Maskovaná, placebem kontrolovaná studie k hodnocení Iptacopanu u věkem podmíněné makulární degenerace
2. července 2025 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals
Randomizovaná, účastníkem a vyšetřovatelem maskovaná, placebem kontrolovaná, multicentrická studie prokazující koncept k posouzení bezpečnosti a účinnosti LNP023 (Iptacopan) u pacientů s makulární degenerací související s časným a středním věkem
Účelem této studie je posoudit účinek Iptacopanu na prevenci přeměny očí s časnou nebo střední věkem podmíněnou makulární degenerací (AMD) na nový neúplný retinální pigmentový epitel a vnější atrofii sítnice (iRORA) nebo pozdní AMD.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Jedná se o multicentrickou, randomizovanou, účastníkem a zkoušejícím maskovanou, placebem kontrolovanou, proof-of-concept studii k posouzení bezpečnosti a účinnosti Iptacopanu (LNP023) u účastníků s časnou až střední věkovou věkovou makulární degenerací na jednom oku a neovaskulárním věkem- související makulární degenerace v druhém oku. Všichni zapsaní účastníci musí mít časnou/středně pokročilou AMD na jednom oku, s alespoň jednou vysoce rizikovou funkcí optické koherentní tomografie (OCT) (studované oko) a neovaskulární AMD na druhém oku (spoluoko).
Účastníci, kteří splňují všechna kritéria způsobilosti, budou randomizováni při návštěvě základní linie/1. den v poměru 1:1 do jednoho ze dvou léčebných ramen:
- Iptacopan (LNP023) perorální tobolky
- Placebo perorální tobolky Celosvětově bude léčeno přibližně 146 účastníků (73 na rameno).
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
170
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Arecibo, Portoriko, 00612
- Emanuelli Research and Development Center LLC
-
-
-
-
-
London, Spojené království, SE5 9RS
- Novartis Investigative Site
-
Southampton, Spojené království, SO16 6YD
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
California
-
Fullerton, California, Spojené státy, 92835
- Retina Consultants of Orange County
-
Huntington Beach, California, Spojené státy, 92647
- Salehi Retina Institute
-
Rancho Cordova, California, Spojené státy, 95670
- Martel Eye Medical Group
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95841
- Retinal Consultants Medical Group Inc
-
Santa Barbara, California, Spojené státy, 93103
- California Retina Consultants
-
-
Colorado
-
Durango, Colorado, Spojené státy, 81303
- Southwest Retina Research Center
-
-
Florida
-
Deerfield Beach, Florida, Spojené státy, 33064
- Advanced Research LLC
-
Delray Beach, Florida, Spojené státy, 33484
- Retina Center Of South Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33711
- Retina Vitreous Associates of Florida
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46280
- Midwest Eye Institute
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70115 8139
- Retina Associates New Orleans
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21209
- Retina Care Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Opthamalic Consultants of Boston
-
-
New Jersey
-
Bloomfield, New Jersey, Spojené státy, 07003
- Envision Ocular LLC
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
- Duke Eye Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97210
- Retina Northwest PC
-
-
Tennessee
-
Germantown, Tennessee, Spojené státy, 38138
- Charles Retina Institute
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78793
- Austin Research Center for Retina
-
Bellaire, Texas, Spojené státy, 77401
- Retina Consultants TX Rsrch Ctr
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
- Retina Foundation
-
Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
- Texas Retina Associates
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Retina Consultants of Houston PA
-
-
-
-
-
Shanghai, Čína, 200080
- Novartis Investigative Site
-
-
Heilongjiang
-
Harbin, Heilongjiang, Čína, 150001
- Novartis Investigative Site
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Čína, 300020
- Novartis Investigative Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
50 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži nebo ženy ve věku ≥ 50 let
- Diagnóza časné nebo střední věkem podmíněné makulární degenerace (AMD) ve studovaném oku, jak stanovil zkoušející při vyšetření očního pozadí
- Studované oko (rané/střední oko AMD) musí mít alespoň jednu vysoce rizikovou optickou koherentní tomografii (OCT) (jak je definováno centrálním čtecím centrem).
- Diagnóza neovaskulární AMD (nAMD) ve druhém oku, jak stanovil zkoušející.
- Před zahájením léčby LNP023 je vyžadováno očkování proti infekci Neisseria meningitidis a Streptococcus pneumoniae.
- Pokud nebyla podána dříve, měla by být provedena vakcinace proti infekci Haemophilius influenzae, je-li k dispozici a v souladu s místními předpisy.
Kritéria vyloučení:
- Současné zdravotní nebo oční stavy, které by mohly ohrozit zrakovou ostrost, vyžadovat plánovanou lékařskou nebo chirurgickou intervenci během období studie, vylučovat plánované návštěvy studie, dokončení studie nebo bezpečné podávání hodnoceného přípravku, včetně nitrooční chirurgie, katarakty a vitreoretinální chirurgie v zkoumat oko během 3 měsíců před výchozím stavem/dnem 1 a přítomnost významného zákalu média, poruchy pohybu oka (nystagmus), těžké ptózy, omezení extraokulární motility nebo třesu hlavy.
Anamnéza klinicky významných abnormalit elektrokardiogramu (EKG) nebo kterékoli z následujících abnormalit EKG při screeningu nebo návštěvě v základním stavu/den 1:
- QT interval korigovaný Fridericiovým vzorcem (QTcF) >450 ms (muži)
- QTcF >460 ms (ženy)
- Historie familiárního syndromu dlouhého QT nebo známá rodinná anamnéza Torsades de Pointes
- Anamnéza cévní mozkové příhody nebo infarktu myokardu během 6měsíčního období před výchozím stavem/1. dnem, jakékoli současné klinicky významné arytmie nebo jakákoli pokročilá srdeční nebo těžká plicní hypertenze
- Anamnéza selhání ledvin včetně konečného stádia renálního onemocnění vyžadujícího dialýzu nebo transplantaci ledviny
- Anamnéza malignity jakéhokoli orgánového systému
- Transplantace solidních orgánů nebo kostní dřeně v anamnéze
- Anamnéza rekurentní meningitidy nebo anamnéza meningokokových infekcí navzdory očkování
- Anamnéza onemocnění imunodeficience, včetně pozitivního výsledku testu na virus lidské imunodeficience při screeningu
- Chronická infekce hepatitidou B nebo hepatitidou C.
- Anamnéza přecitlivělosti na kteroukoli ze studovaných léčeb nebo pomocných látek nebo na léky podobných chemických tříd nebo klinicky relevantní citlivost na fluoresceinové barvivo, jak bylo hodnoceno zkoušejícím.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Iptacopan (LNP023)
Iptacopan (LNP023) tobolky pro perorální použití
|
perorální kapsle
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Placebo odpovídalo studovanému léku, tobolkám pro perorální použití
|
perorální kapsle
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vývoj nového nekompletního retinálního pigmentového epitelu a vnější atrofie sítnice nebo pozdní makulární degenerace související s věkem (AMD) v oku časné/střední AMD, jak bylo stanoveno optickou koherentní tomografií (OCT) a podpořeno multimodálním zobrazováním
Časové okno: Výchozí stav/den 1 až 24. měsíc
|
OCT a další zobrazování bude prováděno pomocí OCT spektrální domény nebo přístrojů OCT s rozmítaným zdrojem
|
Výchozí stav/den 1 až 24. měsíc
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna skóre ETDRS nízké jasové zrakové ostrosti (LLVA) u časného/středního oka AMD
Časové okno: Výchozí stav/den 1 až 24. měsíc
|
Skóre zrakové ostrosti ETDRS s nízkou svítivostí (LLVA) bude měřeno pomocí tabulky zrakové ostrosti ETDRS (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study).
Bude zaznamenán počet správně přečtených písmen pro každé oko.
Účastníci na místech v některých zemích mohou provádět testování BCVA pomocí číselných tabulek spíše než tabulek s písmeny.
|
Výchozí stav/den 1 až 24. měsíc
|
|
Změna skóre kontrastní citlivosti (CS) u časného/středního oka AMD
Časové okno: Výchozí stav/den 1 až 24. měsíc
|
Měření kontrastní citlivosti Pelli-Robson bude prováděno pomocí nástěnného diagramu Pelli-Robson kontrastní citlivosti a zaznamenáním počtu správně přečtených písmen.
|
Výchozí stav/den 1 až 24. měsíc
|
|
Výskyt očních a neokulárních nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: Výchozí stav/den 1 až 24. měsíc
|
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoliv nežádoucí lékařská událost (např.
jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak [včetně abnormálních laboratorních nálezů], symptom nebo nemoc) u účastníka klinického hodnocení po poskytnutí písemného informovaného souhlasu s účastí ve studii.
|
Výchozí stav/den 1 až 24. měsíc
|
|
Změna ve studii Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) (Standard Luminance) nejlépe korigované skóre zrakové ostrosti (BCVA) u časné/střední formy AMD
Časové okno: Výchozí stav/den 1 až 24. měsíc
|
Nejlepší korigovaná zraková ostrost (BCVA) bude měřena pomocí tabulky zrakové ostrosti Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
Bude zaznamenán počet správně přečtených písmen pro každé oko.
Účastníci na místech v některých zemích mohou provádět testování BCVA pomocí číselných tabulek spíše než tabulek s písmeny.
|
Výchozí stav/den 1 až 24. měsíc
|
|
Změna ve skóre kontrastní citlivosti měřiče kontrastu standardního jasového potrubí (MCVM-CS) u časného/středně pokročilého oka AMD
Časové okno: Výchozí stav/den 1 až 24. měsíc
|
Měření kontrastní citlivosti MCVM bude provedeno pomocí automatizovaného zařízení, které používá adaptivní algoritmus k rychlému měření funkce kontrastní citlivosti za 5-10 minut.
|
Výchozí stav/den 1 až 24. měsíc
|
|
Změna skóre kontrastní citlivosti měřiče kontrastního vidění s nízkým jasem (MCVM) u časného/středního oka AMD
Časové okno: Výchozí stav/den 1 až 24. měsíc
|
Měření kontrastní citlivosti MCVM bude provedeno pomocí automatizovaného zařízení, které používá adaptivní algoritmus k rychlému měření funkce kontrastní citlivosti za 5-10 minut.
|
Výchozí stav/den 1 až 24. měsíc
|
|
Farmakokinetika - koncentrace LNP023 ve vztahu k minimálním vzorkům
Časové okno: Výchozí stav/den 1 až 24. měsíc
|
Bioanalytické stanovení plazmatických koncentrací LNP023 vztažených na nejnižší vzorky pomocí metody LC-MS (hmotnostní spektrometrie).
|
Výchozí stav/den 1 až 24. měsíc
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
17. února 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. října 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
2. října 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
28. ledna 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
28. ledna 2022
První zveřejněno (Aktuální)
9. února 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
3. července 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. července 2025
Naposledy ověřeno
1. července 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CLNP023E12201
- 2021-001797-31 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.
Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .