En maskeret, placebokontrolleret undersøgelse for at vurdere Iptacopan i aldersrelateret makuladegeneration
2. juli 2025 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals
En randomiseret, deltager- og efterforskermaskeret, placebo-kontrolleret, multicenter, proof-of-concept-undersøgelse for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af LNP023 (Iptacopan) hos patienter med tidlig og mellem aldersrelateret makuladegeneration
Formålet med denne undersøgelse er at vurdere effekten af Iptacopan for at forhindre konvertering af tidlig eller mellemliggende aldersrelateret makuladegeneration (AMD) øjne til nyt ufuldstændigt retinalt pigmentepitel og ydre retinal atrofi (iRORA) eller sen AMD.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er et multicenter, randomiseret, deltager- og investigatormaskeret, placebokontrolleret, proof-of-concept-studie for at vurdere sikkerheden og effekten af Iptacopan (LNP023) hos deltagere med tidlig til middel aldersrelateret makuladegeneration i det ene øje og neovaskulær alder- relateret makuladegeneration i det andet øje. Alle tilmeldte deltagere skal have tidlig/mellemliggende AMD i det ene øje, med mindst én højrisiko optisk kohærenstomografi (OCT) funktion (undersøgelsesøje) og neovaskulær AMD i det andet øje (med øje).
Deltagere, der opfylder alle berettigelseskriterierne, vil blive randomiseret ved baseline/dag 1-besøget i et 1:1-forhold i en af to behandlingsarme:
- Iptacopan (LNP023) orale kapsler
- Placebo orale kapsler. Ca. 146 deltagere (73 pr. arm) vil blive behandlet på verdensplan.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
170
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
- Novartis Investigative Site
-
Southampton, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
California
-
Fullerton, California, Forenede Stater, 92835
- Retina Consultants of Orange County
-
Huntington Beach, California, Forenede Stater, 92647
- Salehi Retina Institute
-
Rancho Cordova, California, Forenede Stater, 95670
- Martel Eye Medical Group
-
Sacramento, California, Forenede Stater, 95841
- Retinal Consultants Medical Group Inc
-
Santa Barbara, California, Forenede Stater, 93103
- California Retina Consultants
-
-
Colorado
-
Durango, Colorado, Forenede Stater, 81303
- Southwest Retina Research Center
-
-
Florida
-
Deerfield Beach, Florida, Forenede Stater, 33064
- Advanced Research LLC
-
Delray Beach, Florida, Forenede Stater, 33484
- Retina Center Of South Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33711
- Retina Vitreous Associates of Florida
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46280
- Midwest Eye Institute
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70115 8139
- Retina Associates New Orleans
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21209
- Retina Care Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Opthamalic Consultants of Boston
-
-
New Jersey
-
Bloomfield, New Jersey, Forenede Stater, 07003
- Envision Ocular LLC
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
- Duke Eye Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97210
- Retina Northwest PC
-
-
Tennessee
-
Germantown, Tennessee, Forenede Stater, 38138
- Charles Retina Institute
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forenede Stater, 78793
- Austin Research Center for Retina
-
Bellaire, Texas, Forenede Stater, 77401
- Retina Consultants TX Rsrch Ctr
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
- Retina Foundation
-
Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
- Texas Retina Associates
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Retina Consultants of Houston PA
-
-
-
-
-
Shanghai, Kina, 200080
- Novartis Investigative Site
-
-
Heilongjiang
-
Harbin, Heilongjiang, Kina, 150001
- Novartis Investigative Site
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Arecibo, Puerto Rico, 00612
- Emanuelli Research and Development Center LLC
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
50 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mandlige eller kvindelige deltagere ≥ 50 år
- Diagnose af tidlig eller middel aldersrelateret makuladegeneration (AMD) i undersøgelsesøjet som bestemt af investigator ved fundusundersøgelse
- Studieøje (tidligt/mellemliggende AMD-øje) skal have mindst én højrisiko optisk kohærenstomografi (OCT) funktion (som defineret af et centralt læsecenter).
- Diagnose af neovaskulær AMD (nAMD) i det andet øje som bestemt af investigator.
- Vaccination mod Neisseria meningitidis og Streptococcus pneumoniae infektion er påkrævet før påbegyndelse af behandlingen med LNP023.
- Hvis det ikke er modtaget tidligere, bør vaccination mod Haemophilius influenzae-infektion gives, hvis det er tilgængeligt og i overensstemmelse med lokale regler.
Ekskluderingskriterier:
- Samtidige medicinske eller okulære tilstande, som kan kompromittere synsstyrken, kræver planlagt medicinsk eller kirurgisk indgreb i undersøgelsesperioden, udelukker planlagte studiebesøg, afslutning af undersøgelsen eller sikker administration af forsøgsproduktet, herunder intraokulær kirurgi, katarakt og vitreoretinal kirurgi i undersøg øjet inden for 3 måneder før baseline/dag 1 og tilstedeværelsen af signifikant medieopacitet, øjenbevægelsesforstyrrelse (nystagmus), svær ptose, ekstraokulær motilitetsbegrænsning eller hovedrysten.
Anamnese med klinisk signifikante elektrokardiogram (EKG) abnormiteter eller nogen af følgende EKG abnormiteter ved screening eller baseline/dag 1 besøg:
- QT-interval korrigeret af Fridericias formel (QTcF) >450 msek (mænd)
- QTcF >460 msek (kvinder)
- Anamnese med familiært langt QT-syndrom eller kendt familiehistorie med Torsades de Pointes
- Anamnese med slagtilfælde eller myokardieinfarkt i 6-månedersperioden forud for baseline/dag 1, alle aktuelle klinisk signifikante arytmier eller fremskreden hjerte- eller svær pulmonal hypertension
- Anamnese med nyresvigt, herunder nyresygdom i slutstadiet, der kræver dialyse eller nyretransplantation
- Historie om malignitet i ethvert organsystem
- Anamnese med solid organ- eller knoglemarvstransplantation
- Anamnese med tilbagevendende meningitis eller historie med meningokokinfektioner trods vaccination
- Anamnese med immundefektsygdomme, herunder et positivt testresultat for humant immundefektvirus ved screening
- Kronisk infektion med hepatitis B eller hepatitis C.
- Anamnese med overfølsomhed over for nogen af undersøgelsesbehandlingerne eller hjælpestofferne eller over for lægemidler af lignende kemiske klasser eller klinisk relevant følsomhed over for fluoresceinfarve som vurderet af investigator.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Tredobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Iptacopan (LNP023)
Iptacopan (LNP023) kapsler til oral brug
|
orale kapsler
|
|
Placebo komparator: Placebo
Placebo matchet med undersøgelsesmedicin, kapsler til oral brug
|
orale kapsler
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Udvikling af nyt ufuldstændigt retinalt pigmentepitel og ydre retinal atrofi eller sen aldersrelateret makuladegeneration (AMD) i det tidlige/mellemliggende AMD-øje som bestemt ved optisk kohærenstomografi (OCT) og understøttet af multimodal billeddannelse
Tidsramme: Baseline/dag 1 til og med måned 24
|
OCT og anden billeddannelse vil blive udført ved hjælp af spektraldomæne OCT eller swept source OCT-maskiner
|
Baseline/dag 1 til og med måned 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i ETDRS lav luminans synsskarphed (LLVA) score i det tidlige/mellemliggende AMD øje
Tidsramme: Baseline/dag 1 til og med måned 24
|
ETDRS-score for lav luminans synsskarphed (LLVA) vil blive målt ved hjælp af et synsstyrkediagram for Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
Antallet af bogstaver, der læses korrekt, for hvert øje, vil blive registreret.
Deltagere på steder i nogle lande kan udføre BCVA-test ved hjælp af numeriske diagrammer i stedet for bogstavdiagrammer.
|
Baseline/dag 1 til og med måned 24
|
|
Ændring i kontrastfølsomhedsscore (CS) i det tidlige/mellemliggende AMD-øje
Tidsramme: Baseline/dag 1 til og med måned 24
|
Pelli-Robson kontrastfølsomhedsmålinger vil blive udført ved hjælp af et Pelli-Robson kontrastfølsomhedsvægdiagram og registrering af antallet af korrekte læste bogstaver.
|
Baseline/dag 1 til og med måned 24
|
|
Hyppigheden af okulære og ikke-okulære bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Baseline/dag 1 til og med måned 24
|
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse (f.eks.
ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn [herunder unormale laboratoriefund], symptom eller sygdom) hos en deltager i klinisk undersøgelse efter at have givet skriftligt informeret samtykke til deltagelse i undersøgelsen.
|
Baseline/dag 1 til og med måned 24
|
|
Ændring i Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) (Standard Luminance) bedste korrigerede synsskarphed (BCVA) score i det tidlige/mellemliggende AMD øje
Tidsramme: Baseline/dag 1 til og med måned 24
|
Bedst korrigeret synsstyrke (BCVA) vil blive målt ved hjælp af et synsstyrkediagram for Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
Antallet af bogstaver, der læses korrekt, for hvert øje, vil blive registreret.
Deltagere på steder i nogle lande kan udføre BCVA-test ved hjælp af numeriske diagrammer i stedet for bogstavdiagrammer.
|
Baseline/dag 1 til og med måned 24
|
|
Ændring i standard luminans manifold kontrast vision meter kontrastfølsomhed (MCVM-CS) score i det tidlige/mellemliggende AMD øje
Tidsramme: Baseline/dag 1 til og med måned 24
|
MCVM kontrastfølsomhedsmålinger vil blive udført ved hjælp af en automatiseret enhed, der bruger en adaptiv algoritme til hurtigt at måle en kontrastfølsomhedsfunktion på 5-10 minutter.
|
Baseline/dag 1 til og med måned 24
|
|
Ændring i lav luminans manifold kontrast vision meter (MCVM) kontrastfølsomhedsscore i det tidlige/mellemliggende AMD øje
Tidsramme: Baseline/dag 1 til og med måned 24
|
MCVM kontrastfølsomhedsmålinger vil blive udført ved hjælp af en automatiseret enhed, der bruger en adaptiv algoritme til hurtigt at måle en kontrastfølsomhedsfunktion på 5-10 minutter.
|
Baseline/dag 1 til og med måned 24
|
|
Farmakokinetik - koncentrationer af LNP023 relateret til bundprøver
Tidsramme: Baseline/dag 1 til og med måned 24
|
Bioanalytisk bestemmelse af plasma LNP023-koncentrationer relateret til lavpunktsprøver ved hjælp af en LC-MS (massespektrometri) metode.
|
Baseline/dag 1 til og med måned 24
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
17. februar 2022
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. oktober 2026
Studieafslutning (Anslået)
2. oktober 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
28. januar 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
28. januar 2022
Først opslået (Faktiske)
9. februar 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
3. juli 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
2. juli 2025
Sidst verificeret
1. juli 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CLNP023E12201
- 2021-001797-31 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.
Tilgængeligheden af denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .