Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Eficácia e Segurança em Anemia Aplástica Não Grave Independente de Transfusão

30 de maio de 2022 atualizado por: Bing Han

Um Estudo Clínico Randomizado, Caso Controlado Avaliando a Eficiência e Segurança de Luspatercept Plus Ciclosporina Versus Ciclosporina em Anemia Aplástica Não Grave (NSAA) Independente de Transfusão Recém-diagnosticada.

A anemia aplástica (AA) é uma doença rara de falência da medula óssea caracterizada por hipocelularidade da medula óssea e pancitopenia no sangue periférico. A AA é dividida em AA grave (SAA) e AA não grave (NSAA) com base no grau de citopenia. A terapia de primeira linha para SAA ou NSAA dependente de transfusão é terapia de imunossupressão (IST) ou transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT). Pouca atenção tem sido dada aos pacientes com anemia, mas não dependentes de transfusão, cuja qualidade de vida é significativamente prejudicada devido à anemia e outras complicações.

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A eritropoetina humana recombinada (rhEPO) mostrou aumentar a resposta eritróide e a taxa de resposta quando combinada com IST para pacientes com AA recém-diagnosticada, SAA ou NSAA. Diferentemente da rhEPO, o luspatercepte é uma proteína de fusão recombinante que se liga a ligantes da superfamília do fator de crescimento transformador β e aumenta a eritropoiese em estágio avançado, e tem demonstrado eficiência promissora na eritropoiese em pacientes com síndrome mielodisplásica (SMD) de menor risco na fase II e III ensaios clínicos. Este estudo de controle randomizado teve como objetivo comparar a eficácia e a segurança de 6 meses da combinação de luspatercepte e ciclosporina versus ciclosporina em monoterapia em pacientes com AINE independente de transfusão recém-diagnosticados.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

90

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

      • Beijing, China
        • Peking Union Medical College Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. idade≥18 anos;
  2. nível de hemoglobina entre 60g/L~10 g/dL;
  3. pacientes recém-diagnosticados têm pelo menos um dos seguintes: #contagem absoluta de neutrófilos <1,5×109/L, #contagem de plaquetas <30×109/L, # nível de hemoglobina <100g/L;
  4. com função hepática e renal basal normal;
  5. sem infecção ativa; não estão grávidas ou amamentando;
  6. concorda em assinar formulários de consentimento;
  7. Status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2

Critério de exclusão:

  1. Anemia aplástica congênita;
  2. Presença de aberração cromossômica;
  3. Evidência de um distúrbio hematológico clonal da medula óssea (MDS, AML) na citogenética;
  4. Presença com clone HPN ≥50%;
  5. Os pacientes receberam TCTH antes;
  6. Infecção ou sangramento descontrolado com tratamento padrão;
  7. Alérgico a luspatercepte CsA ou acessórios;
  8. infecção ativa por HIV, HCV ou HBV ou cirrose hepática ou hipertensão portal;
  9. Paciente com QTcF (fórmula de correção QT de Fridericia) na triagem <450 mseg, ou <480 mseg com bloqueio de ramo, conforme determinado pela média de um ECG triplicado e avaliado no local, angina pectoris instável, hipertensão não controlada (>180/100mmHg) #hipertensão da artéria pulmonar;
  10. Tem qualquer malignidade concomitante dentro de 5 anos, espera-se carcinoma basocelular local da pele;
  11. História passada de evento tromboembólico, ataque cardíaco ou acidente vascular cerebral (incluindo síndrome do anticorpo antifosfolípide) e uso atual de anticoagulantes;
  12. Mulher grávida ou amamentando (lactante);
  13. Ter participado de outros ensaios clínicos dentro de 3 meses

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: eficiência e segurança em luspatercept mais ciclosporina
luspatercepte na dose de 1,0 mg por quilograma de peso corporal, administrado por via subcutânea a cada 3 semanas, e a ciclosporina na dose de 3~5mg/kg/dia por pelo menos 6 meses.
Os pacientes em cada grupo serão tratados por pelo menos 6 meses e continuarão o tratamento por mais 6 meses, a menos que a doença progrida ou apresente efeitos colaterais intoleráveis.
Outros nomes:
  • ciclosporina
Comparador Ativo: grupo controle em ciclosporina sozinha
a ciclosporina está na dose de 3~5mg/kg/dia por pelo menos 6 meses.
Os pacientes em cada grupo serão tratados por pelo menos 6 meses e continuarão o tratamento por mais 6 meses, a menos que a doença progrida ou apresente efeitos colaterais intoleráveis.
Outros nomes:
  • ciclosporina

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
taxa de resposta geral (ORR)
Prazo: 6 meses
Taxa de resposta geral (ORR) definida como o número de participantes que atenderam aos critérios de resposta completa (CR) ou resposta parcial (PR); HR definida como um aumento de hemoglobina desde a linha de base de ≥1,5 g/dL por ≥2 semanas (na ausência de transfusões de hemácias)
6 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resposta hematológica-eritróide (HR-E)
Prazo: 6 meses
HR é definida como um aumento de hemoglobina desde a linha de base de ≥1,5 g/dL por ≥2 semanas (na ausência de transfusões de hemácias
6 meses
efeitos colaterais
Prazo: 1 ano
As análises de segurança incluem avaliações da incidência e gravidade dos eventos adversos; todos os eventos adversos que ocorreram ou pioraram durante o período de tratamento serão relatados, bem como eventos adversos que ocorreram posteriormente, mas são considerados pelo investigador como relacionados ao medicamento em estudo.
1 ano
fatores preditivos
Prazo: 6 meses
Análises de preditores avaliarão a relação entre o efeito desses dois tratamentos com as mutações moleculares PIGA e BCOR e nível de BCORL1 e EPO.
6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Antecipado)

1 de julho de 2022

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de janeiro de 2023

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de julho de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de maio de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de maio de 2022

Primeira postagem (Real)

1 de junho de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

1 de junho de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de maio de 2022

Última verificação

1 de maio de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

os dados individuais do participante seriam aceitos mediante solicitação

Prazo de Compartilhamento de IPD

10 anos

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

pedido de e-mail

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Luspatercept

3
Se inscrever