- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT05399732
Efficacia e sicurezza nelle trasfusioni Anemia aplastica indipendente non grave
30 maggio 2022 aggiornato da: Bing Han
Uno studio clinico randomizzato, controllato da un caso, che valuta l'efficacia e la sicurezza di Luspatercept più ciclosporina rispetto alla ciclosporina nell'anemia aplastica non grave indipendente da trasfusione di nuova diagnosi (NSAA).
L'anemia aplastica (AA) è una rara malattia da insufficienza del midollo osseo caratterizzata da ipocellularità del midollo osseo e pancitopenia del sangue periferico.
L'AA è suddivisa in AA grave (SAA) e AA non grave (NSAA) in base al grado di citopenia.
La terapia di prima linea per SAA o NSAA dipendente da trasfusione è la terapia immunosoppressiva (IST) o il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT).
Poca attenzione è stata prestata ai pazienti con anemia ma non dipendenti da trasfusione, la cui qualità della vita è significativamente compromessa a causa dell'anemia e di altre complicanze.
Panoramica dello studio
Stato
Non ancora reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'eritropoietina umana ricombinata (rhEPO) ha dimostrato di aumentare la risposta eritroide e il tasso di risposta quando combinata con IST per i pazienti con AA di nuova diagnosi, SAA o NSAA.
Diverso da rhEPO, luspatercept è una proteina di fusione ricombinante che si lega per selezionare i ligandi della superfamiglia del fattore di crescita trasformante β e migliora l'eritropoiesi in stadio avanzato e ha dimostrato la promettente efficienza dell'eritropoiesi in pazienti con sindrome mielodisplastica (MDS) a basso rischio nella fase Studi clinici II e III.
Questo studio di controllo randomizzato mirava a confrontare l'efficacia e la sicurezza a 6 mesi della combinazione di luspatercept e ciclosporina rispetto alla monoterapia con ciclosporina in pazienti con NSAA indipendente dalle trasfusioni di nuova diagnosi.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Anticipato)
90
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Beijing, Cina
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- età≥18 anni;
- livello di emoglobina tra 60 g/L~10 g/dL;
- i pazienti di nuova diagnosi presentano almeno uno dei seguenti: # conta assoluta dei neutrofili <1,5×109/L, # conta piastrinica < 30×109/L, # livello di emoglobina < 100 g/L;
- con funzionalità epatica e renale al basale normale;
- senza infezione attiva; non sono in stato di gravidanza o allattamento;
- accettare di firmare moduli di consenso;
- Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2
Criteri di esclusione:
- Anemia aplastica congenita;
- Presenza di aberrazione cromosomica;
- Evidenza di un disturbo del midollo osseo ematologico clonale (MDS, AML) sulla citogenetica;
- Presenza con clone EPN ≥50%;
- I pazienti hanno ricevuto HSCT prima;
- Infezione incontrollata o sanguinamento con trattamento standard;
- Allergia a luspatercept CsA o accessori;
- Infezione attiva da HIV, HCV o HBV o cirrosi epatica o ipertensione portale;
- Paziente con QTcF (formula di correzione del QT di Fridericia) allo screening <450 msec, o <480 msec con blocco di branca, determinato mediante la media di un ECG triplicato e valutato in sede, angina pectoris instabile, ipertensione non controllata (>180/100 mmHg) #ipertensione arteriosa polmonare;
- Avere tumori maligni concomitanti entro 5 anni ad eccezione del carcinoma basocellulare locale della pelle;
- Storia passata di eventi tromboembolici, infarto o ictus (inclusa la sindrome da anticorpi antifosfolipidi) e uso corrente di anticoagulanti;
- Donna incinta o che allatta (in allattamento);
- Hanno partecipato ad altri studi clinici entro 3 mesi
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: efficacia e sicurezza in luspatercept più ciclosporina
luspatercept è alla dose di 1,0 mg per chilogrammo di peso corporeo, somministrato per via sottocutanea ogni 3 settimane, e la ciclosporina è alla dose di 3~5 mg/kg/die per almeno 6 mesi.
|
I pazienti di ciascun gruppo saranno trattati per almeno 6 mesi e continueranno il trattamento per altri 6 mesi a meno che la malattia non progredisca o presenti effetti collaterali intollerabili.
Altri nomi:
|
Comparatore attivo: gruppo di controllo nella sola ciclosporina
la ciclosporina è alla dose di 3~5 mg/kg/giorno per almeno 6 mesi.
|
I pazienti di ciascun gruppo saranno trattati per almeno 6 mesi e continueranno il trattamento per altri 6 mesi a meno che la malattia non progredisca o presenti effetti collaterali intollerabili.
