Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte, długoterminowe badanie bezpieczeństwa LP352 u pacjentów z encefalopatią rozwojową i padaczkową

19 grudnia 2023 zaktualizowane przez: Longboard Pharmaceuticals

Wieloośrodkowe, otwarte, długoterminowe badanie fazy 2 dotyczące bezpieczeństwa stosowania LP352 u pacjentów z encefalopatią rozwojową i padaczkową, którzy ukończyli badanie LP352-201 i są kandydatami do ciągłego leczenia przez okres do 52 tygodni

Celem tego badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności terapii wspomagającej LP352 u pacjentów z encefalopatiami rozwojowymi i padaczkowymi, którzy ukończyli udział w badaniu LP352-201.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To wieloośrodkowe, prowadzone metodą otwartej próby, wieloośrodkowe badanie kliniczne fazy 2, przedłużone z zastosowaniem wielu dawek, ma na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa stosowania LP352 u pacjentów z encefalopatią rozwojową i padaczkową, którzy ukończyli badanie LP352-201.

Badanie składa się z okresu przesiewowego (dzień -1) i 50-tygodniowego okresu leczenia prowadzonego metodą otwartej próby, który obejmuje 15-dniowy okres zwiększania dawki (w czasie którego pacjenci będą zwiększać dawki do najwyższych tolerowanych dawek) oraz otwartą etykieta Okres konserwacji (48 tygodni). Po okresie leczenia nastąpi okres zmniejszania/zmniejszania dawki (do 15 dni) i okres obserwacji (14 dni po zakończeniu zmniejszania dawki). Dawka początkowa zwiększania dawki wyniesie 6 mg trzy razy na dobę. Docelowe końcowe dawki podtrzymujące wynoszą 6 mg trzy razy na dobę, 9 mg trzy razy na dobę i 12 mg trzy razy na dobę po 15-dniowym okresie zwiększania dawki, jeśli są tolerowane.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

50

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Rekrutacyjny
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Rekrutacyjny
        • Austin Health
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Rekrutacyjny
        • Alfred Health
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Rekrutacyjny
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Stany Zjednoczone, 90242
        • Rekrutacyjny
        • Rancho Los Amigos National Rehabilitation Center (RLANRC)
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • Rekrutacyjny
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Stany Zjednoczone, 32561
        • Rekrutacyjny
        • Northwest Florida Clinical Research Group
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Miami
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Rekrutacyjny
        • Research Institute of Orlando
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Advent Health Orlando
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
        • Rekrutacyjny
        • University of South Florida
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stany Zjednoczone, 96817
        • Rekrutacyjny
        • Hawaii Pacific Neuroscience
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20817
        • Rekrutacyjny
        • Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Rekrutacyjny
        • Spectrum Health
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Hawthorne, New York, Stany Zjednoczone, 10532
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Boston Children's Health Physicians LLP
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10075
        • Rekrutacyjny
        • Northwell Health
      • Staten Island, New York, Stany Zjednoczone, 10305
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Northeast Regional Epilepsy Group
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 98277
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • OnSite Clinical Solutions LLC
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Wake Forest University School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rekrutacyjny
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97213
        • Rekrutacyjny
        • Providence Neurological Specialties-East
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78758
        • Rekrutacyjny
        • Austin Epilepsy Care Center
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78757
        • Rekrutacyjny
        • Child Neurology Consultants of Austin
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • Rekrutacyjny
        • University of Utah
    • Washington
      • Renton, Washington, Stany Zjednoczone, 98055
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Washington Valley Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyzna lub nieciężarna kobieta niekarmiąca piersią, w wieku od 12 do 65 lat, która pomyślnie ukończyła badanie LP352-201
  2. Rozpoznanie zespołu Dravet, zespołu Lennoxa-Gastauta lub innej encefalopatii rozwojowej i padaczkowej
  3. Pacjent/rodzic/opiekun może i chce uczestniczyć w wizytach badawczych, wypełniać dzienniczek i przyjmować badany lek zgodnie z instrukcjami

