Účinnost a bezpečnost u nezávažné aplastické anémie nezávislé na transfuzi

Kritéria pro zařazení:

1. věk ≥ 18 let;
2. hladina hemoglobinu mezi 60 g/l~10 g/dl;
3. nově diagnostikovaní pacienti mají alespoň jeden z následujících stavů: #absolutní počet neutrofilů <1,5×109/l, #počet krevních destiček < 30×109/l, # hladina hemoglobinu < 100g/l;
4. s normální výchozí funkcí jater a ledvin;
5. bez aktivní infekce; nejsou těhotné nebo kojící;
6. souhlasit s podpisem formulářů souhlasu;
7. Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2

Kritéria vyloučení:

1. Vrozená aplastická anémie;
2. Přítomnost chromozomální aberace;
3. Důkaz klonální hematologické poruchy kostní dřeně (MDS, AML) na cytogenetice;
4. Přítomnost s PNH klonem >50 %;
5. Pacienti dříve dostávali HSCT;
6. Nekontrolovaná infekce nebo krvácení při standardní léčbě;
7. Alergické na luspatercept CsA nebo příslušenství;
8. HIV, HCV nebo HBV aktivní infekce nebo jaterní cirhóza nebo portální hypertenze;
9. Pacient s QTcF (Fridericiaův vzorec pro korekci QT) při screeningu <450 ms, nebo <480 ms s blokádou raménka, jak bylo stanoveno průměrem trojitého EKG a hodnoceno na místě, nestabilní angina pectoris, nekontrolovaná hypertenze (>180/100 mmHg) #pulmonální arteriální hypertenze;
10. Očekávejte jakékoli souběžné malignity během 5 let pro lokální bazaliom kůže;
11. Tromboembolická příhoda, srdeční infarkt nebo mozková mrtvice v anamnéze (včetně syndromu antifosfolipidových protilátek) a současné užívání antikoagulancií;
12. Těhotná nebo kojící (kojící) žena;
13. Absolvoval další klinické studie do 3 měsíců