Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin, pitkäaikainen turvallisuustutkimus LP352:sta potilailla, joilla on kehityshäiriö ja epileptinen enkefalopatia

tiistai 2. joulukuuta 2025 päivittänyt: Longboard Pharmaceuticals

Vaihe 2, monikeskus, avoin, pitkäaikainen turvallisuustutkimus LP352:sta kehityshäiriöistä ja epileptistä enkefalopatiaa sairastavilla henkilöillä, jotka suorittivat tutkimuksen LP352-201 ja ovat ehdokkaita jatkuvaan hoitoon jopa 52 viikon ajan

Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida LP352:n liitännäishoidon pitkäaikaista turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta potilailla, joilla on kehityshäiriöitä ja epileptisiä enkefalopatioita ja jotka osallistuivat tutkimukseen LP352-201.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä vaiheen 2, monikeskus, avoin, usean annoksen laajennus kliininen tutkimus on suunniteltu arvioimaan LP352:n pitkäaikaista turvallisuutta koehenkilöillä, joilla on kehityshäiriö ja epileptinen enkefalopatia ja jotka suorittivat tutkimuksen LP352-201.

Tutkimus koostuu seulontajaksosta (päivä -1) ja 50 viikon avoimesta hoitojaksosta, joka sisältää 15 päivän lisätitrausjakson (jonka aikana koehenkilöt titraavat korkeimpaan siedettäviin annoksiinsa) ja avoimen etiketti Huoltojakso (48 viikkoa). Hoitojaksoa seuraa alennustitraus/taperointijakso (enintään 15 päivää) ja seurantajakso (14 päivää alastitrauksen päättymisen jälkeen). Aloitusannos suurentamiseen on 6 mg kolme kertaa vuorokaudessa. Lopulliset tavoiteannokset ovat 6 mg TID, 9 mg TID ja 12 mg TID 15 vuorokauden lisätitrausjakson jälkeen, jos ne ovat siedettyjä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

41

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Austin Health
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Alfred Health
  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Yhdysvallat, 90242
        • Rancho Los Amigos National Rehabilitation Center (RLANRC)
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Yhdysvallat, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
        • Advent Health Orlando
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
        • Research Institute of Orlando
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
        • University of South Florida
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Yhdysvallat, 96817
        • Hawaii Pacific Neuroscience
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20817
        • Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • Spectrum Health
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Hawthorne, New York, Yhdysvallat, 10532
        • Boston Children's Health Physicians LLP
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10075
        • Northwell Health
      • Staten Island, New York, Yhdysvallat, 10305
        • Northeast Regional Epilepsy Group
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 98277
        • OnSite Clinical Solutions LLC
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Wake Forest University School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97213
        • Providence Neurological Specialties-East
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78758
        • Austin Epilepsy Care Center
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78757
        • Child Neurology Consultants of Austin
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Renton, Washington, Yhdysvallat, 98055
        • University of Washington Valley Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies tai ei-raskaana, ei-imettävä nainen, ikä 12–65 vuotta, joka on suorittanut tyydyttävästi tutkimuksen LP352-201
  2. Dravetin oireyhtymän, Lennox-Gastaut'n oireyhtymän tai muun kehityshäiriön ja epileptisen enkefalopatian diagnoosi
  3. Potilas/vanhempi/hoitaja pystyy ja haluaa osallistua opintokäynneille, täyttää päiväkirjaa ja ottaa tutkimuslääkettä ohjeiden mukaisesti

Poissulkemiskriteerit:

  1. Oli SAE tutkimuksessa LP352-201, joka oli varmasti, todennäköisesti tai mahdollisesti liittyvä tutkimuslääkkeelle altistumiseen
  2. Nykyinen tai aiempi sydän- tai aivoverisuonisairaus, kuten sydämen läppävika, sydäninfarkti, aivohalvaus, keuhkoverenpainetauti tai epänormaali verenpaine
  3. hänellä on glaukooma, munuaisten vajaatoiminta, maksasairaus tai jokin muu sairaus, joka voisi vaikuttaa tutkimukseen osallistumiseen tai aiheuttaa riskin tutkittavalle
  4. Nykyinen tai viimeaikainen kohtalainen tai vaikea masennus, anorexia nervosa, bulimia tai itsemurhakäyttäytymisen riski
  5. käytät tällä hetkellä ruokahaluttomuutta hillitseviä aineita, monoamiinioksidaasin estäjiä; serotoniiniagonistit tai -antagonistit, mukaan lukien fenfluramiini, atomoksetiini, vortioksetiini tai muut painonpudotuslääkkeet
  6. Positiivinen testitulos lääkenäytössä, paitsi tetrahydrokannabinoli (THC) potilaille, jotka käyttävät määrättyä kannabidiolia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: LP352, beksikaseriini
Koehenkilöt titrataan korkeimpaan siedettyyn LP352-annokseen 15 päivän jakson aikana, jota seuraa 48 viikon ylläpitojakso ja 15 päivän kapeneva/pienennettävä titrausjakso.
Lääke: LP352, beksikaseriini
LP352 6 mg, 9 mg tai 12 mg annettuna kolme kertaa päivässä, suun kautta tai G-putken kautta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvät haittatapahtumat
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus, mukaan lukien vakavat haittatapahtumat ja tutkimuksen keskeyttämiseen johtavat haittatapahtumat ja kliinisesti merkittävät muutokset elintoiminnoissa, fyysisen tutkimuksen päätepisteissä, kliinisen turvallisuuden laboratorioarvoissa ja EKG:ssä
Perustaso viikkoon 52 asti
Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -vastaus
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
Itsemurha-ajatusten tyyppi, intensiteetti (1-5, joista 5 on vakavin), itsemurhakäyttäytyminen
Perustaso viikkoon 52 asti
Potilaan terveyskysely - 9 kokonaispistemäärä ja kysymyksen 9 pistemäärä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
Vakavuuden arviointiasteikko: 0 - 27; korkeammat pisteet osoittavat masennushäiriön vakavuutta
Perustaso viikkoon 52 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos lähtötilanteesta havaitussa, laskettavissa olevassa moottorin kohtaustiheydessä hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 50
Kohtaustaajuuteen käytetty lähtötaso = lähtötaso tutkimuksesta LP352-201 ja lähtötaso tutkimuksesta LP352-202
Lähtötilanne viikkoon 50
Niiden potilaiden osuus, joiden kohtausten kokonaismäärä väheni > 50 % hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 50
Lähtötilanne viikkoon 50
Yksittäisten kohtaustyyppien prosentuaalinen väheneminen hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 50
Lähtötilanne viikkoon 50
Pelastuslääkitystä hoitojakson aikana tarvitsevien potilaiden osuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 50
Lähtötilanne viikkoon 50
Epilepticus-tilan jaksojen lukumäärän prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 50
Lähtötilanne viikkoon 50
Prosenttiosuus koehenkilöistä, joilla oli laskettavissa olevia motorisia kohtauksia vapaita päiviä hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 50
Lähtötilanne viikkoon 50
Prosenttimuutos perustasosta ei-motorisissa ja vaikeasti laskettavissa kohtauksissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 50
Lähtötilanne viikkoon 50
LGS: prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta havaittujen laskukohtausten tiheydessä hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 50
Lähtötilanne viikkoon 50

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Longboard Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Päätutkija: Dennis J Dlugos, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 8. marraskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 20. joulukuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 20. joulukuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 15. marraskuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 15. marraskuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 25. marraskuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Keskiviikko 3. joulukuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 2. joulukuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • LP352-202

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa