Dlouhodobá následná studie u subjektů s těžkou hemofilií A, kteří obdrželi BMN 270 v předchozím klinickém hodnocení BioMarin (270-401) (GENEr8-LTE)
22. dubna 2024 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical
Dlouhodobá následná studie u subjektů s těžkou hemofilií A, kteří obdrželi BMN 270, adeno-asociovaný virový vektorem zprostředkovaný genový přenos lidského faktoru VIII v předchozí klinické studii BioMarin
Program klinického vývoje BMN 270 sestává z několika intervenčních studií navržených k posouzení bezpečnosti a účinnosti jedné infuze BMN 270 po dobu nejméně 5 let po infuzi.
Tato dlouhodobá následná studie je potřebná k tomu, aby pomohla lépe porozumět dlouhodobé bezpečnosti BMN 270 po dobu delší než 5 let a zhodnotila trvanlivost účinnosti.
Přehled studie
Postavení
Zápis na pozvánku
Podmínky
Detailní popis
Studie 270-401 shromáždí další údaje o následném sledování v jediné studii po dobu přibližně 10 let mezi všemi subjekty, které souhlasí s účastí a dokončily svou studii primární léčby (tj. pro jakoukoli studii, ve které obdrželi BMN 270).
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
172
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Cambridge, Spojené království
- Addenbrooke's Hospital, Hemophilia and Thrombophilia Center
-
London, Spojené království
- Royal London Hospital, Barts and the London Hemophilia Center
-
London, Spojené království
- Hammersmith Hospital, Clinical Research Facility, Centre for Translational and Experimental Medicine
-
London, Spojené království
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham. Adult Hemophilia Centre, West Midlands Adult Comprehensive Care Hemophilia Centre
-
London, Spojené království
- St Thomas' Hospital, Centre for Hemophilia, Hemostasis and Thrombosis
-
Southampton, Spojené království
- University Hospital Southampton Nhs Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90007
- Orthopedic Institute for Children, Orthopedic Hemophilia Treatment Center
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- UC Davis Hemophilia Treatment Center
-
Shandon, California, Spojené státy, 27517
- UCN Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Hemophilia and Thrombosis Center at the University of Colorado Anschutz Medical Campus
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33614
- St Joseph's Children's Hospital, Center for Bleeding and Clotting Disorders
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109-5718
- University of Michigan, Pediatric Hematology and Oncology
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Subjekty musí dokončit svou primární léčebnou studii.
Subjekty se mohou zapsat do 270-401, i když znovu zahájili profylaxi FVIII nebo jinou léčbu hemofilie A.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekty musí dokončit svou primární léčebnou studii. Subjekty se mohou zapsat do 270-401, i když znovu zahájili profylaxi FVIII nebo jinou léčbu hemofilie A.
- Subjekty musí být schopny dát podepsaný informovaný souhlas, což zahrnuje shodu s požadavky a omezeními uvedenými ve formuláři informovaného souhlasu (ICF) a v tomto protokolu. Pokud subjekt není schopen poskytnout souhlas, může zákonný zástupce poskytnout písemný informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- Subjekty, které se přímo nezapíší do 270-401 v době návštěvy dokončení studie ve své primární léčebné studii, se musí zapsat do 270-401 do 4 měsíců od data návštěvy dokončení studie.
- Subjekty musí být zjevně zdravé a nesmí mít žádný stav, který by podle názoru zkoušejícího nebo lékařského monitorujícího subjektu bránil v plném souladu s požadavky studie a/nebo by ovlivňoval nebo narušoval hodnocení a interpretaci údajů ze studie. (včetně případného pokročilého onemocnění HIV).
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vyhodnoťte dlouhodobou bezpečnost BMN 270
Časové okno: Délka studia (10 let)
|
Výskyt nežádoucích reakcí na léky, závažných nežádoucích příhod a událostí zvláštního zájmu.
|
Délka studia (10 let)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vyhodnoťte dlouhodobé účinky BMN 270 u subjektů s hemofilií A dříve léčených v klinické studii BioMarin
Časové okno: Délka studia (10 let)
|
Změny v anualizované míře krvácení (ABR) (léčená krvácení a všechna krvácení) a aktivita FVIII měřená v průběhu času (CSA a OSA)
|
Délka studia (10 let)
|
|
Vyhodnoťte použití hemostatických látek (např. emicizumab)
Časové okno: Délka studia (10 let)
|
Roční užívání souběžných hemostatických léků (roční využití FVIII a roční rychlost infuze FVIII)
|
Délka studia (10 let)
|
|
Vyhodnoťte dlouhodobý dopad BMN 270 na HRQoL
Časové okno: Délka studia (10 let)
|
Změny v Haemo-QOL-A
|
Délka studia (10 let)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. ledna 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. ledna 2040
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. ledna 2040
Termíny zápisu do studia
První předloženo
23. února 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. března 2023
První zveřejněno (Aktuální)
14. března 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
24. dubna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
22. dubna 2024
Naposledy ověřeno
1. dubna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 270-401
- 2022-001246-38 (Číslo EudraCT)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .