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Studio in aperto sulla sicurezza a lungo termine di LP352 in soggetti con encefalopatia epilettica e dello sviluppo

19 dicembre 2023 aggiornato da: Longboard Pharmaceuticals

Uno studio di fase 2, multicentrico, in aperto, sulla sicurezza a lungo termine di LP352 in soggetti con encefalopatia epilettica e dello sviluppo che hanno completato lo studio LP352-201 e sono candidati al trattamento continuo fino a 52 settimane

L'obiettivo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine della terapia aggiuntiva di LP352 in soggetti con encefalopatie epilettiche e dello sviluppo che hanno completato la partecipazione allo Studio LP352-201.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio clinico di estensione a dosi multiple, multicentrico, in aperto e di fase 2 è progettato per valutare la sicurezza a lungo termine di LP352 in soggetti con encefalopatia epilettica e dello sviluppo che hanno completato lo studio LP352-201.

Lo studio consiste in un periodo di screening (giorno -1) e un periodo di trattamento in aperto di 50 settimane che include un periodo di aumento della titolazione di 15 giorni (durante il quale i soggetti titolarizzeranno fino alle loro dosi più alte tollerate) e un periodo in aperto etichetta Periodo di mantenimento (48 settimane). Il periodo di trattamento sarà seguito da un periodo di riduzione della titolazione/taper (fino a 15 giorni) e da un periodo di follow-up (14 giorni dopo il completamento della riduzione della titolazione). La dose iniziale della titolazione sarà di 6 mg tre volte al giorno. Le dosi finali di mantenimento target sono 6 mg TID, 9 mg TID e 12 mg TID dopo un periodo di aumento della dose di 15 giorni, se tollerate.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

50

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Reclutamento
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Reclutamento
        • Austin Health
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Reclutamento
        • Alfred Health
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Reclutamento
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Stati Uniti, 90242
        • Reclutamento
        • Rancho Los Amigos National Rehabilitation Center (RLANRC)
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • Reclutamento
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Stati Uniti, 32561
        • Reclutamento
        • Northwest Florida Clinical Research Group
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Non ancora reclutamento
        • University of Miami
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Reclutamento
        • Research Institute of Orlando
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Non ancora reclutamento
        • Advent Health Orlando
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • Reclutamento
        • University of South Florida
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stati Uniti, 96817
        • Reclutamento
        • Hawaii Pacific Neuroscience
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20817
        • Reclutamento
        • Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Reclutamento
        • Spectrum Health
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Non ancora reclutamento
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Hawthorne, New York, Stati Uniti, 10532
        • Non ancora reclutamento
        • Boston Children's Health Physicians LLP
      • New York, New York, Stati Uniti, 10075
        • Reclutamento
        • Northwell Health
      • Staten Island, New York, Stati Uniti, 10305
        • Non ancora reclutamento
        • Northeast Regional Epilepsy Group
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 98277
        • Non ancora reclutamento
        • OnSite Clinical Solutions LLC
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Non ancora reclutamento
        • Wake Forest University School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Reclutamento
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97213
        • Reclutamento
        • Providence Neurological Specialties-East
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78758
        • Reclutamento
        • Austin Epilepsy Care Center
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78757
        • Reclutamento
        • Child Neurology Consultants of Austin
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • Reclutamento
        • University of Utah
    • Washington
      • Renton, Washington, Stati Uniti, 98055
        • Non ancora reclutamento
        • University of Washington Valley Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio o femmina non gravida, non in allattamento, di età compresa tra 12 e 65 anni che hanno completato in modo soddisfacente lo studio LP352-201
  2. Diagnosi di sindrome di Dravet, sindrome di Lennox-Gastaut o altra encefalopatia evolutiva ed epilettica
  3. Il paziente/genitore/caregiver è in grado e disposto a partecipare alle visite dello studio, completare il diario e assumere il farmaco oggetto dello studio secondo le istruzioni

Criteri di esclusione:

  1. Aveva un SAE nello studio LP352-201 che era sicuramente, probabilmente o possibilmente correlato all'esposizione al farmaco oggetto dello studio
  2. Anamnesi attuale o passata di malattie cardiovascolari o cerebrovascolari, come valvulopatia cardiaca, infarto miocardico, ictus, ipertensione arteriosa polmonare o pressione arteriosa anomala
  3. Ha glaucoma, insufficienza renale, malattia del fegato o qualsiasi altra condizione medica che potrebbe influenzare la partecipazione allo studio o rappresentare un rischio per il soggetto
  4. Storia attuale o recente di depressione moderata o grave, anoressia nervosa, bulimia o rischio di comportamento suicidario
  5. Attualmente assumendo agenti anoressizzanti, inibitori delle monoaminossidasi; agonisti o antagonisti della serotonina tra cui fenfluramina, atomoxetina, vortioxetina o altri farmaci per la perdita di peso
  6. Risultato positivo del test sullo schermo dei farmaci, ad eccezione del tetraidrocannabinolo (THC) per i pazienti che assumono cannabidiolo prescritto

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: LP352
I soggetti saranno titolati fino alla massima dose tollerata di LP352 durante un periodo di 15 giorni, seguito da un periodo di mantenimento di 48 settimane e un periodo di titolazione ridotta/diminutiva di 15 giorni.
Droga: LP352
LP352 6 mg, 9 mg o 12 mg somministrato tre volte al giorno, per via orale o attraverso il tubo G

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52
Incidenza e gravità degli eventi avversi emersi dal trattamento, inclusi eventi avversi gravi ed eventi avversi che hanno portato all'interruzione dello studio e cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali, endpoint dell'esame fisico, valori di laboratorio di sicurezza clinica ed ECG
Basale fino alla settimana 52
Risposta della Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52
Tipo di ideazione suicidaria, intensità (da 1 a 5, dove 5 è il più grave), comportamento suicidario
Basale fino alla settimana 52
Questionario sulla salute del paziente-9 Punteggio totale e punteggio della domanda 9
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52
Scala di valutazione della gravità: 0 - 27; punteggi più alti indicano una maggiore gravità del disturbo depressivo
Basale fino alla settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza di convulsioni motorie numerabili osservate durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 50
Basale utilizzato per la frequenza delle crisi = basale dallo studio LP352-201 e basale dallo studio LP352-202
Dal basale alla settimana 50
Proporzione di soggetti con > 50% di riduzione delle crisi totali durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 50
Dal basale alla settimana 50
Riduzione percentuale del tipo di crisi individuale durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 50
Dal basale alla settimana 50
Proporzione di soggetti che richiedono farmaci di salvataggio durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 50
Dal basale alla settimana 50
Variazione percentuale rispetto al basale nel numero di episodi di stato epilettico durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 50
Dal basale alla settimana 50
Percentuale di soggetti con giorni liberi da crisi motorie numerabili durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 50
Dal basale alla settimana 50
Variazione percentuale rispetto al basale nelle crisi non motorie e difficili da contare
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 50
Dal basale alla settimana 50
LGS: variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza delle crisi epilettiche osservate durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 50
Dal basale alla settimana 50

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Longboard Pharmaceuticals

Investigatori

  • Investigatore principale: Dennis J Dlugos, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 novembre 2022

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 novembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 novembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

25 novembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 dicembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 dicembre 2023

Ultimo verificato

1 dicembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LP352-202

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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