Skuteczność i bezpieczeństwo w niezależnej od transfuzji nieciężkiej niedokrwistości aplastycznej

Kryteria przyjęcia:

1. wiek ≥18 lat;
2. poziom hemoglobiny między 60g/L~10 g/dL;
3. nowo zdiagnozowani pacjenci mają co najmniej jeden z następujących parametrów: #bezwzględna liczba neutrofilów <1,5×109/L, #liczba płytek krwi <30×109/L, #poziom hemoglobiny <100g/L;
4. z normalną początkową czynnością wątroby i nerek;
5. bez aktywnej infekcji; nie są w ciąży ani nie karmią piersią;
6. wyrazić zgodę na podpisanie formularzy zgody;
7. Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2

Kryteria wyłączenia:

1. Wrodzona niedokrwistość aplastyczna;
2. Obecność aberracji chromosomowych;
3. Dowody klonalnego hematologicznego zaburzenia szpiku kostnego (MDS, AML) w cytogenetyce;
4. Obecność z klonem PNH ≥50%;
5. Pacjenci otrzymali wcześniej HSCT;
6. Niekontrolowana infekcja lub krwawienie przy standardowym leczeniu;
7. Uczulenie na luspatercept CsA lub akcesoria;
8. czynne zakażenie HIV, HCV lub HBV lub marskość wątroby lub nadciśnienie wrotne;
9. Pacjent z odstępem QTcF (wzór korekcji odstępu QT Fridericia) podczas badania przesiewowego <450 ms lub <480 ms z blokiem odnogi pęczka Hisa, co ustalono na podstawie średniej z trzech powtórzeń EKG i oceniono na miejscu, niestabilna dusznica bolesna, niekontrolowane nadciśnienie tętnicze (>180/100 mmHg) #nadciśnienie tętnicze płucne;
10. Mieć jakiekolwiek współistniejące nowotwory złośliwe w ciągu 5 lat w przypadku miejscowego raka podstawnokomórkowego skóry;
11. Historia incydentu zakrzepowo-zatorowego, zawału serca lub udaru (w tym zespołu przeciwciał antyfosfolipidowych) i aktualne stosowanie leków przeciwzakrzepowych;
12. Kobieta w ciąży lub karmiąca (karmiąca);
13. Brał udział w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 3 miesięcy