Kryteria wyłączenia:

  1. Miał SAE w badaniu LP352-201, który był zdecydowanie, prawdopodobnie lub prawdopodobnie związany z ekspozycją na badany lek
  2. Obecna lub przebyta choroba sercowo-naczyniowa lub mózgowo-naczyniowa, taka jak zastawka serca, zawał mięśnia sercowego, udar, nadciśnienie płucne lub nieprawidłowe ciśnienie krwi
  3. Ma jaskrę, zaburzenia czynności nerek, chorobę wątroby lub inne schorzenie, które mogłoby wpłynąć na udział w badaniu lub stanowić zagrożenie dla uczestnika
  4. Aktualna lub niedawna historia umiarkowanej lub ciężkiej depresji, jadłowstrętu psychicznego, bulimii lub ryzyka zachowań samobójczych
  5. Obecnie przyjmuje środki anorektyczne, inhibitory monoaminooksydazy; agoniści lub antagoniści serotoniny, w tym fenfluramina, atomoksetyna, wortioksetyna lub inne leki na odchudzanie
  6. Pozytywny wynik testu na ekranie narkotykowym, z wyjątkiem tetrahydrokannabinolu (THC) dla pacjentów przyjmujących przepisany kannabidiol

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: LP352
Pacjenci będą miareczkowani do najwyższej tolerowanej dawki LP352 w okresie 15 dni, po czym nastąpi 48-tygodniowy okres podtrzymujący i 15-dniowy okres stopniowego zmniejszania dawki.
Lek: LP352
LP352 6 mg, 9 mg lub 12 mg podawane trzy razy dziennie, doustnie lub przez rurkę G

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem, w tym poważnych zdarzeń niepożądanych i zdarzeń niepożądanych prowadzących do przerwania badania i klinicznie istotnych zmian parametrów życiowych, punktów końcowych badania fizykalnego, wartości laboratoryjnych bezpieczeństwa klinicznego i zapisów EKG
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) Odpowiedź
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Rodzaj myśli samobójczych, intensywność (1–5, gdzie 5 oznacza najpoważniejsze), zachowania samobójcze
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Łączny wynik Kwestionariusza Zdrowia Pacjenta — 9 i Wynik pytania 9
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Skala oceny dotkliwości: 0 - 27; wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie zaburzeń depresyjnych
Wartość wyjściowa do tygodnia 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana w stosunku do wartości początkowej w obserwowanej policzalnej częstotliwości napadów ruchowych w okresie leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 50
Wartość wyjściowa zastosowana do określenia częstości napadów drgawkowych = wartość wyjściowa z badania LP352-201 i wartość wyjściowa z badania LP352-202
Wartość wyjściowa do tygodnia 50
Odsetek pacjentów z > 50% redukcją całkowitej liczby napadów padaczkowych w okresie leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 50
Wartość wyjściowa do tygodnia 50
Procentowe zmniejszenie poszczególnych typów napadów w okresie leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 50
Wartość wyjściowa do tygodnia 50
Odsetek pacjentów wymagających leczenia ratunkowego w okresie leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 50
Wartość wyjściowa do tygodnia 50
Procentowa zmiana liczby epizodów stanu padaczkowego w okresie leczenia w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 50
Wartość wyjściowa do tygodnia 50
Odsetek pacjentów z policzalnymi dniami wolnymi od napadów ruchowych w okresie leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 50
Wartość wyjściowa do tygodnia 50
Zmiana procentowa w stosunku do wartości wyjściowych w przypadku napadów niemotorycznych i trudnych do zliczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 50
Wartość wyjściowa do tygodnia 50
LGS: Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w częstości obserwowanych napadów padaczkowych w okresie leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 50
Wartość wyjściowa do tygodnia 50

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Longboard Pharmaceuticals

Śledczy

  • Główny śledczy: Dennis J Dlugos, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 listopada 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 października 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 października 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 listopada 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 listopada 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 listopada 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 grudnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 grudnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LP352-202

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Draveta

Badania kliniczne na LP352

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Taiwan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj