Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt och säkerhet vid transfusionsoberoende icke-svår aplastisk anemi

30 maj 2022 uppdaterad av: Bing Han

En randomiserad, fallkontrollerad klinisk prövning som utvärderar effektiviteten och säkerheten av Luspatercept Plus Ciclosporin kontra Ciclosporin vid nyligen diagnostiserad transfusionsoberoende icke-svår aplastisk anemi (NSAA).

Aplastisk anemi (AA) är en sällsynt benmärgssviktsjukdom som kännetecknas av benmärgshypocellularitet och perifer blodpancytopeni. AA delas in i svår AA (SAA) och icke-svår AA (NSAA) baserat på graden av cytopeni. Den första linjens terapi för SAA eller transfusionsberoende NSAA är antingen immunsuppressionsterapi (IST) eller hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT). Lite uppmärksamhet har ägnats åt patienter med anemi men inte transfusionsberoende, vars livskvalitet är avsevärt försämrad på grund av anemin och andra komplikationer.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Rekombinerat humant erytropoietin (rhEPO) har visat sig öka erytroidsvaret och svarsfrekvensen i kombination med IST för patienter med nydiagnostiserad AA, antingen SAA eller NSAA. Till skillnad från rhEPO är luspatercept ett rekombinant fusionsprotein som binder till selekterade transformerande tillväxtfaktor β-superfamiljligander och förstärker erytropoesen i det sena stadiet, och har visats den lovande effektiviteten i erytropoesen hos patienter med myelodysplastiskt syndrom med lägre risk (MDS) i fasen II och III kliniska prövningar. Denna randomiserade kontrollstudie syftade till att jämföra 6-månaders effektivitet och säkerhet för kombinationen av luspatercept och ciklosporin kontra ciklosporin monoterapi hos patienter med nyligen diagnostiserad transfusionsoberoende NSAA.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

90

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

      • Beijing, Kina
        • Peking Union Medical College Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 80 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. ålder≥18 år gammal;
  2. hemoglobinnivå mellan 60g/L~10 g/dL;
  3. nydiagnostiserade patienter har minst ett av följande: #absolut neutrofilantal <1,5×109/L, #trombocytantal < 30×109/L, # hemoglobinnivå < 100g/L;
  4. med normal baslinjefunktion av lever och njure;
  5. utan aktiv infektion; inte är gravid eller ammar;
  6. samtycker till att underteckna samtyckesformulär;
  7. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestationsstatus 0-2

Exklusions kriterier:

  1. Medfödd aplastisk anemi;
  2. Förekomst av kromosomavvikelse;
  3. Bevis på en klonal hematologisk benmärgsstörning (MDS, AML) på cytogenetik;
  4. Närvaro med PNH-klon ≥50%;
  5. Patienter fick HSCT tidigare;
  6. Okontrollerad infektion eller blödning med standardbehandling;
  7. Allergisk mot luspatercept CsA eller tillbehör;
  8. HIV, HCV eller HBV aktiv infektion eller levercirros eller portal hypertoni;
  9. Patient med QTcF (Fridericias QT-korrigeringsformel) vid screening <450 msek, eller <480 msek med grenblock, som bestämts via medelvärdet av ett triplikat EKG och bedömt på plats, instabil angina pectoris, okontrollerad hypertoni (>180/100 mmHg) #pulmonell artär hypertoni;
  10. Har några samtidiga maligniteter inom 5 år förväntas för lokalt basalcellscancer i huden;
  11. Tidigare tromboembolisk händelse, hjärtinfarkt eller stroke (inklusive antifosfolipidantikroppssyndrom) och nuvarande användning av antikoagulantia;
  12. Gravid eller ammande (ammande) kvinna;
  13. Har deltagit i andra kliniska prövningar inom 3 månader

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: effektivitet och säkerhet i luspatercept plus ciklosporin
luspatercept ges i en dos på 1,0 mg per kilogram kroppsvikt, administrerat subkutant var tredje vecka, och ciklosporin är i en dos på 3~5 mg/kg/dag i minst 6 månader.
Patienter i varje grupp kommer att behandlas i minst 6 månader och fortsätta behandlingen i ytterligare 6 månader om inte sjukdomen fortskrider eller har oacceptabla biverkningar.
Andra namn:
  • ciklosporin
Aktiv komparator: kontrollgruppen i enbart ciklosporin
ciklosporin är i en dos på 3~5mg/kg/dag i minst 6 månader.
Patienter i varje grupp kommer att behandlas i minst 6 månader och fortsätta behandlingen i ytterligare 6 månader om inte sjukdomen fortskrider eller har oacceptabla biverkningar.
Andra namn:
  • ciklosporin

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
övergripande svarsfrekvens (ORR)
Tidsram: 6 månader
Övergripande svarsfrekvens (ORR) Definierat som antalet deltagare som uppfyllde kriterierna för antingen fullständigt svar (CR) eller partiellt svar (PR); HR definieras som en hemoglobinökning från baslinjen på ≥1,5 g/dL i ≥2 veckor (i frånvaro av RBC-transfusioner)
6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Hematologisk respons-erytroid (HR-E)
Tidsram: 6 månader
HR definieras som en hemoglobinökning från baslinjen på ≥1,5 g/dL i ≥2 veckor (i frånvaro av RBC-transfusioner
6 månader
bieffekter
Tidsram: 1 år
Säkerhetsanalyser inkluderar bedömningar av förekomsten och svårighetsgraden av biverkningar; alla biverkningar som inträffade eller förvärrades under behandlingsperioden kommer att rapporteras, såväl som biverkningar som inträffade senare men som av utredaren anses vara relaterade till försöksläkemedlet.
1 år
prediktiva faktorer
Tidsram: 6 månader
Prediktoranalyser kommer att utvärdera sambandet mellan effekten av dessa två behandlingar med molekylära mutationer PIGA och BCOR och BCORL1 och EPO-nivå.
6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Förväntat)

1 juli 2022

Primärt slutförande (Förväntat)

1 januari 2023

Avslutad studie (Förväntat)

1 juli 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 maj 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 maj 2022

Första postat (Faktisk)

1 juni 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

1 juni 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 maj 2022

Senast verifierad

1 maj 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

individuella deltagares uppgifter skulle accepteras på begäran

Tidsram för IPD-delning

10 år

Kriterier för IPD Sharing Access

e-postförfrågan

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Aplastisk anemi

Kliniska prövningar på Luspatercept

3
Prenumerera