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Open-Label-Langzeit-Sicherheitsstudie von LP352 bei Patienten mit entwicklungsbedingter und epileptischer Enzephalopathie

19. Dezember 2023 aktualisiert von: Longboard Pharmaceuticals

Eine multizentrische, offene, langfristige Sicherheitsstudie der Phase 2 von LP352 bei Patienten mit Entwicklungs- und epileptischer Enzephalopathie, die die Studie LP352-201 abgeschlossen haben und Kandidaten für eine kontinuierliche Behandlung von bis zu 52 Wochen sind

Das Ziel dieser Studie ist die Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der Zusatztherapie von LP352 bei Patienten mit Entwicklungs- und epileptischer Enzephalopathie, die die Teilnahme an Studie LP352-201 abgeschlossen haben.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese multizentrische, offene klinische Verlängerungsstudie der Phase 2 mit Mehrfachdosis soll die Langzeitsicherheit von LP352 bei Patienten mit entwicklungsbedingter und epileptischer Enzephalopathie bewerten, die die Studie LP352-201 abgeschlossen haben.

Die Studie besteht aus einem Screening-Zeitraum (Tag -1) und einem 50-wöchigen offenen Behandlungszeitraum, der einen 15-tägigen Auftitrationszeitraum (während dessen die Probanden bis zu ihrer höchsten tolerierten Dosis titrieren) und einen offenen Aufkleber Wartungszeitraum (48 Wochen). Auf den Behandlungszeitraum folgt eine Down-Titration/Taper-Periode (bis zu 15 Tage) und eine Follow-up-Periode (14 Tage nach Abschluss der Down-Titration). Die Anfangsdosis der Auftitration beträgt 6 mg TID. Die angestrebten endgültigen Erhaltungsdosen betragen 6 mg dreimal täglich, 9 mg dreimal täglich und 12 mg dreimal täglich nach einer 15-tägigen Auftitrationsphase, sofern sie vertragen werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

50

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Rekrutierung
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
        • Rekrutierung
        • Austin Health
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Rekrutierung
        • Alfred Health
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Rekrutierung
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Vereinigte Staaten, 90242
        • Rekrutierung
        • Rancho Los Amigos National Rehabilitation Center (RLANRC)
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • Rekrutierung
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Vereinigte Staaten, 32561
        • Rekrutierung
        • Northwest Florida Clinical Research Group
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Miami
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Rekrutierung
        • Research Institute of Orlando
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32803
        • Noch keine Rekrutierung
        • Advent Health Orlando
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33606
        • Rekrutierung
        • University Of South Florida
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Vereinigte Staaten, 96817
        • Rekrutierung
        • Hawaii Pacific Neuroscience
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Rekrutierung
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20817
        • Rekrutierung
        • Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Rekrutierung
        • Spectrum Health
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Noch keine Rekrutierung
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Rekrutierung
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Hawthorne, New York, Vereinigte Staaten, 10532
        • Noch keine Rekrutierung
        • Boston Children's Health Physicians LLP
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10075
        • Rekrutierung
        • Northwell Health
      • Staten Island, New York, Vereinigte Staaten, 10305
        • Noch keine Rekrutierung
        • Northeast Regional Epilepsy Group
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 98277
        • Noch keine Rekrutierung
        • OnSite Clinical Solutions LLC
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Noch keine Rekrutierung
        • Wake Forest University School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Rekrutierung
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97213
        • Rekrutierung
        • Providence Neurological Specialties-East
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78758
        • Rekrutierung
        • Austin Epilepsy Care Center
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78757
        • Rekrutierung
        • Child Neurology Consultants of Austin
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • Rekrutierung
        • University of Utah
    • Washington
      • Renton, Washington, Vereinigte Staaten, 98055
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Washington Valley Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männlich oder nicht schwanger, nicht stillende Frau im Alter von 12 bis 65 Jahren, die die Studie LP352-201 zufriedenstellend abgeschlossen haben
  2. Diagnose des Dravet-Syndroms, des Lennox-Gastaut-Syndroms oder einer anderen entwicklungsbedingten und epileptischen Enzephalopathie
  3. Der Patient/Elternteil/Betreuer ist in der Lage und willens, an Studienbesuchen teilzunehmen, das Tagebuch auszufüllen und das Studienmedikament wie angewiesen einzunehmen

