Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Åpen, langsiktig sikkerhetsstudie av LP352 hos personer med utviklingsmessig og epileptisk encefalopati

2. desember 2025 oppdatert av: Longboard Pharmaceuticals

En fase 2, multisenter, åpen, langsiktig sikkerhetsstudie av LP352 hos personer med utviklingsmessig og epileptisk encefalopati som fullførte studien LP352-201 og som er kandidater for kontinuerlig behandling i opptil 52 uker

Målet med denne studien er å vurdere den langsiktige sikkerheten, toleransen og effekten av tilleggsbehandling av LP352 hos personer med utviklingsmessige og epileptiske encefalopatier som fullførte deltakelse i studie LP352-201.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne fase 2, multisenter, åpne kliniske studien med flere doser er utviklet for å evaluere langsiktig sikkerhet for LP352 hos personer med utviklingsmessig og epileptisk encefalopati som fullførte studie LP352-201.

Studien består av en screeningsperiode (dag -1) og en 50-ukers åpen behandlingsperiode som inkluderer en 15-dagers opptitreringsperiode (i denne tiden vil forsøkspersonene titrere opp til sine høyeste tolererte doser) og en åpen- merke Vedlikeholdsperiode (48 uker). Behandlingsperioden vil bli etterfulgt av en nedtitrering/nedsettelsesperiode (opptil 15 dager) og oppfølgingsperiode (14 dager etter fullført nedtitrering). Startdosen for opptitrering vil være 6 mg tre ganger daglig. De endelige målvedlikeholdsdosene er 6 mg TID, 9 mg TID og 12 mg TID etter en 15-dagers opptitreringsperiode, hvis tolerert.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

41

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Austin Health
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Alfred Health
  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Forente stater, 90242
        • Rancho Los Amigos National Rehabilitation Center (RLANRC)
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Forente stater, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803
        • Advent Health Orlando
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Research Institute of Orlando
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33606
        • University of South Florida
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forente stater, 96817
        • Hawaii Pacific Neuroscience
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20817
        • Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
        • Spectrum Health
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Hawthorne, New York, Forente stater, 10532
        • Boston Children's Health Physicians LLP
      • New York, New York, Forente stater, 10075
        • Northwell Health
      • Staten Island, New York, Forente stater, 10305
        • Northeast Regional Epilepsy Group
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 98277
        • OnSite Clinical Solutions LLC
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Wake Forest University School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97213
        • Providence Neurological Specialties-East
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78758
        • Austin Epilepsy Care Center
      • Austin, Texas, Forente stater, 78757
        • Child Neurology Consultants of Austin
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Renton, Washington, Forente stater, 98055
        • University of Washington Valley Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mann eller ikke-gravid, ikke-ammende kvinne, i alderen 12 til 65 år som har fullført studien LP352-201 på tilfredsstillende måte
  2. Diagnose av Dravet syndrom, Lennox-Gastaut syndrom eller annen utviklingsmessig og epileptisk encefalopati
  3. Pasienten/forelderen/omsorgspersonen er i stand til og villig til å delta på studiebesøk, fylle ut dagboken og ta studiemedisin som instruert

Ekskluderingskriterier:

  1. Hadde en SAE i studie LP352-201 som definitivt, sannsynligvis, eller muligens var relatert til eksponering for studiemedisin
  2. Nåværende eller tidligere historie med kardiovaskulær eller cerebrovaskulær sykdom, slik som hjerteklaff, hjerteinfarkt, hjerneslag, pulmonal arteriell hypertensjon eller unormalt blodtrykk
  3. Har glaukom, nedsatt nyrefunksjon, leversykdom eller annen medisinsk tilstand som kan påvirke studiedeltakelsen eller utgjøre en risiko for forsøkspersonen
  4. Nåværende eller nylig historie med moderat eller alvorlig depresjon, anorexia nervosa, bulimi eller risiko for selvmordsatferd
  5. Tar for tiden anorektiske midler, monoaminoksidasehemmere; serotoninagonister eller -antagonister inkludert fenfluramin, atomoksetin, vortioksetin eller andre medisiner for vekttap
  6. Positivt testresultat på medikamentskjermen, bortsett fra tetrahydrocannabinol (THC) for pasienter som tar foreskrevet cannabidiol

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: LP352, bexicaserin
Pasienter vil bli titrert opp til høyeste tolererte dose av LP352 i løpet av en 15-dagers periode, etterfulgt av en 48-ukers vedlikeholdsperiode og en 15-dagers nedtrapping/nedtitreringsperiode.
Legemiddel: LP352, bexicaserin
LP352 6 mg, 9 mg eller 12 mg administrert tre ganger daglig, oralt eller gjennom G-rør

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hendelser som oppstår ved behandling
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Forekomst og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser som oppstår ved behandling, inkludert alvorlige bivirkninger og uønskede hendelser som fører til seponering av studien og klinisk signifikante endringer i vitale tegn, endepunkter for fysisk undersøkelse, laboratorieverdier for kliniske sikkerhet og EKG.
Baseline frem til uke 52
Columbia-Severity Rating Scale (C-SSRS) Respons
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Type selvmordstanker, intensitet (1 - 5, hvor 5 er mest alvorlig), selvmordsatferd
Baseline frem til uke 52
Pasienthelsespørreskjema-9 Totalscore og Spørsmål 9 Score
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Alvorlighetsgradskala: 0 - 27; høyere score indikerer større alvorlighetsgrad av depressiv lidelse
Baseline frem til uke 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i observert tellbar motorisk anfallsfrekvens i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: Grunnlinje til uke 50
Baseline brukt for anfallsfrekvens = baseline fra studie LP352-201 og baseline fra studie LP352-202
Grunnlinje til uke 50
Andel pasienter med > 50 % reduksjon i totale anfall i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: Grunnlinje til uke 50
Grunnlinje til uke 50
Prosentvis reduksjon i individuell anfallstype i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: Grunnlinje til uke 50
Grunnlinje til uke 50
Andel pasienter som trenger redningsmedisin i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: Grunnlinje til uke 50
Grunnlinje til uke 50
Prosentvis endring fra baseline i antall episoder av Status Epilepticus i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: Grunnlinje til uke 50
Grunnlinje til uke 50
Prosent av pasienter med tellelige dager uten motoranfall i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: Grunnlinje til uke 50
Grunnlinje til uke 50
Prosentvis endring fra baseline i ikke-motoriske og vanskelig å telle anfall
Tidsramme: Grunnlinje til uke 50
Grunnlinje til uke 50
LGS: Prosentvis endring fra baseline i frekvensen av observerte dråpeanfall i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: Grunnlinje til uke 50
Grunnlinje til uke 50

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Longboard Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Dennis J Dlugos, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. november 2022

Primær fullføring (Faktiske)

20. desember 2024

Studiet fullført (Faktiske)

20. desember 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. november 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. november 2022

Først lagt ut (Faktiske)

25. november 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

3. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. desember 2025

Sist bekreftet

1. desember 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • LP352-202

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere