Um estudo mascarado e controlado por placebo para avaliar o Iptacopan na degeneração macular relacionada à idade
2 de julho de 2025 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Um estudo randomizado, com participante e investigador, mascarado, controlado por placebo, multicêntrico, estudo de prova de conceito para avaliar a segurança e a eficácia do LNP023 (Iptacopan) em pacientes com degeneração macular relacionada à idade precoce e intermediária
O objetivo deste estudo é avaliar o efeito de Iptacopan na prevenção da conversão de olhos com degeneração macular relacionada à idade (AMD) precoce ou intermediária em novo epitélio pigmentar da retina incompleto e atrofia externa da retina (iRORA) ou AMD tardia.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo multicêntrico, randomizado, com participantes e investigadores, mascarado, controlado por placebo, de prova de conceito para avaliar a segurança e a eficácia de Iptacopan (LNP023) em participantes com degeneração macular relacionada à idade precoce a intermediária em um olho e idade neovascular. degeneração macular relacionada no outro olho. Todos os participantes inscritos devem ter AMD precoce/intermediária em um olho, com pelo menos um recurso de tomografia de coerência óptica (OCT) de alto risco (olho do estudo) e AMD neovascular no outro olho (outro olho).
Os participantes que atenderem a todos os critérios de elegibilidade serão randomizados na visita inicial/dia 1 em uma proporção de 1:1 em um dos dois grupos de tratamento:
- Iptacopan (LNP023) cápsulas orais
- Placebo cápsulas orais Aproximadamente 146 participantes (73 por braço) serão tratados em todo o mundo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
170
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Shanghai, China, 200080
- Novartis Investigative Site
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Heilongjiang
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Harbin, Heilongjiang, China, 150001
- Novartis Investigative Site
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, China, 300020
- Novartis Investigative Site
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California
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Fullerton, California, Estados Unidos, 92835
- Retina Consultants of Orange County
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Huntington Beach, California, Estados Unidos, 92647
- Salehi Retina Institute
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Rancho Cordova, California, Estados Unidos, 95670
- Martel Eye Medical Group
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95841
- Retinal Consultants Medical Group Inc
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Santa Barbara, California, Estados Unidos, 93103
- California Retina Consultants
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Colorado
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Durango, Colorado, Estados Unidos, 81303
- Southwest Retina Research Center
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Florida
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Deerfield Beach, Florida, Estados Unidos, 33064
- Advanced Research LLC
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Delray Beach, Florida, Estados Unidos, 33484
- Retina Center Of South Florida
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Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33711
- Retina Vitreous Associates of Florida
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46280
- Midwest Eye Institute
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70115 8139
- Retina Associates New Orleans
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21209
- Retina Care Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Opthamalic Consultants of Boston
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New Jersey
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Bloomfield, New Jersey, Estados Unidos, 07003
- Envision Ocular LLC
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke Eye Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97210
- Retina Northwest PC
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Tennessee
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Germantown, Tennessee, Estados Unidos, 38138
- Charles Retina Institute
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78793
- Austin Research Center for Retina
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Bellaire, Texas, Estados Unidos, 77401
- Retina Consultants TX Rsrch Ctr
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Retina Foundation
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Texas Retina Associates
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Retina Consultants of Houston PA
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Arecibo, Porto Rico, 00612
- Emanuelli Research and Development Center LLC
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London, Reino Unido, SE5 9RS
- Novartis Investigative Site
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Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
- Novartis Investigative Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
50 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Participantes do sexo masculino ou feminino ≥ 50 anos de idade
- Diagnóstico de degeneração macular relacionada à idade (AMD) precoce ou intermediária no olho do estudo, conforme determinado pelo investigador no exame de fundo de olho
- O olho do estudo (olho de AMD precoce/intermediário) deve ter pelo menos um recurso de tomografia de coerência óptica (OCT) de alto risco (conforme definido por um centro de leitura central).
- Diagnóstico de DMRI neovascular (nAMD) no outro olho conforme determinado pelo investigador.
- A vacinação contra a infecção por Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae é necessária antes do início do tratamento com LNP023.
- Se não for recebida anteriormente, a vacinação contra a infecção por Haemophilius influenzae deve ser administrada, se disponível e de acordo com os regulamentos locais.
Critério de exclusão:
- Condições médicas ou oculares concomitantes que possam comprometer a acuidade visual, exigir intervenção médica ou cirúrgica planejada durante o período do estudo, impedir visitas agendadas do estudo, conclusão do estudo ou administração segura do produto experimental, incluindo cirurgia intraocular, catarata e cirurgia vitreorretiniana no olho do estudo dentro de 3 meses antes da linha de base/dia 1 e a presença de opacidade significativa da mídia, distúrbio do movimento ocular (nistagmo), ptose grave, restrição da motilidade extraocular ou tremor da cabeça.
Histórico de anormalidades clinicamente significativas no eletrocardiograma (ECG) ou qualquer uma das seguintes anormalidades no ECG na triagem ou na consulta inicial/dia 1:
- Intervalo QT corrigido pela fórmula de Fridericia (QTcF) >450 ms (homens)
- QTcF >460 ms (mulheres)
- História familiar de síndrome do QT longo ou história familiar conhecida de Torsades de Pointes
- Histórico de acidente vascular cerebral ou infarto do miocárdio durante o período de 6 meses antes da linha de base/dia 1, qualquer arritmia atual clinicamente significativa ou qualquer hipertensão pulmonar grave ou cardíaca avançada
- Histórico de insuficiência renal, incluindo doença renal em estágio terminal que requer diálise ou transplante renal
- História de malignidade de qualquer sistema orgânico
- Histórico de transplante de órgão sólido ou medula óssea
- História de meningite recorrente ou história de infecções meningocócicas apesar da vacinação
- Histórico de doenças de imunodeficiência, incluindo um resultado positivo do teste do Vírus da Imunodeficiência Humana na Triagem
- Infecção crônica com Hepatite B ou Hepatite C.
- Histórico de hipersensibilidade a qualquer um dos tratamentos ou excipientes do estudo ou a medicamentos de classes químicas semelhantes ou sensibilidade clinicamente relevante ao corante de fluoresceína conforme avaliado pelo investigador.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Iptacopan (LNP023)
Iptacopan (LNP023) cápsulas de uso oral
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cápsulas orais
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Comparador de Placebo: Placebo
Placebo combinado com o medicamento do estudo, cápsulas de uso oral
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cápsulas orais
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Desenvolvimento de novo epitélio pigmentar retiniano incompleto e atrofia retiniana externa ou degeneração macular relacionada à idade (DMRI) tardia no olho com DMRI inicial/intermediária, conforme determinado por tomografia de coerência óptica (OCT) e suportado por imagens multimodais
Prazo: Linha de base/dia 1 até o mês 24
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OCT e outras imagens serão realizadas usando OCT de domínio espectral ou máquinas OCT de fonte de varredura
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Linha de base/dia 1 até o mês 24
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração nas pontuações de acuidade visual de baixa luminância (LLVA) do ETDRS no olho com DMRI inicial/intermediária
Prazo: Linha de base/dia 1 até o mês 24
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Os escores de acuidade visual de baixa luminância (LLVA) do ETDRS serão medidos usando um gráfico de acuidade visual do Estudo de Retinopatia Diabética de Tratamento Inicial (ETDRS).
O número de letras lidas corretamente, para cada olho, será registrado.
Os participantes em locais em alguns países podem realizar testes de BCVA usando gráficos numéricos em vez de gráficos de letras.
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Linha de base/dia 1 até o mês 24
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Alteração nas pontuações de sensibilidade ao contraste (CS) no olho com DMRI inicial/intermediária
Prazo: Linha de base/dia 1 até o mês 24
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As medições de sensibilidade de contraste Pelli-Robson serão realizadas usando um gráfico de parede de sensibilidade de contraste Pelli-Robson e registrando o número de letras corretas lidas.
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Linha de base/dia 1 até o mês 24
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A incidência de eventos adversos (EAs) oculares e não oculares
Prazo: Linha de base/dia 1 até o mês 24
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Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica desfavorável (p.
qualquer sinal desfavorável e não intencional [incluindo achados laboratoriais anormais], sintoma ou doença) em um participante de investigação clínica após fornecer consentimento informado por escrito para participação no estudo.
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Linha de base/dia 1 até o mês 24
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Mudança no estudo de retinopatia diabética de tratamento precoce (ETDRS) (luminância padrão) melhores pontuações de acuidade visual corrigida (BCVA) no olho com DMRI inicial/intermediária
Prazo: Linha de base/dia 1 até o mês 24
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A melhor acuidade visual corrigida (BCVA) será medida usando um gráfico de acuidade visual do Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
O número de letras lidas corretamente, para cada olho, será registrado.
Os participantes em locais em alguns países podem realizar testes de BCVA usando gráficos numéricos em vez de gráficos de letras.
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Linha de base/dia 1 até o mês 24
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Alteração nas pontuações de sensibilidade de contraste do medidor de visão de contraste do coletor de luminância padrão (MCVM-CS) no olho com DMRI inicial/intermediária
Prazo: Linha de base/dia 1 até o mês 24
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As medições de sensibilidade de contraste MCVM serão realizadas usando um dispositivo automatizado que usa um algoritmo adaptativo para medir rapidamente uma função de sensibilidade de contraste em 5 a 10 minutos.
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Linha de base/dia 1 até o mês 24
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Alteração nas pontuações de sensibilidade ao contraste do medidor de visão de contraste do coletor de baixa luminância (MCVM) no olho com DMRI inicial/intermediária
Prazo: Linha de base/dia 1 até o mês 24
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As medições de sensibilidade de contraste MCVM serão realizadas usando um dispositivo automatizado que usa um algoritmo adaptativo para medir rapidamente uma função de sensibilidade de contraste em 5 a 10 minutos.
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Linha de base/dia 1 até o mês 24
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Farmacocinética - concentrações de LNP023 relacionadas às amostras mínimas
Prazo: Linha de base/Dia 1 até Mês 24
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Determinação bioanalítica de concentrações plasmáticas de LNP023 relacionadas a amostras usando um método LC-MS (espectrometria de massa).
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Linha de base/Dia 1 até Mês 24
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
17 de fevereiro de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
1 de outubro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
2 de outubro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
28 de janeiro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
28 de janeiro de 2022
Primeira postagem (Real)
9 de fevereiro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
3 de julho de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de julho de 2025
Última verificação
1 de julho de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CLNP023E12201
- 2021-001797-31 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados em nível de paciente e documentos clínicos de suporte de estudos elegíveis. Essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.
A disponibilidade dos dados do estudo está de acordo com os critérios e processos descritos em www.clinicalstudydatarequest.com.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .