Wirksamkeit und Sicherheit bei transfusionsunabhängiger, nicht schwerer aplastischer Anämie

Einschlusskriterien:

1. Alter≥18 Jahre alt;
2. Hämoglobinspiegel zwischen 60 g/L und 10 g/dl;
3. Neu diagnostizierte Patienten weisen mindestens eines der folgenden Merkmale auf: #absolute Neutrophilenzahl <1,5×109/L, #Thrombozytenzahl < 30×109/L, #Hämoglobinspiegel < 100g/L;
4. mit normaler Leber- und Nierenfunktion;
5. ohne aktive Infektion; nicht schwanger sind oder stillen;
6. stimmen Sie der Unterzeichnung von Einverständniserklärungen zu;
7. Leistungsstatus der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2

Ausschlusskriterien:

1. Angeborene aplastische Anämie;
2. Vorhandensein einer Chromosomenaberration;
3. Hinweise auf eine klonale hämatologische Knochenmarkserkrankung (MDS, AML) in der Zytogenetik;
4. Präsenz mit PNH-Klon ≥50 %;
5. Die Patienten erhielten zuvor eine HSCT;
6. Unkontrollierte Infektion oder Blutung bei Standardbehandlung;
7. Allergisch gegen Luspatercept CsA oder Zubehör;
8. Aktive HIV-, HCV- oder HBV-Infektion oder Leberzirrhose oder portale Hypertonie;
9. Patient mit QTcF (QT-Korrekturformel von Fridericia) beim Screening <450 ms oder <480 ms mit Schenkelblock, bestimmt über den Mittelwert eines Dreifach-EKGs und Beurteilung vor Ort, instabile Angina pectoris, unkontrollierter Bluthochdruck (>180/100 mmHg) #pulmonale arterielle Hypertonie;
10. innerhalb von 5 Jahren an weiteren malignen Erkrankungen leiden, die mit einem lokalen Basalzellkarzinom der Haut rechnen müssen;
11. Vorgeschichte von thromboembolischen Ereignissen, Herzinfarkt oder Schlaganfall (einschließlich Anti-Phospholipid-Antikörper-Syndrom) und aktueller Einnahme von Antikoagulanzien;
12. Schwangere oder stillende (stillende) Frau;
13. Innerhalb von 3 Monaten an anderen klinischen Studien teilgenommen haben