Un estudio abierto de fase 2 para evaluar la eficacia y la seguridad de nemolizumab en sujetos con esclerosis sistémica

Experimental: nemolizumab

Droga: nemolizumab

nemolizumab se administrará por inyección subcutánea

Cambio Desde el Valor Basal en la Puntuación Total de Grosor de la Piel Modificada de Rodnan (Total mRSS) en la Semana 24

Comparar la puntuación total de mRSS antes y después del tratamiento en la semana 24. El investigador evaluó el grado de engrosamiento de la piel en cada uno de los 17 sitios (dedos de ambas manos, dorso de ambas manos, ambos antebrazos, ambos brazos superiores, cara, pecho anterior, abdomen, ambos muslos, ambas pantorrillas y dorso de ambos pies) con una escala de 4 puntos de 0 a 3; donde 0 = piel normal, 1 = engrosamiento leve, 2 = engrosamiento moderado y 3 = engrosamiento grave. La puntuación total de mRSS es la suma de la puntuación de mRSS de los 17 sitios.

Cambio desde el valor basal en la puntuación total de grosor cutáneo de Rodnan modificada (mRSS total) en la semana 52

Comparar la puntuación total de mRSS antes y después del tratamiento en la semana 52. El investigador evaluó el grado de engrosamiento de la piel en cada uno de los 17 sitios (dedos de ambas manos, dorso de ambas manos, ambos antebrazos, ambos brazos superiores, cara, pecho anterior, abdomen, ambos muslos, ambas pantorrillas y dorso de ambos pies) con una escala de 4 puntos del 0 al 3; donde 0 = piel normal, 1 = engrosamiento leve, 2 = engrosamiento moderado y 3 = engrosamiento grave. La puntuación total de mRSS es la suma de las puntuaciones de mRSS de los 17 sitios.

Cambio desde la línea de base en el Índice de Discapacidad del Cuestionario de Evaluación de la Salud (HAQ-DI) en la semana 24

Comparar el HAQ-DI antes y después del tratamiento en la semana 24. El HAQ es un cuestionario que los pacientes con enfermedades crónicas responden por sí mismos para evaluar la función física relacionada con las actividades de la vida diaria. El cuestionario consta de 20 preguntas divididas en ocho categorías (vestirse y arreglarse, levantarse, comer, caminar, higiene, movimiento, fuerza de agarre y otras), que se califican en una escala de cuatro puntos de 0 a 3. 0 = sin ninguna dificultad, 1 = con cierta dificultad, 2 = con mucha dificultad y 3 = incapaz de hacerlo. El valor más alto en cada categoría es el índice para esa categoría, y el promedio de estos es el HAQ-DI. Cuanto mayor sea el HAQ-DI, mayor será el grado de deterioro funcional.

Cambio desde el valor basal en el Índice de Discapacidad del Cuestionario de Evaluación de la Salud (HAQ-DI) en la semana 52

Comparar el HAQ-DI pre y postratamiento en la semana 52. El HAQ es un cuestionario que los pacientes con enfermedades crónicas responden por sí mismos para evaluar la función física relacionada con las actividades de la vida diaria. El cuestionario consta de 20 preguntas divididas en ocho categorías (vestirse y arreglarse, estar de pie, comer, caminar, higiene, movimiento, fuerza de agarre y otras), que se califican en una escala de cuatro puntos del 0 al 3. 0 = sin ninguna dificultad, 1 = con cierta dificultad, 2 = con mucha dificultad y 3 = incapaz de hacerlo. El valor más alto en cada categoría es el índice para esa categoría, y el promedio de estos es el HAQ-DI. Cuanto mayor sea el HAQ-DI, mayor será el grado de deterioro funcional.

Cambio desde el valor basal en el porcentaje de capacidad vital forzada (% FVC) en la semana 24

Comparar el %FVC pre- y postratamiento en la Semana 24. El %FVC es la relación entre el FVC medido real y el FVC previsto (previsto en función del sexo, la edad y la estatura).

Cambio desde la línea base en el porcentaje de capacidad vital forzada (% CVF) en la semana 52

Compare el %FVC pre- y postratamiento en la Semana 52. El %FVC es la relación entre la CVF medida real y la CVF prevista (prevista en función del sexo, la edad y la altura).

Cambio desde el valor basal en la capacidad de difusión pulmonar de monóxido de carbono (%DLco) a la semana 24

Compare los valores de %DLco pre y postratamiento en la semana 24. La capacidad de difusión pulmonar se refiere a la capacidad de suministrar gases como el oxígeno desde los alvéolos a los capilares alveolares. La DLco se mide para el monóxido de carbono (CO) y se expresa como el volumen (mL) de CO que se transfiere del aire alveolar a la sangre por minuto por 1 mmHg de presión parcial alveolar. El %DLco es la relación entre la DLco medida realmente y la DLco predicha (predicha en función de la edad, el sexo y la altura).

Cambio desde el valor basal en la capacidad de difusión pulmonar de monóxido de carbono (%DLco) en la semana 52

Compare los %DLco pre- y postratamiento en la semana 52. La capacidad de difusión pulmonar se refiere a la capacidad de suministrar gases como el oxígeno desde los alvéolos a los capilares alveolares. El DLco se mide para el monóxido de carbono (CO) y se expresa como el volumen (mL) de CO que se transfiere del aire alveolar a la sangre por minuto por cada 1 mmHg de presión parcial alveolar. El %DLco es la proporción entre el DLco medido real y el DLco predicho (predicho en función de la edad, el sexo y la altura).

Cambio desde el valor basal en la Evaluación Global del Médico en la Semana 24

Comparar la evaluación global del médico antes y después del tratamiento en la semana 24. La evaluación global del médico es una escala analógica visual en la que el médico tratante evalúa el estado de la esclerosis sistémica basándose en la gravedad, el daño y el estado general de la enfermedad. 0 es el mejor estado y 10 es el peor estado.

Cambio respecto al valor basal en la Evaluación Global del Médico en la semana 52

Comparar la evaluación global del médico pre- y postratamiento en la semana 52. La evaluación global del médico es una escala visual analógica en la que el médico tratante evalúa el estado de la esclerosis sistémica según la gravedad, el daño y el estado general de la enfermedad. 0 es el mejor estado y 10 es el peor estado.

Cambio desde el valor basal en la evaluación global del paciente en la semana 24

Comparar la evaluación global del paciente antes y después del tratamiento en la semana 24. La evaluación global del paciente es una escala analógica visual en la que los pacientes califican su condición de esclerosis sistémica, siendo 0 la mejor y 10 la peor.

Cambio desde el valor basal en la evaluación global del paciente en la semana 52

Comparar la evaluación global del paciente antes y después del tratamiento en la semana 52. La Evaluación Global del Paciente es una escala visual analógica en la que los pacientes califican su condición de esclerosis sistémica, donde 0 es la mejor y 10 la peor.