Ausschlusskriterien:

  1. Hatte in Studie LP352-201 ein SAE, das definitiv, wahrscheinlich oder möglicherweise mit der Exposition gegenüber dem Studienmedikament in Zusammenhang stand
  2. Aktuelle oder frühere kardiovaskuläre oder zerebrovaskuläre Erkrankungen wie Herzklappenerkrankung, Myokardinfarkt, Schlaganfall, pulmonale arterielle Hypertonie oder abnormaler Blutdruck
  3. Hat ein Glaukom, eine Nierenfunktionsstörung, eine Lebererkrankung oder einen anderen medizinischen Zustand, der die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen oder ein Risiko für den Probanden darstellen würde
  4. Aktuelle oder kürzlich aufgetretene mittelschwere oder schwere Depression, Anorexia nervosa, Bulimie oder Suizidgefahr
  5. Derzeit Einnahme von Appetitzüglern, Monoaminoxidase-Hemmern; Serotonin-Agonisten oder -Antagonisten, einschließlich Fenfluramin, Atomoxetin, Vortioxetin oder andere Medikamente zur Gewichtsabnahme
  6. Positives Testergebnis beim Drogenscreening, außer Tetrahydrocannabinol (THC) bei Patienten, die verschriebenes Cannabidiol einnehmen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: LP352
Die Probanden werden über einen Zeitraum von 15 Tagen bis zur höchsten tolerierten Dosis von LP352 titriert, gefolgt von einer 48-wöchigen Erhaltungsphase und einer 15-tägigen Auslauf-/Abwärtstitrationsphase.
Arzneimittel: LP352
LP352 6 mg, 9 mg oder 12 mg dreimal täglich verabreicht, oral oder durch G-Sonde

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Behandlungsbedingte Nebenwirkungen
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Häufigkeit und Schweregrad behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse, einschließlich schwerwiegender unerwünschter Ereignisse und unerwünschter Ereignisse, die zum Abbruch der Studie führen, und klinisch signifikante Veränderungen der Vitalfunktionen, Endpunkte der körperlichen Untersuchung, klinische Sicherheitslaborwerte und EKGs
Baseline bis Woche 52
Reaktion auf der Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Art der Suizidgedanken, Intensität (1 - 5, wobei 5 am stärksten ist), suizidales Verhalten
Baseline bis Woche 52
Patienten-Gesundheitsfragebogen-9 Gesamtpunktzahl und Frage 9 Punktzahl
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Schweregrad-Bewertungsskala: 0 - 27; Höhere Werte weisen auf eine stärkere Schwere der depressiven Störung hin
Baseline bis Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der beobachteten zählbaren motorischen Anfallshäufigkeit während des Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Baseline bis Woche 50
Für die Anfallshäufigkeit verwendeter Ausgangswert = Ausgangswert aus Studie LP352-201 und Ausgangswert aus Studie LP352-202
Baseline bis Woche 50
Anteil der Probanden mit > 50 % Reduktion der Gesamtzahl der Anfälle während des Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Baseline bis Woche 50
Baseline bis Woche 50
Prozentuale Reduktion des individuellen Anfallstyps während des Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Baseline bis Woche 50
Baseline bis Woche 50
Anteil der Probanden, die während des Behandlungszeitraums eine Notfallmedikation benötigen
Zeitfenster: Baseline bis Woche 50
Baseline bis Woche 50
Prozentuale Änderung der Anzahl der Episoden des Status Epilepticus gegenüber dem Ausgangswert während des Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Baseline bis Woche 50
Baseline bis Woche 50
Prozentsatz der Probanden mit zählbaren Tagen ohne motorische Anfälle während des Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Baseline bis Woche 50
Baseline bis Woche 50
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei nicht-motorischen und schwer zu zählenden Anfällen
Zeitfenster: Baseline bis Woche 50
Baseline bis Woche 50
LGS: Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Häufigkeit beobachteter Tropfenanfälle während des Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Baseline bis Woche 50
Baseline bis Woche 50

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Longboard Pharmaceuticals

Ermittler

  • Hauptermittler: Dennis J Dlugos, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. November 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. November 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. November 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. November 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. Dezember 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Dezember 2023

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LP352-202

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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