- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT05399732
Eficácia e Segurança em Anemia Aplástica Não Grave Independente de Transfusão
30 de maio de 2022 atualizado por: Bing Han
Um Estudo Clínico Randomizado, Caso Controlado Avaliando a Eficiência e Segurança de Luspatercept Plus Ciclosporina Versus Ciclosporina em Anemia Aplástica Não Grave (NSAA) Independente de Transfusão Recém-diagnosticada.
A anemia aplástica (AA) é uma doença rara de falência da medula óssea caracterizada por hipocelularidade da medula óssea e pancitopenia no sangue periférico.
A AA é dividida em AA grave (SAA) e AA não grave (NSAA) com base no grau de citopenia.
A terapia de primeira linha para SAA ou NSAA dependente de transfusão é terapia de imunossupressão (IST) ou transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT).
Pouca atenção tem sido dada aos pacientes com anemia, mas não dependentes de transfusão, cuja qualidade de vida é significativamente prejudicada devido à anemia e outras complicações.
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A eritropoetina humana recombinada (rhEPO) mostrou aumentar a resposta eritróide e a taxa de resposta quando combinada com IST para pacientes com AA recém-diagnosticada, SAA ou NSAA.
Diferentemente da rhEPO, o luspatercepte é uma proteína de fusão recombinante que se liga a ligantes da superfamília do fator de crescimento transformador β e aumenta a eritropoiese em estágio avançado, e tem demonstrado eficiência promissora na eritropoiese em pacientes com síndrome mielodisplásica (SMD) de menor risco na fase II e III ensaios clínicos.
Este estudo de controle randomizado teve como objetivo comparar a eficácia e a segurança de 6 meses da combinação de luspatercepte e ciclosporina versus ciclosporina em monoterapia em pacientes com AINE independente de transfusão recém-diagnosticados.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
90
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Beijing, China
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- idade≥18 anos;
- nível de hemoglobina entre 60g/L~10 g/dL;
- pacientes recém-diagnosticados têm pelo menos um dos seguintes: #contagem absoluta de neutrófilos <1,5×109/L, #contagem de plaquetas <30×109/L, # nível de hemoglobina <100g/L;
- com função hepática e renal basal normal;
- sem infecção ativa; não estão grávidas ou amamentando;
- concorda em assinar formulários de consentimento;
- Status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2
Critério de exclusão:
- Anemia aplástica congênita;
- Presença de aberração cromossômica;
- Evidência de um distúrbio hematológico clonal da medula óssea (MDS, AML) na citogenética;
- Presença com clone HPN ≥50%;
- Os pacientes receberam TCTH antes;
- Infecção ou sangramento descontrolado com tratamento padrão;
- Alérgico a luspatercepte CsA ou acessórios;
- infecção ativa por HIV, HCV ou HBV ou cirrose hepática ou hipertensão portal;
- Paciente com QTcF (fórmula de correção QT de Fridericia) na triagem <450 mseg, ou <480 mseg com bloqueio de ramo, conforme determinado pela média de um ECG triplicado e avaliado no local, angina pectoris instável, hipertensão não controlada (>180/100mmHg) #hipertensão da artéria pulmonar;
- Tem qualquer malignidade concomitante dentro de 5 anos, espera-se carcinoma basocelular local da pele;
- História passada de evento tromboembólico, ataque cardíaco ou acidente vascular cerebral (incluindo síndrome do anticorpo antifosfolípide) e uso atual de anticoagulantes;
- Mulher grávida ou amamentando (lactante);
- Ter participado de outros ensaios clínicos dentro de 3 meses
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
Experimental: eficiência e segurança em luspatercept mais ciclosporina
luspatercepte na dose de 1,0 mg por quilograma de peso corporal, administrado por via subcutânea a cada 3 semanas, e a ciclosporina na dose de 3~5mg/kg/dia por pelo menos 6 meses.
|
Os pacientes em cada grupo serão tratados por pelo menos 6 meses e continuarão o tratamento por mais 6 meses, a menos que a doença progrida ou apresente efeitos colaterais intoleráveis.
Outros nomes:
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Comparador Ativo: grupo controle em ciclosporina sozinha
a ciclosporina está na dose de 3~5mg/kg/dia por pelo menos 6 meses.
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Os pacientes em cada grupo serão tratados por pelo menos 6 meses e continuarão o tratamento por mais 6 meses, a menos que a doença progrida ou apresente efeitos colaterais intoleráveis.
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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taxa de resposta geral (ORR)
Prazo: 6 meses
|
Taxa de resposta geral (ORR) definida como o número de participantes que atenderam aos critérios de resposta completa (CR) ou resposta parcial (PR); HR definida como um aumento de hemoglobina desde a linha de base de ≥1,5 g/dL por ≥2 semanas (na ausência de transfusões de hemácias)
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6 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Resposta hematológica-eritróide (HR-E)
Prazo: 6 meses
|
HR é definida como um aumento de hemoglobina desde a linha de base de ≥1,5 g/dL por ≥2 semanas (na ausência de transfusões de hemácias
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6 meses
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efeitos colaterais
Prazo: 1 ano
|
As análises de segurança incluem avaliações da incidência e gravidade dos eventos adversos; todos os eventos adversos que ocorreram ou pioraram durante o período de tratamento serão relatados, bem como eventos adversos que ocorreram posteriormente, mas são considerados pelo investigador como relacionados ao medicamento em estudo.
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1 ano
|
fatores preditivos
Prazo: 6 meses
|
Análises de preditores avaliarão a relação entre o efeito desses dois tratamentos com as mutações moleculares PIGA e BCOR e nível de BCORL1 e EPO.
|
6 meses
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Howard SC, Naidu PE, Hu XJ, Jeng MR, Rodriguez-Galindo C, Rieman MD, Wang WC. Natural history of moderate aplastic anemia in children. Pediatr Blood Cancer. 2004 Oct;43(5):545-51. doi: 10.1002/pbc.20131.
- Zhang ML, Chen WS, Han B. [Evaluation of the efficacy of cyclosporin A combined with recombined human thrombopoietin for treating patients with non-severe aplastic anemia]. Zhonghua Xue Ye Xue Za Zhi. 2020 Aug 14;41(8):637-642. doi: 10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2020.08.004. Chinese.
- Chen WS, Zhang ML, Han B. [Evaluation of the Efficacy of Cyclosporin A Combined with Recombined Human Erythropoietin in the Treatment of Patients with Chronic Aplastic Anemia]. Zhongguo Yi Xue Ke Xue Yuan Xue Bao. 2021 Oct;43(5):736-742. doi: 10.3881/j.issn.1000-503X.13201. Chinese.
- Furlong E, Carter T. Aplastic anaemia: Current concepts in diagnosis and management. J Paediatr Child Health. 2020 Jul;56(7):1023-1028. doi: 10.1111/jpc.14996. Epub 2020 Jul 3.
- Desmond R, Townsley DM, Dunbar C, Young NS. Eltrombopag in aplastic anemia. Semin Hematol. 2015 Jan;52(1):31-7. doi: 10.1053/j.seminhematol.2014.10.002. Epub 2014 Oct 31.
- Matsuda K, Koya J, Arai S, Nakazaki K, Nakamura F, Kurokawa M. Cyclosporine Therapy in Patients with Transfusion-independent Non-severe Aplastic Anemia: A Retrospective Analysis. Intern Med. 2019 Feb 1;58(3):355-360. doi: 10.2169/internalmedicine.1372-18. Epub 2018 Aug 24.
- Drexler B, Passweg J. Current evidence and the emerging role of eltrombopag in severe aplastic anemia. Ther Adv Hematol. 2021 Mar 3;12:2040620721998126. doi: 10.1177/2040620721998126. eCollection 2021.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Antecipado)
1 de julho de 2022
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de janeiro de 2023
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de julho de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
24 de maio de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de maio de 2022
Primeira postagem (Real)
1 de junho de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
1 de junho de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de maio de 2022
Última verificação
1 de maio de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios de Insuficiência da Medula Óssea
- Anemia
- Anemia Aplástica
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Anti-Infecciosos
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Antirreumáticos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes dermatológicos
- Antifúngicos
- Hematínicos
- Inibidores de Calcineurina
- Ciclosporina
- Ciclosporinas
- Luspatercept
Outros números de identificação do estudo
- HanB-NSAA-lus
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
os dados individuais do participante seriam aceitos mediante solicitação
Prazo de Compartilhamento de IPD
10 anos
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
pedido de e-mail
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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