Un estudio enmascarado controlado con placebo para evaluar el iptacopan en la degeneración macular relacionada con la edad
2 de julio de 2025 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Estudio aleatorizado, con participantes e investigadores enmascarados, controlado con placebo, multicéntrico, de prueba de concepto para evaluar la seguridad y la eficacia de LNP023 (iptacopan) en pacientes con degeneración macular relacionada con la edad temprana e intermedia
El propósito de este estudio es evaluar el efecto de Iptacopan para prevenir la conversión de ojos con degeneración macular relacionada con la edad (AMD) temprana o intermedia a un nuevo epitelio pigmentario retiniano incompleto y atrofia retiniana externa (iRORA) o AMD tardía.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de prueba de concepto multicéntrico, aleatorizado, enmascarado por el participante y el investigador, controlado con placebo, para evaluar la seguridad y la eficacia de iptacopan (LNP023) en participantes con degeneración macular relacionada con la edad temprana a intermedia en un ojo y edad neovascular. degeneración macular relacionada en el otro ojo. Todos los participantes inscritos deben tener AMD temprana/intermedia en un ojo, con al menos una característica de tomografía de coherencia óptica (OCT) de alto riesgo (ojo de estudio) y AMD neovascular en el otro ojo (ojo compañero).
Los participantes que cumplan con todos los criterios de elegibilidad serán aleatorizados en la visita inicial/día 1 en una proporción de 1:1 a uno de los dos brazos de tratamiento:
- Iptacopan (LNP023) cápsulas orales
- Cápsulas orales de placebo Aproximadamente 146 participantes (73 por brazo) serán tratados en todo el mundo.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
170
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Fullerton, California, Estados Unidos, 92835
- Retina Consultants of Orange County
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Huntington Beach, California, Estados Unidos, 92647
- Salehi Retina Institute
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Rancho Cordova, California, Estados Unidos, 95670
- Martel Eye Medical Group
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95841
- Retinal Consultants Medical Group Inc
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Santa Barbara, California, Estados Unidos, 93103
- California Retina Consultants
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Colorado
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Durango, Colorado, Estados Unidos, 81303
- Southwest Retina Research Center
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Florida
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Deerfield Beach, Florida, Estados Unidos, 33064
- Advanced Research LLC
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Delray Beach, Florida, Estados Unidos, 33484
- Retina Center Of South Florida
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Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33711
- Retina Vitreous Associates of Florida
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46280
- Midwest Eye Institute
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70115 8139
- Retina Associates New Orleans
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21209
- Retina Care Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Opthamalic Consultants of Boston
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New Jersey
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Bloomfield, New Jersey, Estados Unidos, 07003
- Envision Ocular LLC
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke Eye Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97210
- Retina Northwest PC
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Tennessee
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Germantown, Tennessee, Estados Unidos, 38138
- Charles Retina Institute
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78793
- Austin Research Center for Retina
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Bellaire, Texas, Estados Unidos, 77401
- Retina Consultants TX Rsrch Ctr
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Retina Foundation
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Texas Retina Associates
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Retina Consultants of Houston PA
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Shanghai, Porcelana, 200080
- Novartis Investigative Site
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Heilongjiang
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Harbin, Heilongjiang, Porcelana, 150001
- Novartis Investigative Site
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, Porcelana, 300020
- Novartis Investigative Site
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Arecibo, Puerto Rico, 00612
- Emanuelli Research and Development Center LLC
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London, Reino Unido, SE5 9RS
- Novartis Investigative Site
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Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
- Novartis Investigative Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
50 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participantes masculinos o femeninos ≥ 50 años de edad
- Diagnóstico de degeneración macular relacionada con la edad (AMD) temprana o intermedia en el ojo del estudio según lo determinado por el investigador en el examen de fondo de ojo
- El ojo del estudio (ojo AMD temprano/intermedio) debe tener al menos una característica de tomografía de coherencia óptica (OCT) de alto riesgo (según lo definido por un centro de lectura central).
- Diagnóstico de AMD neovascular (nAMD) en el otro ojo según lo determinado por el investigador.
- Es necesaria la vacunación frente a Neisseria meningitidis y Streptococcus pneumoniae antes de iniciar el tratamiento con LNP023.
- Si no se recibió previamente, se debe administrar la vacunación contra la infección por Haemophilius influenzae, si está disponible y de acuerdo con las regulaciones locales.
Criterio de exclusión:
- Condiciones médicas u oculares concomitantes que podrían comprometer la agudeza visual, requerir una intervención médica o quirúrgica planificada durante el período del estudio, impedir las visitas programadas del estudio, la finalización del estudio o la administración segura del producto en investigación, incluida la cirugía intraocular, la cirugía de cataratas y vitreorretiniana en el estudio del ojo dentro de los 3 meses anteriores al inicio/día 1 y presencia de opacidad significativa de los medios, trastorno del movimiento ocular (nistagmo), ptosis grave, restricción de la motilidad extraocular o temblor de cabeza.
Antecedentes de anomalías en el electrocardiograma (ECG) clínicamente significativas, o cualquiera de las siguientes anomalías en el ECG en la selección o en la visita inicial/Día 1:
- Intervalo QT corregido por la fórmula de Fridericia (QTcF) >450 mseg (varones)
- QTcF >460 mseg (mujeres)
- Antecedentes de síndrome de QT largo familiar o antecedentes familiares conocidos de Torsades de Pointes
- Antecedentes de accidente cerebrovascular o infarto de miocardio durante el período de 6 meses anterior al inicio/día 1, cualquier arritmia actual clínicamente significativa o cualquier hipertensión cardíaca avanzada o pulmonar grave
- Antecedentes de insuficiencia renal, incluida la enfermedad renal en etapa terminal que requiere diálisis o trasplante renal
- Antecedentes de malignidad de cualquier sistema de órganos.
- Antecedentes de trasplante de órgano sólido o médula ósea
- Antecedentes de meningitis recurrente o antecedentes de infecciones meningocócicas a pesar de la vacunación
- Antecedentes de enfermedades de inmunodeficiencia, incluido un resultado positivo en la prueba del virus de la inmunodeficiencia humana en la selección
- Infección crónica por Hepatitis B o Hepatitis C.
- Antecedentes de hipersensibilidad a cualquiera de los tratamientos o excipientes del estudio o a fármacos de clases químicas similares o sensibilidad clínicamente relevante al colorante de fluoresceína según la evaluación del investigador.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Iptacopan (LNP023)
Iptacopan (LNP023) cápsulas de uso oral
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cápsulas orales
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Comparador de placebos: Placebo
Placebo emparejado con el fármaco del estudio, cápsulas de uso oral
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cápsulas orales
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Desarrollo de nuevo epitelio pigmentario retiniano incompleto y atrofia retiniana externa o degeneración macular relacionada con la edad (AMD) tardía en el ojo con AMD temprana/intermedia según lo determinado por tomografía de coherencia óptica (OCT) y respaldado por imágenes multimodales
Periodo de tiempo: Línea base/Día 1 a Mes 24
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La OCT y otras imágenes se realizarán utilizando OCT de dominio espectral o máquinas OCT de fuente de barrido
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Línea base/Día 1 a Mes 24
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en las puntuaciones de agudeza visual de baja luminancia (LLVA) de ETDRS en el ojo con DMAE temprana/intermedia
Periodo de tiempo: Línea base/Día 1 a Mes 24
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Las puntuaciones de agudeza visual de baja luminancia (LLVA) de ETDRS se medirán mediante un gráfico de agudeza visual del Estudio de tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS).
Se registrará el número de letras leídas correctamente, para cada ojo.
Los participantes en sitios en algunos países pueden realizar pruebas de BCVA utilizando gráficos numéricos en lugar de gráficos de letras.
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Línea base/Día 1 a Mes 24
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Cambio en las puntuaciones de sensibilidad al contraste (CS) en el ojo con AMD temprana/intermedia
Periodo de tiempo: Línea base/Día 1 a Mes 24
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Las mediciones de la sensibilidad al contraste de Pelli-Robson se realizarán usando un gráfico mural de sensibilidad al contraste de Pelli-Robson y registrando el número de letras correctas leídas.
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Línea base/Día 1 a Mes 24
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La incidencia de eventos adversos oculares y no oculares (EA)
Periodo de tiempo: Línea base/Día 1 a Mes 24
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Un evento adverso (EA) es cualquier evento médico adverso (p.
cualquier signo desfavorable e involuntario [incluidos los resultados anormales de laboratorio], síntoma o enfermedad) en un participante de la investigación clínica después de dar su consentimiento informado por escrito para participar en el estudio.
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Línea base/Día 1 a Mes 24
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Cambio en las puntuaciones de mejor agudeza visual corregida (BCVA) del Estudio de Retinopatía Diabética de Tratamiento Temprano (ETDRS) (luminancia estándar) en el ojo con DMAE temprana/intermedia
Periodo de tiempo: Línea base/Día 1 a Mes 24
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La mejor agudeza visual corregida (BCVA, por sus siglas en inglés) se medirá mediante un gráfico de agudeza visual del Estudio de tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS, por sus siglas en inglés).
Se registrará el número de letras leídas correctamente, para cada ojo.
Los participantes en sitios en algunos países pueden realizar pruebas de BCVA utilizando gráficos numéricos en lugar de gráficos de letras.
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Línea base/Día 1 a Mes 24
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Cambio en las puntuaciones de sensibilidad de contraste del medidor de visión de contraste múltiple de luminancia estándar (MCVM-CS) en el ojo con DMAE temprana/intermedia
Periodo de tiempo: Línea base/Día 1 a Mes 24
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Las mediciones de sensibilidad al contraste de MCVM se realizarán mediante un dispositivo automatizado que utiliza un algoritmo adaptativo para medir rápidamente una función de sensibilidad al contraste en 5 a 10 minutos.
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Línea base/Día 1 a Mes 24
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Cambio en las puntuaciones de sensibilidad de contraste del medidor de visión de contraste múltiple (MCVM) de baja luminancia en el ojo con DMAE temprana/intermedia
Periodo de tiempo: Línea base/Día 1 a Mes 24
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Las mediciones de sensibilidad al contraste de MCVM se realizarán mediante un dispositivo automatizado que utiliza un algoritmo adaptativo para medir rápidamente una función de sensibilidad al contraste en 5 a 10 minutos.
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Línea base/Día 1 a Mes 24
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Farmacocinética: concentraciones de LNP023 relacionadas con muestras valle
Periodo de tiempo: Línea de base/Día 1 al mes 24
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Determinación bioanalítica de concentraciones plasmáticas de LNP023 relacionadas con muestras valle mediante un método LC-MS (espectrometría de masas).
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Línea de base/Día 1 al mes 24
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
17 de febrero de 2022
Finalización primaria (Estimado)
1 de octubre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
2 de octubre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de enero de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de enero de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
9 de febrero de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
3 de julio de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de julio de 2025
Última verificación
1 de julio de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CLNP023E12201
- 2021-001797-31 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.
La disponibilidad de datos de este ensayo está de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .