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Efficacia e sicurezza nelle trasfusioni Anemia aplastica indipendente non grave

30 maggio 2022 aggiornato da: Bing Han

Uno studio clinico randomizzato, controllato da un caso, che valuta l'efficacia e la sicurezza di Luspatercept più ciclosporina rispetto alla ciclosporina nell'anemia aplastica non grave indipendente da trasfusione di nuova diagnosi (NSAA).

L'anemia aplastica (AA) è una rara malattia da insufficienza del midollo osseo caratterizzata da ipocellularità del midollo osseo e pancitopenia del sangue periferico. L'AA è suddivisa in AA grave (SAA) e AA non grave (NSAA) in base al grado di citopenia. La terapia di prima linea per SAA o NSAA dipendente da trasfusione è la terapia immunosoppressiva (IST) o il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT). Poca attenzione è stata prestata ai pazienti con anemia ma non dipendenti da trasfusione, la cui qualità della vita è significativamente compromessa a causa dell'anemia e di altre complicanze.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'eritropoietina umana ricombinata (rhEPO) ha dimostrato di aumentare la risposta eritroide e il tasso di risposta quando combinata con IST per i pazienti con AA di nuova diagnosi, SAA o NSAA. Diverso da rhEPO, luspatercept è una proteina di fusione ricombinante che si lega per selezionare i ligandi della superfamiglia del fattore di crescita trasformante β e migliora l'eritropoiesi in stadio avanzato e ha dimostrato la promettente efficienza dell'eritropoiesi in pazienti con sindrome mielodisplastica (MDS) a basso rischio nella fase Studi clinici II e III. Questo studio di controllo randomizzato mirava a confrontare l'efficacia e la sicurezza a 6 mesi della combinazione di luspatercept e ciclosporina rispetto alla monoterapia con ciclosporina in pazienti con NSAA indipendente dalle trasfusioni di nuova diagnosi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

90

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

      • Beijing, Cina
        • Peking Union Medical College Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. età≥18 anni;
  2. livello di emoglobina tra 60 g/L~10 g/dL;
  3. i pazienti di nuova diagnosi presentano almeno uno dei seguenti: # conta assoluta dei neutrofili <1,5×109/L, # conta piastrinica < 30×109/L, # livello di emoglobina < 100 g/L;
  4. con funzionalità epatica e renale al basale normale;
  5. senza infezione attiva; non sono in stato di gravidanza o allattamento;
  6. accettare di firmare moduli di consenso;
  7. Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2

Criteri di esclusione:

  1. Anemia aplastica congenita;
  2. Presenza di aberrazione cromosomica;
  3. Evidenza di un disturbo del midollo osseo ematologico clonale (MDS, AML) sulla citogenetica;
  4. Presenza con clone EPN ≥50%;
  5. I pazienti hanno ricevuto HSCT prima;
  6. Infezione incontrollata o sanguinamento con trattamento standard;
  7. Allergia a luspatercept CsA o accessori;
  8. Infezione attiva da HIV, HCV o HBV o cirrosi epatica o ipertensione portale;
  9. Paziente con QTcF (formula di correzione del QT di Fridericia) allo screening <450 msec, o <480 msec con blocco di branca, determinato mediante la media di un ECG triplicato e valutato in sede, angina pectoris instabile, ipertensione non controllata (>180/100 mmHg) #ipertensione arteriosa polmonare;
  10. Avere tumori maligni concomitanti entro 5 anni ad eccezione del carcinoma basocellulare locale della pelle;
  11. Storia passata di eventi tromboembolici, infarto o ictus (inclusa la sindrome da anticorpi antifosfolipidi) e uso corrente di anticoagulanti;
  12. Donna incinta o che allatta (in allattamento);
  13. Hanno partecipato ad altri studi clinici entro 3 mesi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: efficacia e sicurezza in luspatercept più ciclosporina
luspatercept è alla dose di 1,0 mg per chilogrammo di peso corporeo, somministrato per via sottocutanea ogni 3 settimane, e la ciclosporina è alla dose di 3~5 mg/kg/die per almeno 6 mesi.
I pazienti di ciascun gruppo saranno trattati per almeno 6 mesi e continueranno il trattamento per altri 6 mesi a meno che la malattia non progredisca o presenti effetti collaterali intollerabili.
Altri nomi:
  • ciclosporina
Comparatore attivo: gruppo di controllo nella sola ciclosporina
la ciclosporina è alla dose di 3~5 mg/kg/giorno per almeno 6 mesi.
I pazienti di ciascun gruppo saranno trattati per almeno 6 mesi e continueranno il trattamento per altri 6 mesi a meno che la malattia non progredisca o presenti effetti collaterali intollerabili.
Altri nomi:
  • ciclosporina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
tasso di risposta globale (ORR)
Lasso di tempo: 6 mesi
Tasso di risposta globale (ORR) definito come il numero di partecipanti che hanno soddisfatto i criteri di risposta completa (CR) o risposta parziale (PR); HR definita come un aumento dell'emoglobina rispetto al basale di ≥1,5 g/dL per ≥2 settimane (in assenza di trasfusioni di globuli rossi)
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta ematologica-eritroide (HR-E)
Lasso di tempo: 6 mesi
L'HR è definito come un aumento dell'emoglobina rispetto al basale di ≥1,5 g/dL per ≥2 settimane (in assenza di trasfusioni di RBC
6 mesi
effetti collaterali
Lasso di tempo: 1 anno
Le analisi di sicurezza includono valutazioni dell'incidenza e della gravità degli eventi avversi; verranno riportati tutti gli eventi avversi che si sono verificati o peggiorati durante il periodo di trattamento, nonché gli eventi avversi che si sono verificati successivamente ma che sono considerati dallo sperimentatore correlati al farmaco sperimentale.
1 anno
fattori predittivi
Lasso di tempo: 6 mesi
Le analisi dei predittori valuteranno la relazione tra l'effetto di questi due trattamenti con le mutazioni molecolari PIGA e BCOR e BCORL1 e il livello di EPO.
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

1 luglio 2022

Completamento primario (Anticipato)

1 gennaio 2023

Completamento dello studio (Anticipato)

1 luglio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 maggio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 maggio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

1 giugno 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 giugno 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 maggio 2022

Ultimo verificato

1 maggio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Descrizione del piano IPD

i dati dei singoli partecipanti sarebbero accettati su richiesta

Periodo di condivisione IPD

10 anni

Criteri di accesso alla condivisione IPD

richiesta e-mail

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

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Prove cliniche su Luspatercept

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