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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tasso di risposta globale (ORR)
Lasso di tempo: 6 mesi
|
Tasso di risposta globale (ORR) definito come il numero di partecipanti che hanno soddisfatto i criteri di risposta completa (CR) o risposta parziale (PR); HR definita come un aumento dell'emoglobina rispetto al basale di ≥1,5 g/dL per ≥2 settimane (in assenza di trasfusioni di globuli rossi)
|
6 mesi
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Risposta ematologica-eritroide (HR-E)
Lasso di tempo: 6 mesi
|
L'HR è definito come un aumento dell'emoglobina rispetto al basale di ≥1,5 g/dL per ≥2 settimane (in assenza di trasfusioni di RBC
|
6 mesi
|
effetti collaterali
Lasso di tempo: 1 anno
|
Le analisi di sicurezza includono valutazioni dell'incidenza e della gravità degli eventi avversi; verranno riportati tutti gli eventi avversi che si sono verificati o peggiorati durante il periodo di trattamento, nonché gli eventi avversi che si sono verificati successivamente ma che sono considerati dallo sperimentatore correlati al farmaco sperimentale.
|
1 anno
|
fattori predittivi
Lasso di tempo: 6 mesi
|
Le analisi dei predittori valuteranno la relazione tra l'effetto di questi due trattamenti con le mutazioni molecolari PIGA e BCOR e BCORL1 e il livello di EPO.
|
6 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Howard SC, Naidu PE, Hu XJ, Jeng MR, Rodriguez-Galindo C, Rieman MD, Wang WC. Natural history of moderate aplastic anemia in children. Pediatr Blood Cancer. 2004 Oct;43(5):545-51. doi: 10.1002/pbc.20131.
- Zhang ML, Chen WS, Han B. [Evaluation of the efficacy of cyclosporin A combined with recombined human thrombopoietin for treating patients with non-severe aplastic anemia]. Zhonghua Xue Ye Xue Za Zhi. 2020 Aug 14;41(8):637-642. doi: 10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2020.08.004. Chinese.
- Chen WS, Zhang ML, Han B. [Evaluation of the Efficacy of Cyclosporin A Combined with Recombined Human Erythropoietin in the Treatment of Patients with Chronic Aplastic Anemia]. Zhongguo Yi Xue Ke Xue Yuan Xue Bao. 2021 Oct;43(5):736-742. doi: 10.3881/j.issn.1000-503X.13201. Chinese.
- Furlong E, Carter T. Aplastic anaemia: Current concepts in diagnosis and management. J Paediatr Child Health. 2020 Jul;56(7):1023-1028. doi: 10.1111/jpc.14996. Epub 2020 Jul 3.
- Desmond R, Townsley DM, Dunbar C, Young NS. Eltrombopag in aplastic anemia. Semin Hematol. 2015 Jan;52(1):31-7. doi: 10.1053/j.seminhematol.2014.10.002. Epub 2014 Oct 31.
- Matsuda K, Koya J, Arai S, Nakazaki K, Nakamura F, Kurokawa M. Cyclosporine Therapy in Patients with Transfusion-independent Non-severe Aplastic Anemia: A Retrospective Analysis. Intern Med. 2019 Feb 1;58(3):355-360. doi: 10.2169/internalmedicine.1372-18. Epub 2018 Aug 24.
- Drexler B, Passweg J. Current evidence and the emerging role of eltrombopag in severe aplastic anemia. Ther Adv Hematol. 2021 Mar 3;12:2040620721998126. doi: 10.1177/2040620721998126. eCollection 2021.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Anticipato)
1 luglio 2022
Completamento primario (Anticipato)
1 gennaio 2023
Completamento dello studio (Anticipato)
1 luglio 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
24 maggio 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
30 maggio 2022
Primo Inserito (Effettivo)
1 giugno 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
1 giugno 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
30 maggio 2022
Ultimo verificato
1 maggio 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del midollo osseo
- Malattie ematologiche
- Disturbi da insufficienza del midollo osseo
- Anemia
- Anemia, aplastica
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antinfettivi
- Inibitori enzimatici
- Agenti antireumatici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Agenti dermatologici
- Agenti antimicotici
- Ematinici
- Inibitori della calcineurina
- Ciclosporina
- Ciclosporine
- Luspatercept
Altri numeri di identificazione dello studio
- HanB-NSAA-lus
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
i dati dei singoli partecipanti sarebbero accettati su richiesta
Periodo di condivisione IPD
10 anni
Criteri di accesso alla condivisione IPD
richiesta e-mail
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- ICF
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Sì
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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