Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená, dlouhodobá bezpečnostní studie LP352 u subjektů s vývojovou a epileptickou encefalopatií

2. prosince 2025 aktualizováno: Longboard Pharmaceuticals

Fáze 2, multicentrická, otevřená, dlouhodobá bezpečnostní studie LP352 u pacientů s vývojovou a epileptickou encefalopatií, kteří dokončili studii LP352-201 a jsou kandidáty na nepřetržitou léčbu po dobu až 52 týdnů

Cílem této studie je posoudit dlouhodobou bezpečnost, snášenlivost a účinnost doplňkové terapie LP352 u subjektů s vývojovými a epileptickými encefalopatiemi, kteří dokončili účast ve studii LP352-201.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato multicentrická, otevřená klinická studie fáze 2 s více dávkami je navržena tak, aby vyhodnotila dlouhodobou bezpečnost LP352 u subjektů s vývojovou a epileptickou encefalopatií, kteří dokončili studii LP352-201.

Studie se skládá ze screeningového období (den -1) a 50týdenního otevřeného léčebného období, které zahrnuje 15denní období up-titrace (během této doby budou subjekty titrovat až na své nejvyšší tolerované dávky) a otevřenou Období údržby štítku (48 týdnů). Po léčebném období bude následovat období down-titrace/taper period (až 15 dnů) a follow-up období (14 dnů po dokončení down-titrace). Počáteční dávka pro zvýšení titrace bude 6 mg třikrát denně. Cílové konečné udržovací dávky jsou 6 mg třikrát denně, 9 mg třikrát denně a 12 mg třikrát denně po 15denní titraci, pokud jsou tolerovány.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

41

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Austrálie, 3084
        • Austin Health
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
        • Alfred Health
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Spojené státy, 90242
        • Rancho Los Amigos National Rehabilitation Center (RLANRC)
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Spojené státy, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
        • Advent Health Orlando
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Research Institute of Orlando
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
        • University of South Florida
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Spojené státy, 96817
        • Hawaii Pacific Neuroscience
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20817
        • Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Spectrum Health
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Hawthorne, New York, Spojené státy, 10532
        • Boston Children's Health Physicians LLP
      • New York, New York, Spojené státy, 10075
        • Northwell Health
      • Staten Island, New York, Spojené státy, 10305
        • Northeast Regional Epilepsy Group
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 98277
        • OnSite Clinical Solutions LLC
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Wake Forest University School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97213
        • Providence Neurological Specialties-East
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78758
        • Austin Epilepsy Care Center
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78757
        • Child Neurology Consultants of Austin
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Renton, Washington, Spojené státy, 98055
        • University of Washington Valley Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo netěhotná, nekojící žena, věk 12 až 65 let, kteří úspěšně dokončili studii LP352-201
  2. Diagnóza Dravetova syndromu, Lennox-Gastautova syndromu nebo jiné vývojové a epileptické encefalopatie
  3. Pacient/rodič/pečovatel je schopen a ochoten navštěvovat studijní návštěvy, vyplnit deník a užívat studovaný lék podle pokynů

Kritéria vyloučení:

  1. měl SAE ve studii LP352-201, která rozhodně, pravděpodobně nebo možná souvisela s expozicí studovanému léku
  2. Současné nebo minulé kardiovaskulární nebo cerebrovaskulární onemocnění, jako je srdeční valvulopatie, infarkt myokardu, mrtvice, plicní arteriální hypertenze nebo abnormální krevní tlak
  3. Má glaukom, poruchu ledvin, onemocnění jater nebo jakýkoli jiný zdravotní stav, který by mohl ovlivnit účast ve studii nebo by pro subjekt představoval riziko
  4. Současná nebo nedávná anamnéza středně těžké nebo těžké deprese, mentální anorexie, bulimie nebo rizika sebevražedného chování
  5. V současné době užívá anorektika, inhibitory monoaminooxidázy; agonisté nebo antagonisté serotoninu včetně fenfluraminu, atomoxetinu, vortioxetinu nebo jiných léků na hubnutí
  6. Pozitivní výsledek testu na lékové obrazovce, kromě tetrahydrokanabinolu (THC) u pacientů užívajících předepsaný kanabidiol

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: LP352, bexikaserin
Subjekty budou titrovány až do nejvyšší tolerované dávky LP352 během 15denního období, po kterém bude následovat 48týdenní udržovací období a 15denní období titrace/snižování.
Lék: LP352, bexikaserin
LP352 6 mg, 9 mg nebo 12 mg podávaných třikrát denně, perorálně nebo pomocí G-tuby

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí účinky související s léčbou
Časové okno: Výchozí stav do 52. týdne
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod souvisejících s léčbou, včetně závažných nežádoucích příhod a nežádoucích příhod vedoucích k přerušení studie a klinicky významným změnám vitálních funkcí, koncových bodů fyzikálního vyšetření, laboratorních hodnot klinické bezpečnosti a EKG
Výchozí stav do 52. týdne
Odpověď na stupnici Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).
Časové okno: Výchozí stav do 52. týdne
Typ sebevražedných myšlenek, intenzita (1–5, přičemž 5 je nejzávažnější), sebevražedné chování
Výchozí stav do 52. týdne
Dotazník zdraví pacienta-9 celkové skóre a skóre otázky 9
Časové okno: Výchozí stav do 52. týdne
Stupnice hodnocení závažnosti: 0 - 27; vyšší skóre ukazuje na větší závažnost depresivní poruchy
Výchozí stav do 52. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty v pozorované četné frekvenci motorických záchvatů během léčebného období
Časové okno: Výchozí stav do 50. týdne
Výchozí hodnota použitá pro frekvenci záchvatů = výchozí hodnota ze studie LP352-201 a výchozí hodnota ze studie LP352-202
Výchozí stav do 50. týdne
Podíl subjektů s > 50% snížením celkového počtu záchvatů během léčebného období
Časové okno: Výchozí stav do 50. týdne
Výchozí stav do 50. týdne
Procentní snížení jednotlivých typů záchvatů během léčebného období
Časové okno: Výchozí stav do 50. týdne
Výchozí stav do 50. týdne
Podíl subjektů vyžadujících záchrannou medikaci během léčebného období
Časové okno: Výchozí stav do 50. týdne
Výchozí stav do 50. týdne
Procentuální změna od výchozího stavu v počtu epizod Status Epilepticus během léčebného období
Časové okno: Výchozí stav do 50. týdne
Výchozí stav do 50. týdne
Procento subjektů s počitatelnými dny bez motorických záchvatů během léčebného období
Časové okno: Výchozí stav do 50. týdne
Výchozí stav do 50. týdne
Procentuální změna od výchozí hodnoty u nemotorických a obtížně spočítatelných záchvatů
Časové okno: Výchozí stav do 50. týdne
Výchozí stav do 50. týdne
LGS: Procentuální změna od výchozí hodnoty ve frekvenci pozorovaných poklesových záchvatů během léčebného období
Časové okno: Výchozí stav do 50. týdne
Výchozí stav do 50. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Longboard Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Dennis J Dlugos, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. listopadu 2022

Primární dokončení (Aktuální)

20. prosince 2024

Dokončení studie (Aktuální)

20. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. listopadu 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. listopadu 2022

První zveřejněno (Aktuální)

25. listopadu 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

3. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LP352-202

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit