Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En langsigtet opfølgningsundersøgelse i svær hæmofili A forsøgspersoner, der modtog BMN 270 i et tidligere BioMarin klinisk forsøg (270-401) (GENEr8-LTE)

8. januar 2026 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

En langsigtet opfølgningsundersøgelse i forsøgspersoner med svær hæmofili A, der modtog BMN 270, en adeno-associeret virusvektor-medieret genoverførsel af human faktor VIII i et tidligere klinisk forsøg med BioMarin

Det kliniske udviklingsprogram for BMN 270 består af flere interventionelle undersøgelser designet til at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​en enkelt infusion af BMN 270 i mindst 5 år efter infusion. Denne langsigtede opfølgningsundersøgelse er nødvendig for yderligere at forstå den langsigtede sikkerhed af BMN 270 ud over 5 år og for at vurdere holdbarheden af ​​virkningen.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelse 270-401 vil indsamle yderligere opfølgningsdata i en enkelt undersøgelse i cirka 10 år blandt alle forsøgspersoner, der giver samtykke til at deltage og har afsluttet deres primære behandlingsundersøgelse (dvs. for enhver undersøgelse, hvor de modtog BMN 270).

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

172

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital, Institute of Haematology
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australien, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • University Hospitals Leuven, Campus Gasthuisberg, Department of Heart and Vascular Disease
  • Brasilien
    • Espírito Santo
      • Vitória, Espírito Santo, Brasilien, 29040-090
        • Holy Spirit Hematology and Hemotherapy Center
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasilien, 24000-000
        • Arthur De Siqueira Cavalcanti Hematology State Institute / Coordinating Hemocenter
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasilien, 13083-878
        • Campinas University Clinical Hospital, Hematology and Hemotherapy Center (Hemocentro UNICAMP)
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 05403 000
        • Sao Paulo University Clinical Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige
        • Addenbrooke's Hospital, Hemophilia and Thrombophilia Center
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G4 0SF
        • Glasgow Royal Infirmary, Department of Hematology
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Royal London Hospital, Barts and the London Hemophilia Center
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Hammersmith Hospital, Clinical Research Facility, Centre for Translational and Experimental Medicine
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham. Adult Hemophilia Centre, West Midlands Adult Comprehensive Care Hemophilia Centre
      • London, Det Forenede Kongerige
        • St Thomas' Hospital, Centre for Hemophilia, Hemostasis and Thrombosis
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 7LD
        • Nuffield Orthopaedic Centre, Hemophilia & Thrombosis Center
      • Southampton, Det Forenede Kongerige
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90007
        • Orthopedic Institute for Children, Orthopedic Hemophilia Treatment Center
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Hemophilia Treatment Center
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92121
        • University of California San Diego, Hemophilia & Thrombosis Treatment Center
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California San Francisco - Moffit Hospital, Outpatient Hematology Clinic
      • Shandon, California, Forenede Stater, 27517
        • UCN Hemophilia and Thrombosis Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Hemophilia and Thrombosis Center at the University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33614
        • St Joseph's Children's Hospital, Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202-3229
        • University Medical Center, Inc,; DBA University of Louisville Hospital, James Graham Brown Cancer Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109-5718
        • University of Michigan, Pediatric Hematology and Oncology
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan, Hemophilia and Thrombosis Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110-1093
        • Washington University School of Medicine, Department of Pediatrics, Division of Hematology/Oncology
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig, 59000
        • CHRU Lille Hospital Center Heart-Lung Institute
      • Marseille, Frankrig, 13005
        • CHU La Timone - La Timone Children's Hospital
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 5266202
        • Chaim Sheba Medical Center, National Institute of Hemophilia and Coagulation
  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
        • Maggiore Polyclinic Hospital, Foundation IRCCS Ca' Granda, Center for Hemophilia and Thrombosis "Angelo Bianchi Bonomi"
  • Spanien
    • Andalusia
      • Seville, Andalusia, Spanien, 41013
        • University Hospital Virgen del Rocio (HUVR), Hematology Pediatrics
    • Galicia
      • A Coruña, Galicia, Spanien, 15006
        • Hospital Teresa Herrera, Department of Hematology and Hemotherapy, Unit of Hemostasis and Thrombosis
  • Sydafrika
      • Johannesburg, Sydafrika, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Hemophilia Comprehensive Care Center
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea, 05278
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Tyskland
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 53127
        • University Hospital Bonn, Institute of Experimental Hematology and Transfusion Medicine, Hemophilia Care Center
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Tyskland, 10249
        • Vivantes Hospital in Friedrichshain

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Forsøgspersoner skal have gennemført deres primære behandlingsundersøgelse. Forsøgspersoner kan tilmelde sig 270-401, selvom de har genoptaget FVIII-profylakse eller anden hæmofili A-behandling.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner skal have gennemført deres primære behandlingsundersøgelse. Forsøgspersoner kan tilmelde sig 270-401, selvom de har genoptaget FVIII-profylakse eller anden hæmofili A-behandling.
  • Forsøgspersoner skal være i stand til at give underskrevet informeret samtykke, hvilket omfatter overholdelse af de krav og begrænsninger, der er anført i formularen til informeret samtykke (ICF) og i denne protokol. Hvis forsøgspersonen ikke er i stand til at give samtykke, kan en juridisk autoriseret repræsentant give skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersoner, der ikke direkte tilmelder sig 270-401 på tidspunktet for undersøgelsens afslutningsbesøg i deres primære behandlingsundersøgelse, skal tilmeldes 270-401 inden for 4 måneder efter datoen for det pågældende studieafslutningsbesøg.
  • Forsøgspersoner skal være åbenlyst raske og ikke have nogen tilstand, der efter investigator eller lægemonitors mening ville forhindre forsøgspersonen i fuldt ud at opfylde kravene i undersøgelsen og/eller ville påvirke eller forstyrre evaluering og fortolkning af undersøgelsesdataene (herunder, hvis relevant, fremskreden HIV-sygdom).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer den langsigtede sikkerhed af BMN 270
Tidsramme: Studiets varighed (10 år)
Forekomst af uønskede lægemiddelreaktioner, alvorlige bivirkninger og hændelser af særlig interesse.
Studiets varighed (10 år)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer de langsigtede virkninger af BMN 270 hos forsøgspersoner med hæmofili A tidligere behandlet i et BioMarin klinisk forsøg
Tidsramme: Studiets varighed (10 år)
Ændringer i annualiseret blødningshastighed (ABR) (behandlede blødninger og alle blødninger) og FVIII-aktivitet målt over tid (CSA og OSA)
Studiets varighed (10 år)
Evaluer brugen af ​​hæmostatiske midler (dvs. emicizumab)
Tidsramme: Studiets varighed (10 år)
Årlig brug af samtidig hæmostatisk medicin (årlig FVIII-udnyttelse og årlig FVIII-infusionshastighed)
Studiets varighed (10 år)
Evaluer den langsigtede indvirkning af BMN 270 på HRQoL
Tidsramme: Studiets varighed (10 år)
Ændringer i Haemo-QOL-A
Studiets varighed (10 år)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. januar 2040

Studieafslutning (Anslået)

1. januar 2040

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. februar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. marts 2023

Først opslået (Faktiske)

14. marts 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

12. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 270-401
  • 2022-001246-38 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belarus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner