Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Åbent, langsigtet sikkerhedsstudie af LP352 i forsøgspersoner med udviklingsmæssig og epileptisk encefalopati

19. december 2023 opdateret af: Longboard Pharmaceuticals

Et fase 2, multicenter, åbent, langsigtet sikkerhedsstudie af LP352 i forsøgspersoner med udviklings- og epileptisk encefalopati, som fuldførte undersøgelse LP352-201 og er kandidater til kontinuerlig behandling i op til 52 uger

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af supplerende terapi af LP352 hos forsøgspersoner med udviklingsmæssige og epileptiske encefalopatier, som fuldførte deltagelse i undersøgelse LP352-201.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette fase 2, multicenter, åbne kliniske studie med multiple doser forlængelse er designet til at evaluere langsigtet sikkerhed af LP352 hos forsøgspersoner med udviklingsmæssig og epileptisk encefalopati, som fuldførte undersøgelse LP352-201.

Studiet består af en screeningsperiode (dag -1) og en 50-ugers åben behandlingsperiode, der inkluderer en 15-dages optitreringsperiode (i hvilken tid forsøgspersoner vil titrere op til deres højest tolererede doser) og en åben- etiket Vedligeholdelsesperiode (48 uger). Behandlingsperioden vil blive efterfulgt af en nedtitrerings-/nedtrapningsperiode (op til 15 dage) og opfølgningsperiode (14 dage efter afslutning af nedtitreringen). Startdosis for optitrering vil være 6 mg dagligt. De endelige målvedligeholdelsesdoser er 6 mg tre gange dagligt, 9 mg tre gange dagligt og 12 mg tre gange dagligt efter en 15-dages optitreringsperiode, hvis det tolereres.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

50

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Rekruttering
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
        • Rekruttering
        • Austin Health
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Rekruttering
        • Alfred Health
  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Forenede Stater, 90242
        • Rekruttering
        • Rancho Los Amigos National Rehabilitation Center (RLANRC)
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • Rekruttering
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Forenede Stater, 32561
        • Rekruttering
        • Northwest Florida Clinical Research Group
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Miami
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Rekruttering
        • Research Institute of Orlando
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Advent Health Orlando
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
        • Rekruttering
        • University of South Florida
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forenede Stater, 96817
        • Rekruttering
        • Hawaii Pacific Neuroscience
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20817
        • Rekruttering
        • Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Rekruttering
        • Spectrum Health
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Hawthorne, New York, Forenede Stater, 10532
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Boston Children's Health Physicians LLP
      • New York, New York, Forenede Stater, 10075
        • Rekruttering
        • Northwell Health
      • Staten Island, New York, Forenede Stater, 10305
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Northeast Regional Epilepsy Group
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 98277
        • Ikke rekrutterer endnu
        • OnSite Clinical Solutions LLC
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Wake Forest University School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rekruttering
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97213
        • Rekruttering
        • Providence Neurological Specialties-East
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78758
        • Rekruttering
        • Austin Epilepsy Care Center
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78757
        • Rekruttering
        • Child Neurology Consultants of Austin
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • Rekruttering
        • University of Utah
    • Washington
      • Renton, Washington, Forenede Stater, 98055
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Washington Valley Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller ikke-gravid, ikke-ammende kvinde, i alderen 12 til 65 år, som har gennemført undersøgelse LP352-201 tilfredsstillende.
  2. Diagnose af Dravet syndrom, Lennox-Gastaut syndrom eller anden udviklingsmæssig og epileptisk encefalopati
  3. Patienten/forælderen/plejeren er i stand til og villig til at deltage i studiebesøg, udfylde dagbogen og tage undersøgelsesmedicin som instrueret

Ekskluderingskriterier:

  1. Havde en SAE i undersøgelse LP352-201, der var bestemt, sandsynligvis eller muligvis relateret til eksponering for undersøgelseslægemidlet
  2. Nuværende eller tidligere historie med kardiovaskulær eller cerebrovaskulær sygdom, såsom hjerteklapklap, myokardieinfarkt, slagtilfælde, pulmonal arteriel hypertension eller unormalt blodtryk
  3. Har grøn stær, nedsat nyrefunktion, leversygdom eller enhver anden medicinsk tilstand, der kan påvirke studiedeltagelsen eller udgøre en risiko for forsøgspersonen
  4. Aktuel eller nylig historie med moderat eller svær depression, anorexia nervosa, bulimi eller risiko for selvmordsadfærd
  5. Tager i øjeblikket anorektiske midler, monoaminoxidasehæmmere; serotoninagonister eller -antagonister, herunder fenfluramin, atomoxetin, vortioxetin eller andre lægemidler til vægttab
  6. Positivt testresultat på lægemiddelskærmen, undtagen tetrahydrocannabinol (THC) for patienter, der tager ordineret cannabidiol

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: LP352
Forsøgspersonerne vil blive titreret op til den højeste tolererede dosis af LP352 i løbet af en 15-dages periode, efterfulgt af en 48-ugers vedligeholdelsesperiode og en 15-dages nedtrapnings-/nedtitreringsperiode.
Medicin: LP352
LP352 6 mg, 9 mg eller 12 mg administreret tre gange dagligt, oralt eller gennem G-rør

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bivirkninger, der opstår ved behandling
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Hyppighed og sværhedsgrad af behandlingsudspringende bivirkninger, herunder alvorlige bivirkninger og bivirkninger, der fører til afbrydelse af undersøgelsen og klinisk signifikante ændringer i vitale tegn, endepunkter for fysisk undersøgelse, laboratorieværdier for klinisk sikkerhed og EKG'er
Baseline op til uge 52
Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)-respons
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Type selvmordstanker, intensitet (1 - 5, hvor 5 er mest alvorlige), selvmordsadfærd
Baseline op til uge 52
Patientsundhedsspørgeskema-9 totalscore og spørgsmål 9-score
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Alvorlighedsvurderingsskala: 0 - 27; højere score indikerer større sværhedsgrad af depressiv lidelse
Baseline op til uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring fra baseline i observeret tællelig motorisk anfaldsfrekvens i løbet af behandlingsperioden
Tidsramme: Baseline til uge 50
Baseline brugt til anfaldshyppighed = baseline fra undersøgelse LP352-201 og baseline fra undersøgelse LP352-202
Baseline til uge 50
Andel af forsøgspersoner med > 50 % reduktion i totale anfald i løbet af behandlingsperioden
Tidsramme: Baseline til uge 50
Baseline til uge 50
Procent reduktion i individuel anfaldstype i løbet af behandlingsperioden
Tidsramme: Baseline til uge 50
Baseline til uge 50
Andel af forsøgspersoner, der har behov for redningsmedicin i løbet af behandlingsperioden
Tidsramme: Baseline til uge 50
Baseline til uge 50
Procentvis ændring fra baseline i antallet af episoder af Status Epilepticus i løbet af behandlingsperioden
Tidsramme: Baseline til uge 50
Baseline til uge 50
Procentdel af forsøgspersoner med tællelige dage uden motoriske anfald i behandlingsperioden
Tidsramme: Baseline til uge 50
Baseline til uge 50
Procentvis ændring fra baseline i ikke-motoriske og svære at tælle anfald
Tidsramme: Baseline til uge 50
Baseline til uge 50
LGS: Procentvis ændring fra baseline i hyppigheden af ​​observerede dråbeanfald i løbet af behandlingsperioden
Tidsramme: Baseline til uge 50
Baseline til uge 50

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Longboard Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Dennis J Dlugos, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. november 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. november 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. november 2022

Først opslået (Faktiske)

25. november 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. december 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. december 2023

Sidst verificeret

1. december 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LP352-202

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dravet syndrom

Kliniske forsøg med LP352

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Senegal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner