzenie, higiena, ruch, siła chwytu i inne), które oceniane są w czterostopniowej skali od 0 do 3. 0 = bez trudności, 1 = z pewnymi trudnościami, 2 = z dużymi trudnościami, 3 = niezdolny do wykonania. Najwyższa wartość w każdej kategorii jest wskaźnikiem dla tej kategorii, a średnia z nich to HAQ-DI. Im wyższy HAQ-DI, tym większy stopień upośledzenia funkcjonalnego.

Zmiana względem wartości wyjściowej w procentowej pojemności życiowej wymuszonej (% FVC) w 24. tygodniu

Porównaj %FVC przed i po leczeniu w 24. tygodniu. %FVC to stosunek rzeczywiście zmierzonej FVC do przewidywanej FVC (przewidywanej na podstawie płci, wieku i wzrostu).

Zmiana od wartości wyjściowej w procentowej pojemności życiowej płuc (% FVC) w 52. tygodniu

Porównaj %FVC przed i po leczeniu w tygodniu 52. %FVC to stosunek rzeczywistej zmierzonej FVC do przewidywanej FVC (przewidywanej na podstawie płci, wieku i wzrostu).

Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w procentowej dyfuzyjności płuc dla tlenku węgla (%DLco) w 24. tygodniu

Porównaj %DLco przed i po leczeniu w Tygodniu 24. Zdolność dyfuzyjna płuc odnosi się do zdolności dostarczania gazów, takich jak tlen, z pęcherzyków płucnych do naczyń włosowatych pęcherzyków płucnych. DLco jest mierzone dla tlenku węgla (CO) i wyrażane jako objętość (ml) CO przenoszonego z powietrza pęcherzykowego do krwi na minutę na 1 mmHg ciśnienia cząstkowego w pęcherzykach płucnych. %DLco to stosunek rzeczywistego zmierzonego DLco do przewidywanego DLco (przewidywanego na podstawie wieku, płci i wzrostu).

Zmiana wartości procentowej w porównaniu z wartością wyjściową dla zdolności dyfuzyjnej płuc dla tlenku węgla (%DLco) w 52. tygodniu

Porównaj %DLco przed i po leczeniu w 52. tygodniu. Pojemność dyfuzyjna płuc odnosi się do zdolności dostarczania gazów, takich jak tlen, z pęcherzyków płucnych do naczyń włosowatych pęcherzyków płucnych. DLco jest mierzone dla tlenku węgla (CO) i wyrażane jako objętość (ml) CO, która przenosi się z powietrza pęcherzykowego do krwi na minutę na 1 mmHg ciśnienia parcjalnego pęcherzykowego. %DLco to stosunek rzeczywistego zmierzonego DLco do przewidywanego DLco (przewidywanego na podstawie wieku, płci i wzrostu)

Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ocenie ogólnej lekarza w 24. tygodniu

Porównaj ocenę globalną lekarza przed i po leczeniu w 24. tygodniu. Ocena globalna lekarza to skala wizualno-analogowa, na której lekarz prowadzący ocenia stan twardziny układowej na podstawie ciężkości, uszkodzeń i ogólnego statusu choroby. 0 oznacza najlepszy stan, a 10 oznacza najgorszy stan.

Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ocenie globalnej lekarza w 52. tygodniu

Porównaj ocenę ogólną lekarza przed i po leczeniu w 52. tygodniu. Ocena ogólna lekarza to wizualna skala analogowa, w której lekarz prowadzący ocenia stan twardziny układowej na podstawie ciężkości, uszkodzeń i ogólnego stanu choroby. 0 oznacza najlepszy stan, a 10 najgorszy stan.

Zmiana od wartości wyjściowej w ocenie globalnej pacjenta w 24. tygodniu

Porównaj globalną ocenę pacjenta przed i po leczeniu w 24. tygodniu. Globalna Ocena Pacjenta to wizualna skala analogowa, na której pacjenci oceniają stan swojej układowej twardziny, gdzie 0 oznacza najlepszy stan, a 10 najgorszy.

Zmiana od wartości wyjściowej w globalnej ocenie pacjenta w 52. tygodniu

Porównaj ocenę ogólną stanu pacjenta przed i po leczeniu w 52. tygodniu. Ocena ogólna stanu pacjenta to wizualna skala analogowa, na której pacjenci oceniają swój stan w przebiegu twardziny układowej, gdzie 0 oznacza najlepszy, a 10 najgorszy stan.