Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een vervolgonderzoek op lange termijn bij ernstige hemofilie A-proefpersonen die BMN 270 kregen in een eerder klinisch onderzoek met BioMarin (270-401) (GENEr8-LTE)

22 april 2024 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical

Een langetermijnvervolgonderzoek bij proefpersonen met ernstige hemofilie A die BMN 270 ontvingen, een adeno-geassocieerd virusvector-gemedieerde genoverdracht van menselijke factor VIII in een eerder klinisch onderzoek met BioMarin

Het klinische ontwikkelingsprogramma van BMN 270 bestaat uit meerdere interventionele onderzoeken die zijn opgezet om de veiligheid en werkzaamheid van een enkele infusie van BMN 270 gedurende ten minste 5 jaar na de infusie te beoordelen. Dit vervolgonderzoek op lange termijn is nodig om de veiligheid van BMN 270 op lange termijn na 5 jaar beter te begrijpen en om de duurzaamheid van de werkzaamheid te beoordelen.

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Studie 270-401 zal aanvullende follow-upgegevens verzamelen in een enkele studie gedurende ongeveer 10 jaar bij alle proefpersonen die ermee instemmen deel te nemen en hun primaire behandelingsstudie hebben voltooid (dwz voor elke studie waarin ze BMN 270 hebben gekregen).

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

172

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk
        • Addenbrooke's Hospital, Hemophilia and Thrombophilia Center
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Royal London Hospital, Barts and the London Hemophilia Center
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Hammersmith Hospital, Clinical Research Facility, Centre for Translational and Experimental Medicine
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham. Adult Hemophilia Centre, West Midlands Adult Comprehensive Care Hemophilia Centre
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • St Thomas' Hospital, Centre for Hemophilia, Hemostasis and Thrombosis
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90007
        • Orthopedic Institute for Children, Orthopedic Hemophilia Treatment Center
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • UC Davis Hemophilia Treatment Center
      • Shandon, California, Verenigde Staten, 27517
        • UCN Hemophilia and Thrombosis Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Hemophilia and Thrombosis Center at the University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33614
        • St Joseph's Children's Hospital, Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109-5718
        • University of Michigan, Pediatric Hematology and Oncology
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Proefpersonen moeten hun primaire behandelingsonderzoek hebben voltooid. Proefpersonen kunnen zich inschrijven voor 270-401, zelfs als ze opnieuw zijn begonnen met FVIII-profylaxe of andere hemofilie A-behandelingen.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersonen moeten hun primaire behandelingsonderzoek hebben voltooid. Proefpersonen kunnen zich inschrijven voor 270-401, zelfs als ze opnieuw zijn begonnen met FVIII-profylaxe of andere hemofilie A-behandelingen.
  • Proefpersonen moeten in staat zijn om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven, waaronder naleving van de vereisten en beperkingen die worden vermeld in het formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF) en in dit protocol. Als de proefpersoon geen toestemming kan geven, kan een wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger schriftelijke geïnformeerde toestemming geven.

Uitsluitingscriteria:

  • Proefpersonen die zich niet rechtstreeks inschrijven voor 270-401 op het moment van het studieafrondingsbezoek in hun primaire behandelingsonderzoek moeten zich inschrijven voor 270-401 binnen 4 maanden na de datum van dat studieafrondingsbezoek.
  • Proefpersonen moeten openlijk gezond zijn en geen enkele aandoening hebben die, naar de mening van de onderzoeker of medische monitor, de proefpersoon ervan zou weerhouden volledig te voldoen aan de vereisten van het onderzoek en/of de evaluatie en interpretatie van de onderzoeksgegevens zou beïnvloeden of belemmeren (inclusief, indien van toepassing, gevorderde hiv-ziekte).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evalueer de veiligheid op lange termijn van BMN 270
Tijdsspanne: Studieduur (10 jaar)
Het optreden van bijwerkingen, ernstige bijwerkingen en gebeurtenissen van speciaal belang.
Studieduur (10 jaar)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evalueer de langetermijneffecten van BMN 270 bij proefpersonen met hemofilie A die eerder zijn behandeld in een klinische BioMarin-studie
Tijdsspanne: Studieduur (10 jaar)
Veranderingen in het aantal bloedingen op jaarbasis (ABR) (behandelde bloedingen en alle bloedingen) en FVIII-activiteit gemeten in de tijd (CSA en OSA)
Studieduur (10 jaar)
Evalueer het gebruik van hemostatische middelen (dwz emicizumab)
Tijdsspanne: Studieduur (10 jaar)
Geannualiseerd gebruik van gelijktijdige hemostatische medicatie (geannualiseerd FVIII-gebruik en geannualiseerde FVIII-infusiesnelheid)
Studieduur (10 jaar)
Evalueer de langetermijnimpact van BMN 270 op HRQoL
Tijdsspanne: Studieduur (10 jaar)
Veranderingen in Haemo-QOL-A
Studieduur (10 jaar)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 januari 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 januari 2040

Studie voltooiing (Geschat)

1 januari 2040

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 februari 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 maart 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 maart 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 270-401
  • 2022-001246-38 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie A

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Gambia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren