Effekt og sikkerhed ved transfusionsuafhængig ikke-alvorlig aplastisk anæmi

Inklusionskriterier:

1. alder ≥18 år gammel;
2. hæmoglobinniveau mellem 60g/L~10 g/dL;
3. nydiagnosticerede patienter har mindst én af følgende: #absolut neutrofiltal <1,5×109/L, #trombocyttal < 30×109/L, # hæmoglobinniveau < 100g/L;
4. med normal baseline lever- og nyrefunktion;
5. uden aktiv infektion; ikke er gravid eller ammer;
6. acceptere at underskrive samtykkeerklæringer;
7. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus 0-2

Ekskluderingskriterier:

1. Medfødt aplastisk anæmi;
2. Tilstedeværelse af kromosomafvigelse;
3. Bevis på en klonal hæmatologisk knoglemarvsforstyrrelse (MDS, AML) på cytogenetik;
4. Tilstedeværelse med PNH-klon ≥50%;
5. Patienter modtog HSCT før;
6. Ukontrolleret infektion eller blødning med standardbehandling;
7. Allergisk over for luspatercept CsA eller tilbehør;
8. HIV, HCV eller HBV aktiv infektion eller levercirrhose eller portal hypertension;
9. Patient med QTcF (Fridericias QT-korrektionsformel) ved screening <450 msek, eller <480 msek med bundtgrenblok, som bestemt via middelværdien af ​​et tredobbelt EKG og vurderet på stedet, ustabil angina pectoris, ukontrolleret hypertension (>180/100 mmHg) #pulmonal arterie hypertension;
10. Har nogen samtidige maligniteter inden for 5 år forventet for lokalt basalcellekarcinom i huden;
11. Tidligere tromboembolisk hændelse, hjerteanfald eller slagtilfælde (inklusive anti-phospholipid antistof syndrom) og nuværende brug af antikoagulantia;
12. Gravid eller ammende (ammende) kvinde;
13. Har deltaget i andre kliniske forsøg inden for 3 måneder